Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność BVS857 u pacjentów z rdzeniowym i opuszkowym zanikiem mięśni

9 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Dwuczęściowe badanie kontrolowane placebo oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność BVS857 u pacjentów z rdzeniowym i opuszkowym zanikiem mięśni (SBMA)

Celem tego badania było określenie, czy BVS857 jest bezpieczny, tolerowany i zwiększa grubość mięśni uda u pacjentów z rdzeniowym zanikiem opuszkowym i mięśniowym (SBMA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2100
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • PD
      • Padova, PD, Włochy, 35128
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie genetyczne SBMA z objawowym osłabieniem mięśni
  • W stanie ukończyć 2-minutowy spacer z pomiarem czasu
  • Poziom IGF-1 w surowicy mniejszy lub równy 170 ng/ml

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Cukrzyca leczona medycznie lub znana historia hipoglikemii
  • Historia porażenia Bella
  • Leczenie steroidami ogólnoustrojowymi > 10 mg/dobę (lub dawka równoważna); androgeny lub środki redukujące androgeny; ogólnoustrojowi agoniści beta; lub inne leki anaboliczne mięśni w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Historia raka, innego niż nieczerniakowy rak skóry
  • retinopatia
  • Papilledema Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BVS857 Część A Otwarta etykieta (Kohorta 1)
Uczestnicy otrzymali pojedyncze dawki 0,01 mg/kg BVS857 dożylnie (i.v.) w dniu 1, 0,01 mg/kg BVS857 podskórnie (s.c.) w dniu 15, 0,03 mg/kg BVS857 s.c. w dniu 29, 0,06 mg/kg BVS857 s.c. w dniu 43 i 0,10 mg/kg BVS857 s.c. w dniu 57.
Lek: BVS857
Liofilizat BVS857 w fiolce; liofilizat rekonstytuowano sterylną wodą do iniekcji, odpowiednio rozcieńczono i podawano dożylnie. lub sc.
Eksperymentalny: BVS857 Część A podwójnie zaślepiona (kohorta 2)
Uczestnicy otrzymali pojedyncze dawki 0,03 mg/kg BVS857 dożylnie w dniu 1, 0,03 mg/kg BVS857 s.c. w dniu 15, 0,06 mg/kg BVS857 s.c. w dniu 29, 0,10 mg/kg BVS857 s.c. w dniu 43 i 0,10 mg/kg BVS857 s.c. w dniu 57. (stężenia BVS857 różniły się w dniach 43 i 57.)
Lek: BVS857
Liofilizat BVS857 w fiolce; liofilizat rekonstytuowano sterylną wodą do iniekcji, odpowiednio rozcieńczono i podawano dożylnie. lub sc.
Komparator placebo: Placebo, część A, podwójnie ślepa próba (kohorta 2)
Uczestnicy otrzymywali pojedyncze dawki pasującego placebo i.v. w dniu 1 i pasujące placebo s.c. w dniach 15, 29, 43 i 57.
Lek: Placebo
Placebo liofilizat w fiolce; liofilizat rekonstytuowano sterylną wodą do iniekcji, odpowiednio rozcieńczono i podawano dożylnie. lub sc.
Eksperymentalny: BVS857 część B badanie otwarte (kohorta 4)
Uczestnicy otrzymali 0,1 mg/kg BVS857 i.v. tygodniowo przez 12 tygodni.
Lek: BVS857
Liofilizat BVS857 w fiolce; liofilizat rekonstytuowano sterylną wodą do iniekcji, odpowiednio rozcieńczono i podawano dożylnie. lub sc.
Eksperymentalny: BVS857 Część B podwójnie zaślepiona (Kohorta 5)
Uczestnicy otrzymali 0,06 mg/kg (maksymalnie 6 mg) BVS857 i.v. tygodniowo przez 12 tygodni.
Lek: BVS857
Liofilizat BVS857 w fiolce; liofilizat rekonstytuowano sterylną wodą do iniekcji, odpowiednio rozcieńczono i podawano dożylnie. lub sc.
Komparator placebo: Placebo, część B, podwójnie ślepa próba (kohorta 5)
Uczestnicy otrzymywali pasujące placebo i.v. do BVS857 co tydzień przez 12 tygodni.
Lek: Placebo
Placebo liofilizat w fiolce; liofilizat rekonstytuowano sterylną wodą do iniekcji, odpowiednio rozcieńczono i podawano dożylnie. lub sc.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zgonami jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Po 78 dniach w Części A i po 85 dniach w Części B.
Bezpieczeństwo było monitorowane przez cały czas trwania badania.
Po 78 dniach w Części A i po 85 dniach w Części B.
Liczba łagodnych, umiarkowanych i ciężkich zdarzeń niepożądanych jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: Po 78 dniach w Części A i po 85 dniach w Części B.
Bezpieczeństwo było monitorowane przez cały czas trwania badania.
Po 78 dniach w Części A i po 85 dniach w Części B.
Średnia procentowa zmiana objętości mięśni uda w stosunku do wartości wyjściowej w części B, kohorta 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 85
Objętość mięśni uda oceniano za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Zmiana w stosunku do wartości początkowej została obliczona ze stosunku średniej wartości po wartości początkowej do wartości średniej początkowej: [(Dzień 85/ wartość wyjściowa) - 1)] x 100. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Wartość bazowa, dzień 85

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana wyniku w narzędziu do oceny miopatii dorosłych (AMAT) w części B, kohorta 5, od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 85
AMAT ocenił sprawność fizyczną i wytrzymałość mięśni, z wyższymi wynikami wskazującymi na lepszą wydajność. Narzędzie zawiera 7 czasowych zadań funkcjonalnych ocenianych w skali od 0 do 21 oraz 6 zadań wytrzymałościowych ocenianych w skali od 0 do 24. Zakres łącznej punktacji wynosił od 0 (najgorszy) do 45 (najlepszy). Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Wartość bazowa, dzień 85
Średnia zmiana całkowitej beztłuszczowej masy ciała (LBM) w stosunku do wartości wyjściowej w części B, kohorta 5
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 85
LBM oceniano za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii (DXA). Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Wartość bazowa, dzień 85
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: obserwowane maksymalne stężenie po podaniu leku (Cmax) w części A, kohorta 1
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: obserwowane maksymalne stężenie po podaniu leku (Cmax) w części A, kohorta 2
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed dawką, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po dawce
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed dawką, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po dawce
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia po podaniu leku (Tmax) w części A, kohorta 1
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia po podaniu leku (Tmax) w części A, kohorta 2
Ramy czasowe: Dzień 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed dawką, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po dawce
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dzień 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed dawką, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po dawce
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: pole pod krzywą stężenie w surowicy-czas od czasu zerowego do czasu ostatniego oznaczalnego stężenia (AUClast) w części A, kohorta 1
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: pole pod krzywą stężenie w surowicy-czas od czasu zerowego do czasu ostatniego oznaczalnego stężenia (AUClast) w części A, kohorta 2
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed dawką, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po dawce
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed dawką, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po dawce
Farmakokinetyka (PK) BVS857 w osoczu: pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od zera do 48 godzin (AUC0_48h) w części A, kohorta 1
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od zera do 48 godzin (AUC0_48h) w części A, kohorta 2
Ramy czasowe: Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed dawką, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po dawce
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed dawką, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po dawce
Farmakokinetyka (PK) BVS857 w osoczu: obserwowane maksymalne stężenie po podaniu leku (Cmax) w części B, kohorta 4
Ramy czasowe: Dzień 1: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dzień 1: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu
Farmakokinetyka (PK) BVS857 w osoczu: obserwowane maksymalne stężenie po podaniu leku (Cmax) w części B, kohorta 5
Ramy czasowe: Dzień 1 i 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dzień 1 i 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia po podaniu leku (Tmax) w części B, kohorta 4
Ramy czasowe: Dzień 1: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dzień 1: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia po podaniu leku (Tmax) w części B, kohorta 5
Ramy czasowe: Dzień 1 i 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dzień 1 i 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: pole pod krzywą stężenie w surowicy-czas od czasu zerowego do czasu ostatniego oznaczalnego stężenia (AUClast) w części B, kohorta 5
Ramy czasowe: Dzień 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dzień 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od zera do 48 godzin (AUC0_48h) w części B, kohorta 4
Ramy czasowe: Dzień 1: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Dzień 1: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas od zera do 48 godzin (AUC0_48h) w części B, kohorta 5
Ramy czasowe: Dzień 1 i 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Dzień 1 i 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: pole pod krzywą stężenie w surowicy-czas od czasu zerowego do końca okresu między dawkami Tau (AUCtau)
Ramy czasowe: Część A: dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po podaniu. Część B: dni 1 i 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Część A: dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po podaniu. Część B: dni 1 i 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: Okres półtrwania w końcowej fazie eliminacji (T1/2)
Ramy czasowe: Część A: dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po podaniu. Część B: dni 1 i 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Część A: dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po podaniu. Część B: dni 1 i 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Farmakokinetyka w osoczu (PK) BVS857: pole pod krzywą stężenie w surowicy-czas od czasu zerowego do nieskończoności (AUCinf)
Ramy czasowe: Część A: dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po podaniu. Część B: dni 1 i 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
Część A: dni 1, 15, 29, 43: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu. Dzień 57: przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 godziny po podaniu. Część B: dni 1 i 36: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48 godzin po podaniu. Dzień 78: przed podaniem dawki, 1, 4, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Porównanie AUCinf znormalizowanej dawki po przekształceniu logarytmicznym po podaniu IV i SC
Ramy czasowe: W części A: dzień 1 i 15 przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu.
Pobrano próbki surowicy do oceny PK.
W części A: dzień 1 i 15 przed podaniem dawki, 1, 4, 12, 24, 48, 168 godzin po podaniu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 grudnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 grudnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 grudnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CBVS857X2202

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na BVS857

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Qatar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj