Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost a účinnost BVS857 u pacientů se spinální a bulbární svalovou atrofií

9. prosince 2020 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Dvoudílná placebem kontrolovaná studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti BVS857 u pacientů se spinální a bulbární svalovou atrofií (SBMA)

Účelem této studie bylo zjistit, zda je BVS857 bezpečný, tolerovatelný a zvyšuje tloušťku stehenního svalu u pacientů se spinální bulbární a svalovou atrofií (SBMA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

37

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
    • PD
      • Padova, PD, Itálie, 35128
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Ulm, Německo, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Genetická diagnostika SBMA se symptomatickou svalovou slabostí
  • Schopnost dokončit 2 minuty měřené chůze
  • Hladina IGF-1 v séru nižší nebo rovna 170 ng/ml

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Lékařsky léčený diabetes mellitus nebo známá hypoglykémie v anamnéze
  • Historie Bellovy obrny
  • Léčba systémovými steroidy > 10 mg/den (nebo ekvivalentní dávka); androgeny nebo činidla snižující androgen; systémové beta agonisty; nebo jiné svalové anabolické léky během předchozích 3 měsíců
  • Historie rakoviny, jiné než nemelanomatózní rakoviny kůže
  • Retinopatie
  • Papilémy Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BVS857 Část A Otevřený štítek (Kohorta 1)
Účastníci dostali jednotlivé dávky 0,01 mg/kg BVS857 intravenózně (i.v.) v den 1, 0,01 mg/kg BVS857 subkutánně (s.c.) v den 15, 0,03 mg/kg BVS857 s.c. v den 29, 0,06 mg/kg BVS857 s.c. v den 43 a 0,10 mg/kg BVS857 s.c. v den 57.
Lék: BVS857
Lyofilizát BVS857 v lahvičce; lyofilizát byl rekonstituován sterilní vodou pro injekce, naředěn podle potřeby a podáván buď i.v. nebo s.c..
Experimentální: BVS857 Část A dvojitá slepá (Kohorta 2)
Účastníci dostali jednotlivé dávky 0,03 mg/kg BVS857 i.v. v den 1, 0,03 mg/kg BVS857 s.c. v den 15, 0,06 mg/kg BVS857 s.c. v den 29, 0,10 mg/kg BVS857 s.c. v den 43 a 0,10 mg/kg BVS857 s.c. v den 57. (Koncentrace BVS857 se lišily ve dnech 43 a 57.)
Lék: BVS857
Lyofilizát BVS857 v lahvičce; lyofilizát byl rekonstituován sterilní vodou pro injekce, naředěn podle potřeby a podáván buď i.v. nebo s.c..
Komparátor placeba: Placebo, část A, dvojité zaslepení (Kohorta 2)
Účastníci dostávali jednotlivé dávky odpovídajícího placeba i.v. v den 1 a odpovídající placebo s.c. ve dnech 15, 29, 43 a 57.
Lék: Placebo
Placebo lyofilizát v lahvičce; lyofilizát byl rekonstituován sterilní vodou pro injekce, naředěn podle potřeby a podáván buď i.v. nebo s.c..
Experimentální: BVS857, část B, otevřená (Kohorta 4)
Účastníci dostali 0,1 mg/kg BVS857 i.v. týdně po dobu 12 týdnů.
Lék: BVS857
Lyofilizát BVS857 v lahvičce; lyofilizát byl rekonstituován sterilní vodou pro injekce, naředěn podle potřeby a podáván buď i.v. nebo s.c..
Experimentální: BVS857 Část B dvojitá slepá (Kohorta 5)
Účastníci dostali 0,06 mg/kg (maximálně 6 mg) BVS857 i.v. týdně po dobu 12 týdnů.
Lék: BVS857
Lyofilizát BVS857 v lahvičce; lyofilizát byl rekonstituován sterilní vodou pro injekce, naředěn podle potřeby a podáván buď i.v. nebo s.c..
Komparátor placeba: Placebo část B dvojitě zaslepená (Kohorta 5)
Účastníci dostávali odpovídající placebo i.v. na BVS857 týdně po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo lyofilizát v lahvičce; lyofilizát byl rekonstituován sterilní vodou pro injekce, naředěn podle potřeby a podáván buď i.v. nebo s.c..

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s nežádoucími příhodami (AE), závažnými nežádoucími příhodami (SAE) a úmrtími jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Po 78 dnech v části A a po 85 dnech v části B.
Během studie byla sledována bezpečnost.
Po 78 dnech v části A a po 85 dnech v části B.
Počet mírných, středních a závažných nežádoucích příhod jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Po 78 dnech v části A a po 85 dnech v části B.
Během studie byla sledována bezpečnost.
Po 78 dnech v části A a po 85 dnech v části B.
Průměrná procentní změna objemu stehenního svalstva od výchozí hodnoty v části B, kohorta 5
Časové okno: Výchozí stav, den 85
Objem stehenního svalu byl hodnocen magnetickou rezonancí (MRI). Změna od výchozího stavu byla vypočtena z poměru střední hodnoty po výchozím stavu k základní střední hodnotě: [(den 85/výchozí hodnota) - 1)] x 100. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav, den 85

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od výchozí hodnoty ve skóre v nástroji pro hodnocení myopatie dospělých (AMAT) v části B, kohorta 5
Časové okno: Výchozí stav, den 85
AMAT hodnotil fyzické funkce a svalovou vytrvalost, přičemž vyšší skóre značilo lepší výkon. Nástroj obsahuje 7 časově omezených funkčních úkolů hodnocených na stupnici od 0 do 21 a 6 vytrvalostních úkolů hodnocených na stupnici od 0 do 24. Rozsah celkového skóre byl od 0 (nejhorší) do 45 (nejlepší). Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Výchozí stav, den 85
Průměrná změna celkové tělesné hmotnosti (LBM) od výchozího stavu v části B, kohorta 5
Časové okno: Výchozí stav, den 85
LBM byla hodnocena pomocí duální rentgenové (DXA) absorptiometrie. Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě naznačuje zlepšení.
Výchozí stav, den 85
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Pozorovaná maximální koncentrace po podání léčiva (Cmax) v části A, kohorta 1
Časové okno: Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Pozorovaná maximální koncentrace po podání léčiva (Cmax) v části A, kohorta 2
Časové okno: Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Čas k dosažení maximální koncentrace po podání léku (Tmax) v části A, kohorta 1
Časové okno: Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Čas k dosažení maximální koncentrace po podání léku (Tmax) v části A, kohorta 2
Časové okno: Den 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Den 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Oblast pod křivkou sérové ​​koncentrace-čas od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast) v části A, kohorta 1
Časové okno: Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Oblast pod křivkou sérové ​​koncentrace-čas od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast) v části A, kohorta 2
Časové okno: Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od nuly do 48 hodin (AUC0_48h) v části A, kohorta 1
Časové okno: Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od nuly do 48 hodin (AUC0_48h) v části A, kohorta 2
Časové okno: Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Pozorovaná maximální koncentrace po podání léčiva (Cmax) v části B, kohorta 4
Časové okno: Dny 1: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Dny 1: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Pozorovaná maximální koncentrace po podání léčiva (Cmax) v části B, kohorta 5
Časové okno: Dny 1 a 36: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Dny 1 a 36: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Čas k dosažení maximální koncentrace po podání léku (Tmax) v části B, kohorta 4
Časové okno: Dny 1: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Dny 1: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Čas k dosažení maximální koncentrace po podání léku (Tmax) v části B, kohorta 5
Časové okno: Dny 1 a 36: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Dny 1 a 36: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Oblast pod křivkou sérové ​​koncentrace-čas od času nula do času poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUClast) v části B, kohorta 5
Časové okno: 36. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
36. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od nuly do 48 hodin (AUC0_48h) v části B, kohorta 4
Časové okno: Dny 1: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Dny 1: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Oblast pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od nuly do 48 hodin (AUC0_48h) v části B, kohorta 5
Časové okno: Dny 1 a 36: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Dny 1 a 36: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Oblast pod křivkou sérové ​​koncentrace-čas od času nula do konce dávkovacího intervalu Tau (AUCtau)
Časové okno: Část A: dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce. Část B: dny 1 a 36: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Část A: dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce. Část B: dny 1 a 36: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Konečný poločas eliminace (T1/2)
Časové okno: Část A: dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce. Část B: dny 1 a 36: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Část A: dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce. Část B: dny 1 a 36: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Plazmatická farmakokinetika (PK) BVS857: Oblast pod křivkou sérové ​​koncentrace-čas od času nula do nekonečna (AUCinf)
Časové okno: Část A: dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce. Část B: dny 1 a 36: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
Část A: dny 1, 15, 29, 43: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce. 57. den: před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 hodin po dávce. Část B: dny 1 a 36: před dávkou, 1, 4, 24, 48 hodin po dávce. 78. den: před dávkou, 1, 4, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Porovnejte dávku normalizovanou log-transformovaný AUCinf po IV a SC podání
Časové okno: V části A: dny 1 a 15, před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce.
Byly získány vzorky séra pro hodnocení PK.
V části A: dny 1 a 15, před dávkou, 1, 4, 12, 24, 48, 168 hodin po dávce.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. února 2014

Primární dokončení (Aktuální)

13. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

13. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. prosince 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. prosince 2013

První zveřejněno (Odhad)

31. prosince 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CBVS857X2202

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BVS857

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit