ギランバレー症候群研究における補体活性化の阻害（エクリズマブ） (ICA-GBS)
ギリアン・バレー症候群 (GBS) は、西欧諸国における急性神経筋力低下の最も一般的な原因であり、あらゆる年齢で発生する可能性があります。 GBS は、末梢神経の急速に進行する「炎症性」障害であり、しばしば手足の重度の麻痺を引き起こします。 ほとんどの GBS 患者は、感覚障害 (ヒリヒリ感または鈍い感覚) と痛みも伴います。 一部の患者には、複視や嚥下障害もあります。 GBS マウは呼吸筋にも関与し、換気が不十分になり、集中治療室への入院につながります。 GBS 患者の予後は良好です。 20 ～ 30% は数週間から数か月の期間、人工呼吸器を必要とし、20% は 6 か月後に歩けなくなり、3 ～ 5% は死亡します。 GBS の筋力低下の進行は通常急速で、大多数の患者で 4 週間以内にピークに達しますが、多くの患者は 2 週間以内に最大の障害を発症します。 その後、患者の予後はさまざまです。
GBS は治療可能な障害です。 静脈内免疫グロブリン (IVIg) 2g/kg を 5 日間投与すると、症状の発症後最初の 2 週間以内に投与すると効果的であることが示され、この分野のほとんどの専門家が選択する治療法と見なされています。 GBS の標準治療は IVIg の 1 コース (5 日間で 2g/kg の投与) ですが、多くの患者は回復せず、実質的な障害が残ります。 GBS の患者、特に予後不良の患者は、可能であれば、より強力なアブドから恩恵を受ける可能性があります。
最近の実験的証拠は、補体活性化がGBSの神経筋衰弱の発症に重要な役割を果たし、補体阻害剤と調節因子を魅力的な治療標的にすることを示唆しています。 私たちの仮説は、補体阻害剤としての機能を持つエクリズマブが、GBS患者の衰弱の進行を防ぐのに非常に効果的であるというものです.
調査の概要
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Glasgow、イギリス、G51 4TF
- 募集
- Southern General Hospital
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コンタクト：
- Govindsinh Chavada
- メール：govindsinh.chavada@glasgow.ac.uk
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コンタクト：
- Amy Davidson, MBChB, BSc, MRCP
- メール：amy.davidson2@nhs.net
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -NINDSの診断基準に従ってGBSと診断された18歳以上の患者
- GBSによる衰弱の発症は2週間以内です
- -10メートルを超える自力で歩くことができない患者（GBS障害スケールでグレード> 3）
- -IVIg治療を検討されている、またはすでに受けている患者
- エクリズマブの初回投与は、筋力低下の発症から 2 週間以内、および IVIg 治療期間中いつでも開始する必要があります。
- 署名済みのインフォームド コンセント
除外基準:
- 年齢 <18 歳
- 血漿交換が検討されている、またはすでに行われている患者
- 妊娠または授乳
- 患者は、例えば神経障害によって引き起こされる多発性神経障害の明確な臨床的証拠を示します。 真性糖尿病（軽度の感覚を除く）、アルコール依存症、重度のビタミン欠乏症、およびポルフィリン症
- 患者は免疫抑制治療を受けました（例： アザチオプリン、シクロスポリン、ミコフェノレートモフェチル、タクロリムス、シロリムス、またはプレドニゾロン 20 mg を毎日)
- 悪性腫瘍、重度の心血管疾患、エイズ、重度のCOPD、結核などの重篤な併発疾患を有することが知られている患者
- 6か月間、研究関連の手順または予約を順守できない
- -研究者の意見では、研究に参加することで患者のリスクを高める可能性がある、または研究の結果を混乱させる可能性のある状態
- エクリズマブの投与に関連：
未解決の髄膜炎菌消毒 髄膜炎菌感染の既往がある 抗生物質による予防には不向き (例: アレルギーによる) エクリズマブ、マウスタンパク質、またはいずれかの賦形剤に対する既知の過敏症 既知または疑われる遺伝性補体欠損症 効果的な避妊法を使用したくない出産の可能性のある女性治療中および治療終了後5ヶ月間。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
一致したプラセボ、週に 1 回静脈内投与
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実験的：エクリズマブ
エクリズマブ900mgを週1回静脈内投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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エクリズマブおよび IVIg による治療後の AE/SAE の発生率をプラセボ コントロールと比較して決定する
時間枠：6ヶ月
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主要な安全性エンドポイント
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6ヶ月
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4週間での機能的転帰（6ポイントGBS障害スケール）の1つ以上のグレードの改善
時間枠：4週間
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主要有効性エンドポイント
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4週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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換気補助の期間
時間枠：8週間
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8週間
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8週間で自力歩行能力（GBS障害スコア2）
時間枠：8週間
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8週間
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少なくとも 1 段階改善するのにかかる時間 (GBS 障害尺度)
時間枠：8週間
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8週間
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自力歩行にかかる時間
時間枠：1年
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1年
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6 か月で完成した最大障害時の GBS 障害スコアの差
時間枠：6ヶ月
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6ヶ月
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R-ODS スコアが臨床的に重要な改善を示した患者の割合
時間枠：6ヶ月
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R-ODS スコアのベースラインからの増加は、4 週間および 6 か月で、センタイル メトリック スコアで少なくとも 6 ポイントです。
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6ヶ月
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ONLS で臨床的に関連する改善が見られた患者の割合
時間枠：6ヶ月
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ONLS スコアがベースラインから 4 週間と 6 か月で少なくとも 1 ポイント増加した場合と定義
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6ヶ月
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換気補助の要件 (GBS 障害スコア 5)
時間枠：4週間
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4週間
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再発の発生
時間枠：2年
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2年
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最初の 6 か月以内の死亡
時間枠：6ヶ月
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6ヶ月
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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