Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A BVS857 biztonsága, tolerálhatósága és hatékonysága gerincvelői és bulbaris izomsorvadásban szenvedő betegeknél

2020. december 9. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Kétrészes, placebo-kontrollos vizsgálat a BVS857 biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelésére spinális és bulbaris izomsorvadásban (SBMA) szenvedő betegeknél

A vizsgálat célja annak meghatározása volt, hogy a BVS857 biztonságos-e, tolerálható-e és növeli-e a combizom vastagságát spinális bulbaris és izomsorvadásban (SBMA) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

37

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Ulm, Németország, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
    • PD
      • Padova, PD, Olaszország, 35128
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Az SBMA genetikai diagnózisa tüneti izomgyengeséggel
  • 2 perces időzített sétát képes teljesíteni
  • A szérum IGF-1 szintje legfeljebb 170 ng/ml

Főbb kizárási kritériumok:

  • Orvosilag kezelt diabetes mellitus vagy ismert hipoglikémia anamnézisében
  • A Bell-féle bénulás története
  • Szisztémás szteroid kezelés > 10 mg/nap (vagy azzal egyenértékű dózis); androgének vagy androgén redukáló szerek; szisztémás béta-agonisták; vagy más izom-anabolikus gyógyszereket az elmúlt 3 hónapban
  • Rák előfordulása a kórtörténetben, kivéve a nem melanomás bőrrákot
  • Retinopátia
  • Papilledema Más protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: BVS857 A. rész, nyílt címke (1. kohorsz)
A résztvevők egyszeri 0,01 mg/kg BVS857 dózist kaptak intravénásan (i.v.) az 1. napon, 0,01 mg/kg BVS857-et szubkután (s.c.) a 15. napon, 0,03 mg/kg BVS857 s.c. a 29. napon 0,06 mg/kg BVS857 s.c. a 43. napon és 0,10 mg/kg BVS857 s.c. az 57. napon.
Drog: BVS857
BVS857 liofilizátum fiolában; a liofilizátumot steril injekcióhoz való vízzel feloldottuk, megfelelően hígítottuk, és vagy i.v. vagy s.c.
Kísérleti: BVS857 A. rész kettős vak (2. kohorsz)
A résztvevők egyszeri 0,03 mg/kg BVS857 i.v dózist kaptak az 1. napon, 0,03 mg/kg BVS857 s.c. a 15. napon 0,06 mg/kg BVS857 s.c. a 29. napon 0,10 mg/kg BVS857 s.c. a 43. napon és 0,10 mg/kg BVS857 s.c. az 57. napon. (A BVS857 koncentrációja a 43. és az 57. napon különbözött.)
Drog: BVS857
BVS857 liofilizátum fiolában; a liofilizátumot steril injekcióhoz való vízzel feloldottuk, megfelelően hígítottuk, és vagy i.v. vagy s.c.
Placebo Comparator: Placebo A. rész kettős vak (2. kohorsz)
A résztvevők egyszeri adag megfelelő placebót kaptak i.v. az 1. napon és a megfelelő placebo s.c. a 15., 29., 43. és 57. napon.
Drog: Placebo
Placebo liofilizátum injekciós üvegben; a liofilizátumot steril injekcióhoz való vízzel feloldottuk, megfelelően hígítottuk, és vagy i.v. vagy s.c.
Kísérleti: BVS857 B. rész, nyílt címke (4. kohorsz)
A résztvevők 0,1 mg/kg BVS857-et kaptak i.v. hetente 12 héten keresztül.
Drog: BVS857
BVS857 liofilizátum fiolában; a liofilizátumot steril injekcióhoz való vízzel feloldottuk, megfelelően hígítottuk, és vagy i.v. vagy s.c.
Kísérleti: BVS857 B. rész kettős vak (5. kohorsz)
A résztvevők 0,06 mg/kg (maximum 6 mg) BVS857 i.v. hetente 12 héten keresztül.
Drog: BVS857
BVS857 liofilizátum fiolában; a liofilizátumot steril injekcióhoz való vízzel feloldottuk, megfelelően hígítottuk, és vagy i.v. vagy s.c.
Placebo Comparator: Placebo B. rész kettős vak (5. kohorsz)
A résztvevők megfelelő placebót kaptak i.v. a BVS857-re hetente 12 héten keresztül.
Drog: Placebo
Placebo liofilizátum injekciós üvegben; a liofilizátumot steril injekcióhoz való vízzel feloldottuk, megfelelően hígítottuk, és vagy i.v. vagy s.c.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos eseményekkel (AE), súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) és halálozással járó betegek száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: 78 nap után az A részben és 85 nap után a B részben.
A biztonságot a vizsgálat során végig figyelemmel kísérték.
78 nap után az A részben és 85 nap után a B részben.
Az enyhe, közepes és súlyos nemkívánatos események száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: 78 nap után az A részben és 85 nap után a B részben.
A biztonságot a vizsgálat során végig figyelemmel kísérték.
78 nap után az A részben és 85 nap után a B részben.
Átlagos százalékos változás az alapvonalhoz képest a combizom térfogatában a B. részben, 5. kohorsz
Időkeret: Alaphelyzet, 85. nap
A combizom térfogatát mágneses rezonancia képalkotással (MRI) határoztuk meg. A kiindulási értékhez viszonyított változást a kiindulási érték utáni átlagérték és az alapvonali átlagérték arányából számítottuk ki: [(85. nap/alapvonal) - 1)] x 100. Az alapvonalhoz képest pozitív változás javulást jelez.
Alaphelyzet, 85. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest a felnőtt myopathia értékelő eszközén (AMAT) a B. rész 5. kohorszában
Időkeret: Alaphelyzet, 85. nap
Az AMAT a fizikai funkciót és az izmok állóképességét értékelte, a magasabb pontszámok jobb teljesítményt jeleznek. Az eszköz 7 időzített funkcionális feladatot tartalmaz egy 0-tól 21-ig terjedő skálán és 6 kitartási feladatot egy 0-tól 24-ig terjedő skálán. Az összpontszám 0 (legrosszabb) és 45 (legjobb) között volt. Az alapvonalhoz képest pozitív változás javulást jelez.
Alaphelyzet, 85. nap
A teljes sovány testtömeg (LBM) alapértékhez viszonyított átlagos változása a B. rész 5. kohorszában
Időkeret: Alaphelyzet, 85. nap
Az LBM-et kettős energiás röntgensugárzás (DXA) abszorpciós módszerrel értékelték. Az alapvonalhoz képest pozitív változás javulást jelez.
Alaphelyzet, 85. nap
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): Megfigyelt maximális koncentráció gyógyszer beadása után (Cmax) az A. részben, 1. kohorsz
Időkeret: 1., 15., 29., 43. nap: beadás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1., 15., 29., 43. nap: beadás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): Megfigyelt maximális koncentráció gyógyszer beadása után (Cmax) az A. részben, 2. kohorsz
Időkeret: 1., 15., 29., 43. nap: az adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: beadás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1., 15., 29., 43. nap: az adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: beadás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A maximális koncentráció elérésének ideje a gyógyszer beadása után (Tmax) az A. részben, 1. kohorsz
Időkeret: 1., 15., 29., 43. nap: beadás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1., 15., 29., 43. nap: beadás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A maximális koncentráció elérésének ideje a gyógyszer beadása után (Tmax) az A. részben, 2. kohorsz
Időkeret: 1., 15., 29., 43. nap: az adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: beadás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1., 15., 29., 43. nap: az adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: beadás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentráció időpontjáig (AUClast) az A. részben, 1. kohorsz
Időkeret: 1., 15., 29., 43. nap: beadás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1., 15., 29., 43. nap: beadás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentráció időpontjáig (AUClast) az A. részben, 2. kohorsz
Időkeret: 1., 15., 29., 43. nap: az adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: beadás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1., 15., 29., 43. nap: az adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: beadás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület nullától 48 óráig (AUC0_48h) az A. részben, 1. kohorsz
Időkeret: 1., 15., 29., 43. nap: beadás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1., 15., 29., 43. nap: beadás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület nullától 48 óráig (AUC0_48h) az A. részben, 2. kohorsz
Időkeret: 1., 15., 29., 43. nap: az adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: beadás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1., 15., 29., 43. nap: az adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: beadás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): Megfigyelt maximális koncentráció gyógyszer beadása után (Cmax) a B. részben, 4. kohorsz
Időkeret: 1. nap: adagolás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1. nap: adagolás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): Megfigyelt maximális koncentráció gyógyszer beadása után (Cmax) a B. részben, 5. kohorsz
Időkeret: 1. és 36. nap: beadás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1. és 36. nap: beadás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A maximális koncentráció elérésének ideje a gyógyszer beadása után (Tmax) a B. részben, 4. kohorsz
Időkeret: 1. nap: adagolás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1. nap: adagolás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A maximális koncentráció elérésének ideje a gyógyszer beadása után (Tmax) a B. részben, 5. kohorsz
Időkeret: 1. és 36. nap: beadás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1. és 36. nap: beadás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól az utolsó számszerűsíthető koncentráció (AUClast) időpontjáig a B. részben, 5. kohorsz
Időkeret: 36. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
36. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület nullától 48 óráig (AUC0_48h) a B. részben, 4. kohorsz
Időkeret: 1. nap: adagolás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
1. nap: adagolás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület nullától 48 óráig (AUC0_48h) a B. részben, 5. kohorsz
Időkeret: 1. és 36. nap: beadás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
1. és 36. nap: beadás előtt, 1, 4, 24, 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időponttól a Tau adagolási intervallum végéig (AUCtau)
Időkeret: A rész: 1., 15., 29., 43. nap: adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után. B rész: 1. és 36. nap: adagolás előtt, 1., 4., 24., 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
A rész: 1., 15., 29., 43. nap: adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után. B rész: 1. és 36. nap: adagolás előtt, 1., 4., 24., 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A terminális eliminációs felezési idő (T1/2)
Időkeret: A rész: 1., 15., 29., 43. nap: adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után. B rész: 1. és 36. nap: adagolás előtt, 1., 4., 24., 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
A rész: 1., 15., 29., 43. nap: adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után. B rész: 1. és 36. nap: adagolás előtt, 1., 4., 24., 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
A BVS857 plazma farmakokinetikája (PK): A szérumkoncentráció-idő görbe alatti terület nullától a végtelenig (AUCinf)
Időkeret: A rész: 1., 15., 29., 43. nap: adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után. B rész: 1. és 36. nap: adagolás előtt, 1., 4., 24., 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
A rész: 1., 15., 29., 43. nap: adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után. 57. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 órával az adagolás után. B rész: 1. és 36. nap: adagolás előtt, 1., 4., 24., 48 órával az adagolás után. 78. nap: az adagolás előtt, 1, 4, 24, 48, 168 órával az adagolás után.
Hasonlítsa össze a dózis normalizált log-transzformált AUCinf-et IV és SC beadás után
Időkeret: Az A részben: 1. és 15. nap, az adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után.
A PK értékeléshez szérummintákat vettünk.
Az A részben: 1. és 15. nap, az adagolás előtt, 1., 4., 12., 24., 48., 168 órával az adagolás után.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. február 4.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2016. április 13.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. április 13.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. december 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. december 29.

Első közzététel (Becslés)

2013. december 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. január 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. december 9.

Utolsó ellenőrzés

2019. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CBVS857X2202

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel