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Sicurezza, tollerabilità ed efficacia di BVS857 in pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare

9 dicembre 2020 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio in due parti controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di BVS857 in pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA)

Lo scopo di questo studio era determinare se BVS857 è sicuro, tollerabile e aumenta lo spessore del muscolo della coscia nei pazienti con atrofia spinale bulbare e muscolare (SBMA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

37

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Ulm, Germania, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • PD
      • Padova, PD, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Novartis Investigative Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi genetica di SBMA con debolezza muscolare sintomatica
  • In grado di completare una camminata cronometrata di 2 minuti
  • Livello sierico di IGF-1 inferiore o uguale a 170 ng/mL

Criteri chiave di esclusione:

  • Diabete mellito trattato con farmaci o anamnesi nota di ipoglicemia
  • Storia della paralisi di Bell
  • Trattamento con steroidi sistemici > 10 mg/die (o dose equivalente); androgeni o agenti riducenti degli androgeni; beta agonisti sistemici; o altri farmaci anabolizzanti muscolari nei 3 mesi precedenti
  • Storia di cancro, diverso dal cancro della pelle non melanomatoso
  • Retinopatia
  • Papilledema Possono essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BVS857 Parte A Etichetta aperta (Coorte 1)
I partecipanti hanno ricevuto dosi singole di 0,01 mg/kg di BVS857 per via endovenosa (i.v.) il giorno 1, 0,01 mg/kg di BVS857 per via sottocutanea (s.c.) il giorno 15, 0,03 mg/kg di BVS857 s.c. il giorno 29, 0,06 mg/kg BVS857 s.c. il giorno 43 e 0,10 mg/kg BVS857 s.c. il giorno 57.
Droga: BVS857
BVS857 liofilizzato in flaconcino; il liofilizzato è stato ricostituito con acqua sterile per preparazioni iniettabili, diluito in modo appropriato e somministrato o i.v. o s.c..
Sperimentale: BVS857 Parte A doppio cieco (Coorte 2)
I partecipanti hanno ricevuto dosi singole di 0,03 mg/kg di BVS857 iv il giorno 1, 0,03 mg/kg di BVS857 s.c. il giorno 15, 0,06 mg/kg BVS857 s.c. il giorno 29, 0,10 mg/kg BVS857 s.c. il giorno 43 e 0,10 mg/kg BVS857 s.c. il giorno 57. (Le concentrazioni di BVS857 differivano nei giorni 43 e 57.)
Droga: BVS857
BVS857 liofilizzato in flaconcino; il liofilizzato è stato ricostituito con acqua sterile per preparazioni iniettabili, diluito in modo appropriato e somministrato o i.v. o s.c..
Comparatore placebo: Placebo Parte A in doppio cieco (Coorte 2)
I partecipanti hanno ricevuto singole dosi di placebo corrispondente i.v. il giorno 1 e il corrispondente placebo s.c. nei giorni 15, 29, 43 e 57.
Droga: Placebo
Placebo liofilizzato in flaconcino; il liofilizzato è stato ricostituito con acqua sterile per preparazioni iniettabili, diluito in modo appropriato e somministrato o i.v. o s.c..
Sperimentale: BVS857 Parte B in aperto (Coorte 4)
I partecipanti hanno ricevuto 0,1 mg/kg di BVS857 i.v. settimanale per 12 settimane.
Droga: BVS857
BVS857 liofilizzato in flaconcino; il liofilizzato è stato ricostituito con acqua sterile per preparazioni iniettabili, diluito in modo appropriato e somministrato o i.v. o s.c..
Sperimentale: BVS857 Parte B doppio cieco (Coorte 5)
I partecipanti hanno ricevuto 0,06 mg/kg (massimo 6 mg) di BVS857 i.v. settimanale per 12 settimane.
Droga: BVS857
BVS857 liofilizzato in flaconcino; il liofilizzato è stato ricostituito con acqua sterile per preparazioni iniettabili, diluito in modo appropriato e somministrato o i.v. o s.c..
Comparatore placebo: Placebo Parte B in doppio cieco (Coorte 5)
I partecipanti hanno ricevuto il placebo corrispondente i.v. a BVS857 settimanalmente per 12 settimane.
Droga: Placebo
Placebo liofilizzato in flaconcino; il liofilizzato è stato ricostituito con acqua sterile per preparazioni iniettabili, diluito in modo appropriato e somministrato o i.v. o s.c..

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e decessi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Dopo 78 giorni nella Parte A e dopo 85 giorni nella Parte B.
La sicurezza è stata monitorata durante lo studio.
Dopo 78 giorni nella Parte A e dopo 85 giorni nella Parte B.
Numero di eventi avversi lievi, moderati e gravi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Dopo 78 giorni nella Parte A e dopo 85 giorni nella Parte B.
La sicurezza è stata monitorata durante lo studio.
Dopo 78 giorni nella Parte A e dopo 85 giorni nella Parte B.
Variazione percentuale media rispetto al basale del volume muscolare della coscia nella parte B, coorte 5
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 85
Il volume muscolare della coscia è stato valutato mediante risonanza magnetica (MRI). La variazione rispetto al basale è stata calcolata dal rapporto tra il valore medio post-basale e il valore medio basale: [(Giorno 85/basale) - 1)] x 100. Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Linea di base, giorno 85

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale nel punteggio dello strumento di valutazione della miopatia negli adulti (AMAT) nella parte B, coorte 5
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 85
L'AMAT ha valutato la funzione fisica e la resistenza muscolare, con punteggi più alti che indicano prestazioni migliori. Lo strumento include 7 attività funzionali a tempo valutate su una scala da 0 a 21 e 6 attività di resistenza valutate su una scala da 0 a 24. L'intervallo per il punteggio totale andava da 0 (peggiore) a 45 (migliore). Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Linea di base, giorno 85
Variazione media rispetto al basale nella massa corporea magra totale (LBM) nella parte B, coorte 5
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 85
LBM è stato valutato mediante assorbimetria a raggi X a doppia energia (DXA). Un cambiamento positivo rispetto al basale indica un miglioramento.
Linea di base, giorno 85
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: concentrazione massima osservata dopo la somministrazione del farmaco (Cmax) nella parte A, coorte 1
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: concentrazione massima osservata dopo la somministrazione del farmaco (Cmax) nella parte A, coorte 2
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: tempo per raggiungere la concentrazione massima dopo la somministrazione del farmaco (Tmax) nella parte A, coorte 1
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: tempo per raggiungere la concentrazione massima dopo la somministrazione del farmaco (Tmax) nella parte A, coorte 2
Lasso di tempo: Giorno 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorno 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: l'area sotto la curva concentrazione-tempo del siero dal tempo zero al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) nella parte A, coorte 1
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: l'area sotto la curva concentrazione-tempo del siero dal tempo zero al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) nella parte A, coorte 2
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo da zero a 48 ore (AUC0_48h) nella parte A, coorte 1
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo da zero a 48 ore (AUC0_48h) nella parte A, coorte 2
Lasso di tempo: Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: concentrazione massima osservata dopo la somministrazione del farmaco (Cmax) nella parte B, coorte 4
Lasso di tempo: Giorni 1: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorni 1: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: concentrazione massima osservata dopo la somministrazione del farmaco (Cmax) nella parte B, coorte 5
Lasso di tempo: Giorni 1 e 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorni 1 e 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: tempo per raggiungere la concentrazione massima dopo la somministrazione del farmaco (Tmax) nella parte B, coorte 4
Lasso di tempo: Giorni 1: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorni 1: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: tempo per raggiungere la concentrazione massima dopo la somministrazione del farmaco (Tmax) nella parte B, coorte 5
Lasso di tempo: Giorni 1 e 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorni 1 e 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: l'area sotto la curva concentrazione-tempo del siero dal tempo zero al tempo dell'ultima concentrazione quantificabile (AUClast) nella parte B, coorte 5
Lasso di tempo: Giorno 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorno 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo da zero a 48 ore (AUC0_48h) nella parte B, coorte 4
Lasso di tempo: Giorni 1: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Giorni 1: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: l'area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo da zero a 48 ore (AUC0_48h) nella parte B, coorte 5
Lasso di tempo: Giorni 1 e 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Giorni 1 e 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: l'area sotto la curva concentrazione-tempo del siero dal tempo zero alla fine dell'intervallo di dosaggio Tau (AUCtau)
Lasso di tempo: Parte A: giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose. Parte B: giorni 1 e 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Parte A: giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose. Parte B: giorni 1 e 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: emivita di eliminazione terminale (T1/2)
Lasso di tempo: Parte A: giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose. Parte B: giorni 1 e 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Parte A: giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose. Parte B: giorni 1 e 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Farmacocinetica plasmatica (PK) di BVS857: l'area sotto la curva concentrazione-tempo del siero dal tempo zero all'infinito (AUCinf)
Lasso di tempo: Parte A: giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose. Parte B: giorni 1 e 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Parte A: giorni 1, 15, 29, 43: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose. Giorno 57: pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168, 504 ore post-dose. Parte B: giorni 1 e 36: pre-dose, 1, 4, 24, 48 ore post-dose. Giorno 78: pre-dose, 1, 4, 24, 48, 168 ore post-dose.
Confrontare l'AUCinf trasformato in log normalizzato della dose in seguito a somministrazione IV e SC
Lasso di tempo: Nella Parte A: giorni 1 e 15, pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose.
Sono stati ottenuti campioni di siero per la valutazione PK.
Nella Parte A: giorni 1 e 15, pre-dose, 1, 4, 12, 24, 48, 168 ore post-dose.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

13 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

13 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 dicembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 dicembre 2013

Primo Inserito (Stima)

31 dicembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CBVS857X2202

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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