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BVS857 在脊髓和延髓肌肉萎缩症患者中的安全性、耐受性和有效性

2020年12月9日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项由两部分组成的安慰剂对照研究，旨在评估 BVS857 在脊髓和延髓肌萎缩症 (SBMA) 患者中的安全性、耐受性和初步疗效

本研究的目的是确定 BVS857 是否安全、可耐受并增加脊髓延髓和肌肉萎缩症 (SBMA) 患者的大腿肌肉厚度。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

37

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Ulm、德国、89081
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • PD
      • Padova、PD、意大利、35128
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Bethesda、Maryland、美国、20892
        • National Institutes of Health
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

关键纳入标准：

  • SBMA 伴症状性肌无力的基因诊断
  • 能够完成 2 分钟的计时步行
  • 血清 IGF-1 水平小于或等于 170 ng/mL

关键排除标准：

  • 药物治疗的糖尿病或已知的低血糖病史
  • 贝尔麻痹的历史
  • 全身性类固醇治疗 > 10 毫克/天（或等效剂量）；雄激素或雄激素还原剂；全身性 β 激动剂；或前 3 个月内的其他肌肉合成代谢药物
  • 癌症病史，非黑色素瘤性皮肤癌除外
  • 视网膜病变
  • 视乳头水肿其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：BVS857 A 部分开放标签（队列 1）
参与者在第 1 天接受单剂量 0.01 mg/kg BVS857 静脉注射 (i.v.)，在第 15 天接受 0.01 mg/kg BVS857 皮下注射 (s.c.)，0.03 mg/kg BVS857 s.c.第 29 天，0.06 mg/kg BVS857 皮下注射第 43 天和 0.10 mg/kg BVS857 s.c.第 57 天。
药品：BVS857
小瓶中的 BVS857 冻干物；冻干物用注射用无菌水重新配制，适当稀释，然后静脉内给药。或南卡罗来纳州..
实验性的：BVS857 A 部分双盲（队列 2）
参与者在第 1 天静脉注射 0.03 mg/kg BVS857，皮下注射 0.03 mg/kg BVS857。第 15 天，0.06 mg/kg BVS857 皮下注射第 29 天，0.10 mg/kg BVS857 皮下注射第 43 天和 0.10 mg/kg BVS857 s.c.第 57 天。 （BVS857 浓度在第 43 天和第 57 天有所不同。）
药品：BVS857
小瓶中的 BVS857 冻干物；冻干物用注射用无菌水重新配制，适当稀释，然后静脉内给药。或南卡罗来纳州..
安慰剂比较：安慰剂 A 部分双盲（队列 2）
参与者接受了单剂量的匹配安慰剂静脉注射。在第 1 天和匹配的安慰剂 s.c.在第 15、29、43 和 57 天。
药品：安慰剂
小瓶中的安慰剂冻干物；冻干物用注射用无菌水重新配制，适当稀释，然后静脉内给药。或南卡罗来纳州..
实验性的：BVS857 B 部分开放标签（队列 4）
参与者静脉注射 0.1 mg/kg BVS857。 每周一次，持续 12 周。
药品：BVS857
小瓶中的 BVS857 冻干物；冻干物用注射用无菌水重新配制，适当稀释，然后静脉内给药。或南卡罗来纳州..
实验性的：BVS857 B 部分双盲（队列 5）
参与者静脉注射 0.06 mg/kg（最大 6 mg）BVS857。 每周一次，持续 12 周。
药品：BVS857
小瓶中的 BVS857 冻干物；冻干物用注射用无菌水重新配制，适当稀释，然后静脉内给药。或南卡罗来纳州..
安慰剂比较：安慰剂 B 部分双盲（队列 5）
参与者接受了匹配的安慰剂 i.v.每周一次到 BVS857，持续 12 周。
药品：安慰剂
小瓶中的安慰剂冻干物；冻干物用注射用无菌水重新配制，适当稀释，然后静脉内给药。或南卡罗来纳州..

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件 (AE)、严重不良事件 (SAE) 和死亡的患者数量作为安全性和耐受性的衡量标准
大体时间：A 部分为 78 天后，B 部分为 85 天后。
在整个研究过程中监测安全性。
A 部分为 78 天后，B 部分为 85 天后。
轻度、中度和严重不良事件的数量作为安全性和耐受性的衡量标准
大体时间：A 部分为 78 天后，B 部分为 85 天后。
在整个研究过程中监测安全性。
A 部分为 78 天后，B 部分为 85 天后。
第 5 组 B 部分大腿肌肉体积相对于基线的平均百分比变化
大体时间：基线，第 85 天
通过磁共振成像 (MRI) 评估大腿肌肉体积。 从基线的变化是根据基线后平均值与基线平均值的比率计算的：[（第 85 天/基线）- 1）] x 100。 从基线的积极变化表明改善。
基线，第 85 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
B 部分，队列 5 中成人肌病评估工具 (AMAT) 评分相对于基线的平均变化
大体时间：基线，第 85 天
AMAT 对身体机能和肌肉耐力进行评分，分数越高表示表现越好。 该工具包括 7 个定时功能任务，评分范围为 0 - 21 和 6 个耐力任务，评分范围为 0 - 24。 总分的范围是从 0（最差）到 45（最好）。 从基线的积极变化表明改善。
基线，第 85 天
B 部分，队列 5 中总瘦体重 (LBM) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线，第 85 天
LBM 通过双能 X 射线 (DXA) 吸收测定法进行评估。 从基线的积极变化表明改善。
基线，第 85 天
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：在 A 部分，队列 1 中观察到的给药后最大浓度 (Cmax)
大体时间：第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：第 A 部分，队列 2 给药后观察到的最大浓度 (Cmax)
大体时间：第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时。第 57 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时。第 57 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：在 A 部分，队列 1 中给药后达到最大浓度的时间 (Tmax)
大体时间：第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：第 A 部分，队列 2 给药后达到最大浓度的时间 (Tmax)
大体时间：第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时。第 57 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时。第 57 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：A 部分，队列 1 中从零时间到最后可定量浓度 (AUClast) 时间的血清浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：第 2 组 A 部分中从零时间到最后可定量浓度 (AUClast) 的血清浓度-时间曲线下的面积
大体时间：第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时。第 57 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时。第 57 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：A 部分，队列 1 中从零到 48 小时 (AUC0_48h) 的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：A 部分，队列 2 中从零到 48 小时 (AUC0_48h) 的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时。第 57 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1、15、29、43 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168 小时。第 57 天：给药前，给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：在 B 部分，队列 4 中观察到的给药后最大浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：在 B 部分，队列 5 中观察到的给药后最大浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天和第 36 天：给药前，给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1 天和第 36 天：给药前，给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：第 B 部分，队列 4 中给药后达到最大浓度的时间 (Tmax)
大体时间：第 1 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：第 5 组 B 部分给药后达到最大浓度的时间 (Tmax)
大体时间：第 1 天和第 36 天：给药前，给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1 天和第 36 天：给药前，给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：第 5 组 B 部分中从零时间到最后可定量浓度 (AUClast) 的血清浓度-时间曲线下的面积
大体时间：第 36 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
获得血清样品用于 PK 评估。
第 36 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：B 部分，队列 4 中从零到 48 小时 (AUC0_48h) 的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 1 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时
获得血清样品用于 PK 评估。
第 1 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：B 部分，队列 5 中从零到 48 小时 (AUC0_48h) 的血浆浓度-时间曲线下面积
大体时间：第 1 天和第 36 天：给药前，给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
第 1 天和第 36 天：给药前，给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：从零时间到给药间隔 Tau (AUCtau) 结束的血清浓度-时间曲线下的面积
大体时间：A部分：第1、15、29、43天：给药前，1、4、12、24、48、168小时给药后。第 57 天：给药前、给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时。 B 部分：第 1 天和第 36 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
获得血清样品用于 PK 评估。
A部分：第1、15、29、43天：给药前，1、4、12、24、48、168小时给药后。第 57 天：给药前、给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时。 B 部分：第 1 天和第 36 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：终末消除半衰期 (T1/2)
大体时间：A部分：第1、15、29、43天：给药前，1、4、12、24、48、168小时给药后。第 57 天：给药前、给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时。 B 部分：第 1 天和第 36 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
获得血清样品用于 PK 评估。
A部分：第1、15、29、43天：给药前，1、4、12、24、48、168小时给药后。第 57 天：给药前、给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时。 B 部分：第 1 天和第 36 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
BVS857 的血浆药代动力学 (PK)：从时间零到无穷大的血清浓度-时间曲线下面积 (AUCinf)
大体时间：A部分：第1、15、29、43天：给药前，1、4、12、24、48、168小时给药后。第 57 天：给药前、给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时。 B 部分：第 1 天和第 36 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
获得血清样品用于 PK 评估。
A部分：第1、15、29、43天：给药前，1、4、12、24、48、168小时给药后。第 57 天：给药前、给药后 1、4、12、24、48、168、504 小时。 B 部分：第 1 天和第 36 天：给药前、给药后 1、4、24、48 小时。第 78 天：给药前、给药后 1、4、24、48、168 小时。
比较 IV 和 SC 给药后剂量归一化对数转换的 AUCinf
大体时间：在 A 部分：给药前第 1 天和第 15 天，给药后第 1、4、12、24、48、168 小时。
获得血清样品用于 PK 评估。
在 A 部分：给药前第 1 天和第 15 天，给药后第 1、4、12、24、48、168 小时。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年2月4日

初级完成 (实际的)

2016年4月13日

研究完成 (实际的)

2016年4月13日

研究注册日期

首次提交

2013年12月29日

首先提交符合 QC 标准的

2013年12月29日

首次发布 (估计)

2013年12月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年1月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年12月9日

最后验证

2019年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CBVS857X2202

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