Hemming av komplementaktivering (Eculizumab) i Guillain-Barre Syndrome Study (ICA-GBS)

Guillian-Barre syndrom (GBS) er den hyppigste årsaken til akutt nevromuskulær svakhet i den vestlige verden og kan oppstå i alle aldre. GBS er en raskt progressiv "inflammatorisk" lidelse i de perifere nervene som ofte fører til alvorlige pareser i lemmene. De fleste GBS-pasienter har også føleforstyrrelser (prikking eller kjedelig følelse) og smerte. Noen pasienter har også dobbeltsyn eller problemer med å svelge. GBS mau involverer også åndedrettsmuskulaturen, noe som fører til utilstrekkelig ventilasjon og innleggelse på intensivavdeling. GBS-patenter har en varierende prognose; 20-30 % trenger mekanisk ventilasjon i en periode fra uker til måneder, 20 % kan ikke gå etter 6 måneder og 3-5 % dør. Progresjon av svakhet i GBS er vanligvis rask og når sitt høydepunkt innen 4 uker hos de fleste pasienter, men mange utvikler sitt maksimale underskudd innen 2 uker. Deretter har pasientene en variabel prognose.

GBS er en behandlingsbar lidelse. Intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) 2g/kg administrert i løpet av 5 dager ble vist å være effektivt når det ble administrert innen de første to ukene etter symptomdebut, og anses som den foretrukne behandlingen av de fleste eksperter på området. Selv om standardbehandlingen for GBS er en enkelt kur med IVIg (2g/kg administrert i løpet av 5 dager), klarer mange pasienter ikke å gjenopprette abd forbli med betydelig funksjonshemming. Pasienter med GBS og spesielt de med dårlig prognose kan potensielt ha nytte av kraftigere abd når det er mulig en mer mekanistisk rasjonell terapi.

Nyere eksperimentelle bevis tyder på at komplementaktivering spiller en avgjørende rolle i utviklingen av nevromuskulær svakhet i GBS som gjør komplementhemmere og regulatorer attraktive terapeutiske mål. Vår hypotese er at Eculizumab, med sin funksjon som komplementhemmer, vil være svært effektiv for å forhindre progresjon av svakhet hos pasienter med GBS.