Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A komplementaktiváció gátlása (ekulizumab) a Guillain-Barre-szindróma vizsgálatban (ICA-GBS)

2014. szeptember 22. frissítette: NHS Greater Glasgow and Clyde

A Guillian-Barre-szindróma (GBS) az akut neuromuszkuláris gyengeség leggyakoribb oka a nyugati világban, és bármely életkorban előfordulhat. A GBS a perihperális idegek rpadián progresszív „gyulladásos” rendellenessége, amely gyakran a végtagok súlyos paréziséhez vezet. A legtöbb GBS-betegnek szenzoros zavarai (bizsergés vagy tompa érzés) és fájdalom is vannak. Néhány betegnek kettős látása vagy nyelési problémái is vannak. A GBS mau a légzőizmokat is érinti, ami elégtelen szellőzéshez és intenzív osztályra való felvételhez vezet. A GBS festékek prognózisa elfogadható; 20-30%-uk hettől hónapig terjedő ideig szorul gépi lélegeztetésre, 20%-uk 6 hónap után nem tud járni, 3-5%-uk pedig meghal. A GBS gyengeségének progressziója általában gyors, és a legtöbb betegnél 4 héten belül éri el csúcspontját, de sok esetben 2 héten belül alakul ki maximális hiánya. Ezt követően a betegek prognózisa változó.

A GBS egy kezelhető rendellenesség. Az 5 nap alatt beadott 2 g/kg intravénás immunglobulin (IVIg) hatásosnak bizonyult, ha a tünetek megjelenését követő első két héten belül adják be, és a legtöbb szakértő ezt választotta. Bár a GBS standard kezelése egyetlen IVIg-kúra (2 g/ttkg 5 napon belül beadva), sok beteg nem gyógyul, és jelentős fogyatékossággal él. A GBS-ben szenvedő betegek és különösen a rossz prognózisú betegek potenciálisan előnyösek lehetnek a hatékonyabb abd-ből, ha lehetséges, egy mechanikusan ésszerűbb terápiából.

A legújabb kísérleti bizonyítékok arra utalnak, hogy a komplement aktiválása döntő szerepet játszik a GBS neuromuszkuláris gyengeségének kialakulásában, így a komplement inhibitorok és szabályozók vonzó terápiás célpontokká válnak. Hipotézisünk az, hogy az ekulizumab komplement-gátló funkciójával nagyon hatékony lesz a gyengeség progressziójának megelőzésében GBS-ben szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

30

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 év feletti betegek, akiknél GBS-t diagnosztizáltak a NINDS diagnosztikai kritériumai szerint
  • A GBS miatti gyengeség kevesebb, mint 2 héttel ezelőtt jelentkezett
  • Betegek, akik több mint 10 méteren keresztül nem tudnak segítség nélkül járni (>3. fokozat a GBS rokkantsági skálán)
  • Azok a betegek, akiket fontolgatnak az IVIg-kezelésen, vagy akik már részesülnek
  • Az ekulizumab első adagját a gyengeség kezdetétől számított 2 héten belül és az IVIg-kezelési időszak alatt bármikor el kell kezdeni.
  • Aláírt, tájékozott beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Életkor <18 év
  • Olyan betegek, akiknél plazmacserét fontolgatnak, vagy akiknél már részt vesznek plazmacserén
  • Terhesség vagy szoptatás
  • A betegek egyértelmű klinikai bizonyítékot mutatnak a polyneuropathiára, amelyet pl. diabetes mellitus (kivéve az enyhe szenzoros tüneteket), alkoholizmus, súlyos vitaminhiány és porfíria
  • A betegek immunszuppresszív kezelésben részesültek (pl. azatioprin, ciklosporin, mikofenolatemofetil, takrolimusz, szirolimusz vagy napi > 20 mg prednizolon) az elmúlt hónapban
  • Olyan betegek, akikről ismert, hogy súlyos egyidejű betegségekben szenvednek, mint például rosszindulatú daganatok, súlyos szív- és érrendszeri betegségek, AIDS, súlyos COPD, TB
  • Képtelenség betartani a tanulmányokkal kapcsolatos eljárásokat vagy időpontokat 6 hónapon keresztül
  • Bármilyen állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint növelheti a beteg kockázatát a vizsgálatban való részvétel révén, vagy megzavarhatja a vizsgálat eredményét
  • Az ekulizumab adásával kapcsolatban:

Feloldatlan Neisseria meningitidfertőtlenítés a kórtörténetben szereplő meningococcus fertőzés Nem alkalmas antibiotikus profilaxisra (pl. allergia miatt) Ismert túlérzékenység ekulizumabbal, egérfehérjékkel vagy bármely segédanyaggal szemben Ismert vagy feltételezett örökletes komplementhiány Fogamzóképes nők, akik nem akarnak fogamzásgátlót alkalmazni a kezelés alatt és a kezelés befejezése után 5 hónapig.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Kiegyenlített placebo, intravénásan hetente egyszer
Kísérleti: Ekulizumab
Ekulizumab, 900 mg intravénásan hetente egyszer
Drog: Ekulizumab

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Határozza meg az AE/SAE előfordulási gyakoriságát ekulizumabbal és IVIg-vel végzett kezelés után a placebo kontrollokhoz képest
Időkeret: 6 hónap
Elsődleges biztonsági végpont
6 hónap
A funkcionális eredmény egy vagy több fokozatának javulása (a GBS 6 pontos rokkantsági skálán) 4 héten
Időkeret: 4 hét
Elsődleges hatékonysági végpont
4 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A lélegeztetés támogatásának időtartama
Időkeret: 8 hét
8 hét
Segítség nélkül járó képesség (GBS rokkantsági pontszám 2) 8 hetesen
Időkeret: 8 hét
8 hét
A legalább egy fokozattal való fejlődéshez szükséges idő (a GBS rokkantsági skálán)
Időkeret: 8 hét
8 hét
Az önálló gyaloglásra fordított idő
Időkeret: 1 év
1 év
Különbség a GBS rokkantsági pontszámában a maximális rokkantság esetén 6 hónap után
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
Azon betegek százalékos aránya, akiknél az R-ODS pontszám klinikailag jelentős javulást mutat
Időkeret: 6 hónap
Az R-ODS pontszám kiindulási értékéhez képest legalább 6 ponttal növekedett a centile metrikus pontszámban 4 hét és 6 hónap után
6 hónap
Azon betegek százalékos aránya, akiknél az ONLS klinikailag jelentős javulást mutat
Időkeret: 6 hónap
Az ONLS-pontszám kiindulási értékéhez képest legalább 1 ponttal történő növekedése 4 hét és 6 hónap után
6 hónap
A lélegeztetési támogatás követelménye (GBS rokkantsági pontszám 5)
Időkeret: 4 hét
4 hét
A visszaesés előfordulása
Időkeret: 2 év
2 év
Elvesztés az első 6 hónapban
Időkeret: 6 hónap
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

NHS Greater Glasgow and Clyde

Együttműködők

University of Glasgow

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2015. október 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2016. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. január 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. január 6.

Első közzététel (Becslés)

2014. január 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. szeptember 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. szeptember 22.

Utolsó ellenőrzés

2014. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GN12NE462

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel