Inibizione dell'attivazione del complemento (Eculizumab) nello studio sulla sindrome di Guillain-Barre (ICA-GBS)

La sindrome di Guillian-Barre (GBS) è la causa più frequente di debolezza neuromuscolare acuta nel mondo occidentale e può verificarsi a qualsiasi età. Il GBS è un disturbo 'infiammatorio' rapidamente progressivo dei nervi periperali che spesso porta a gravi paresi degli arti. La maggior parte dei pazienti con GBS presenta anche disturbi sensoriali (formicolio o sensazione di noia) e dolore. Alcuni pazienti hanno anche visione doppia o problemi di deglutizione. GBS mau coinvolge anche i muscoli respiratori, portando a una ventilazione insufficiente e al ricovero in un'unità di terapia intensiva. I pazienti GBS hanno una prognosi variabile; Il 20-30% necessita di ventilazione meccanica per un periodo che va da settimane a mesi, il 20% non riesce a camminare dopo 6 mesi e il 3-5% muore. La progressione della debolezza nel GBS è solitamente rapida e raggiunge il suo picco entro 4 settimane nella maggior parte dei pazienti, ma molti sviluppano il loro deficit massimo entro 2 settimane. Successivamente, i pazienti hanno una prognosi variabile.

GBS è un disturbo curabile. L'immunoglobulina endovenosa (IVIg) 2 g/kg somministrata in 5 giorni si è dimostrata efficace se somministrata entro le prime due settimane dall'insorgenza dei sintomi ed è considerata il trattamento di scelta dalla maggior parte degli esperti del settore. Sebbene il trattamento standard per GBS sia un ciclo singolo di IVIg (2 g/kg somministrati in 5 giorni), molti pazienti non riescono a riprendersi e rimangono con disabilità sostanziale. I pazienti con GBS e specialmente quelli con una prognosi sfavorevole possono potenzialmente beneficiare di una terapia più potente e quando possibile di una terapia più meccanicamente razionale.

Recenti evidenze sperimentali suggeriscono che l'attivazione del complemento svolge un ruolo cruciale nello sviluppo della debolezza neuromuscolare nel GBS, rendendo gli inibitori ei regolatori del complemento attraenti bersagli terapeutici. La nostra ipotesi è che Eculizumab, con la sua funzione di inibitore del complemento, sarà molto efficace nel prevenire la progressione della debolezza nei pazienti con GBS.