척추 및 연수 근육 위축 환자에서 BVS857의 안전성, 내약성 및 효능
2020년 12월 9일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
척추 및 구근 근위축증(SBMA) 환자에서 BVS857의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 2부 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 BVS857이 척추 구근 및 근위축(SBMA) 환자에서 안전하고 견딜 수 있으며 허벅지 근육 두께를 증가시키는지 확인하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
37
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Novartis Investigative Site
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Ulm, 독일, 89081
- Novartis Investigative Site
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- Novartis Investigative Site
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institutes of Health
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Novartis Investigative Site
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PD
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Padova, PD, 이탈리아, 35128
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
주요 포함 기준:
- 증상이 있는 근육 약화가 있는 SBMA의 유전적 진단
- 2분 제한 걷기 완료 가능
- 혈청 IGF-1 수치 170ng/mL 이하
주요 제외 기준:
- 의학적으로 치료받은 당뇨병 또는 알려진 저혈당 병력
- 벨 마비의 역사
- 전신 스테로이드 > 10mg/일(또는 등가 용량)로 치료; 안드로겐 또는 안드로겐 환원제; 전신 베타 효능제; 또는 이전 3개월 이내의 다른 근육 단백 동화 약물
- 비흑색종 피부암 이외의 암 병력
- 망막병증
- 유두부종 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BVS857 파트 A 공개 레이블(코호트 1)
참가자들은 1일에 0.01 mg/kg BVS857을 정맥 주사(i.v.), 15일에 0.01 mg/kg BVS857을 피하(s.c.), 0.03 mg/kg BVS857 s.c. 29일에, 0.06 mg/kg BVS857 s.c. 43일째 및 0.10 mg/kg BVS857 s.c. 57일.
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바이알 내 BVS857 동결건조물; 동결건조물을 주사용 멸균수로 재구성하고, 적절하게 희석하고, i.v. 또는 sc.
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실험적: BVS857 파트 A 이중 맹검(코호트 2)
참가자들은 1일에 0.03 mg/kg BVS857 i.v의 단일 용량, 0.03 mg/kg BVS857 s.c. 15일째, 0.06 mg/kg BVS857 s.c. 29일째, 0.10 mg/kg BVS857 s.c. 43일째 및 0.10 mg/kg BVS857 s.c. 57일.
(BVS857 농도는 43일과 57일에 달랐다.)
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바이알 내 BVS857 동결건조물; 동결건조물을 주사용 멸균수로 재구성하고, 적절하게 희석하고, i.v. 또는 sc.
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위약 비교기: 위약 파트 A 이중 맹검(코호트 2)
참가자들은 일치하는 위약 i.v.의 단일 용량을 받았습니다. 1일째 및 일치하는 위약 s.c. 15일, 29일, 43일, 57일.
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유리병에 담긴 위약 동결건조물; 동결건조물을 주사용 멸균수로 재구성하고, 적절하게 희석하고, i.v. 또는 sc.
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실험적: BVS857 파트 B 공개 라벨(코호트 4)
참가자는 0.1 mg/kg BVS857을 i.v.
12주 동안 매주.
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바이알 내 BVS857 동결건조물; 동결건조물을 주사용 멸균수로 재구성하고, 적절하게 희석하고, i.v. 또는 sc.
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실험적: BVS857 파트 B 이중 눈가림(코호트 5)
참가자는 0.06mg/kg(최대 6mg) BVS857을 i.v.
12주 동안 매주.
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바이알 내 BVS857 동결건조물; 동결건조물을 주사용 멸균수로 재구성하고, 적절하게 희석하고, i.v. 또는 sc.
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위약 비교기: 위약 파트 B 이중 맹검(코호트 5)
참가자들은 일치하는 위약 i.v.를 받았습니다. 12주 동안 매주 BVS857로.
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유리병에 담긴 위약 동결건조물; 동결건조물을 주사용 멸균수로 재구성하고, 적절하게 희석하고, i.v. 또는 sc.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE), 심각한 부작용(SAE) 및 안전성 및 내약성의 척도로서 사망한 환자 수
기간: 파트 A에서는 78일 후, 파트 B에서는 85일 후.
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안전성은 연구 전반에 걸쳐 모니터링되었습니다.
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파트 A에서는 78일 후, 파트 B에서는 85일 후.
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안전성 및 내약성의 척도로서의 경증, 중등도 및 중증 이상 반응의 수
기간: 파트 A에서는 78일 후, 파트 B에서는 85일 후.
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안전성은 연구 전반에 걸쳐 모니터링되었습니다.
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파트 A에서는 78일 후, 파트 B에서는 85일 후.
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파트 B, 코호트 5에서 허벅지 근육 용적의 베이스라인 대비 평균 백분율 변화
기간: 기준선, 85일차
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자기 공명 영상(MRI)으로 허벅지 근육 부피를 평가했습니다.
기준선으로부터의 변화는 기준선 평균값에 대한 기준선 이후 평균값의 비율로부터 계산되었습니다: [(85일/기준선) - 1)] x 100.
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준선, 85일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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파트 B, 코호트 5의 성인 근병증 평가 도구(AMAT) 점수에서 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선, 85일차
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AMAT는 신체 기능과 근지구력을 평가했으며 점수가 높을수록 더 나은 수행 능력을 나타냅니다.
이 도구에는 0 - 21의 등급으로 평가된 7개의 시간 제한 기능 작업과 0 - 24의 등급으로 평가된 6개의 지구력 작업이 포함됩니다.
총 점수의 범위는 0(최악)에서 45(최상)까지였습니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준선, 85일차
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파트 B, 코호트 5에서 총 제지방량(LBM)의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 기준선, 85일차
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LBM은 이중 에너지 X선(DXA) 흡광측정법으로 평가했습니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준선, 85일차
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 A, 코호트 1에서 약물 투여 후 관찰된 최대 농도(Cmax)
기간: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 A, 코호트 2에서 약물 투여 후 관찰된 최대 농도(Cmax)
기간: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 A, 코호트 1에서 약물 투여 후 최대 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 A, 코호트 2에서 약물 투여 후 최대 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 A, 코호트 1에서 시간 0부터 마지막 정량화 가능한 농도(AUClast)까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 A, 코호트 2에서 시간 0부터 마지막 정량화 가능한 농도(AUClast)까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 A, 코호트 1에서 0에서 48시간(AUC0_48h)까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 A, 코호트 2에서 0에서 48시간(AUC0_48h)까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 B, 코호트 4에서 약물 투여 후 관찰된 최대 농도(Cmax)
기간: 1일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 B, 코호트 5에서 약물 투여 후 관찰된 최대 농도(Cmax)
기간: 1일 및 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1일 및 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 B, 코호트 4에서 약물 투여 후 최대 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 1일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 B, 코호트 5에서 약물 투여 후 최대 농도에 도달하는 시간(Tmax)
기간: 1일 및 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1일 및 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 B, 코호트 5에서 시간 0부터 마지막 정량화 가능한 농도(AUClast)까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 B, 코호트 4에서 0에서 48시간(AUC0_48h)까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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1일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 파트 B, 코호트 5에서 0에서 48시간(AUC0_48h)까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 1일 및 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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1일 및 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 0시부터 투약 간격 Tau 종료까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적(AUCtau)
기간: 파트 A: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간. 파트 B: 1일 및 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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파트 A: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간. 파트 B: 1일 및 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 최종 제거 반감기(T1/2)
기간: 파트 A: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간. 파트 B: 1일 및 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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파트 A: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간. 파트 B: 1일 및 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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BVS857의 혈장 약동학(PK): 제로 시간에서 무한대까지의 혈청 농도-시간 곡선 아래 면적(AUCinf)
기간: 파트 A: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간. 파트 B: 1일 및 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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파트 A: 1, 15, 29, 43일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간. 57일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504시간. 파트 B: 1일 및 36일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48시간. 78일: 투여 전, 투여 후 1, 4, 24, 48, 168시간.
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IV 및 SC 투여 후 용량 정규화 로그 변환 AUCinf 비교
기간: 파트 A에서: 투여 전 1일 및 15일, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간.
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PK 평가를 위해 혈청 샘플을 얻었다.
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파트 A에서: 투여 전 1일 및 15일, 투여 후 1, 4, 12, 24, 48, 168시간.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 2월 4일
기본 완료 (실제)
2016년 4월 13일
연구 완료 (실제)
2016년 4월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 12월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 12월 29일
처음 게시됨 (추정)
2013년 12월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 1월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 9일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CBVS857X2202
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