Ингибирование активации комплемента (Экулизумаб) в исследовании синдрома Гийена-Барре (ICA-GBS)

Синдром Гийена-Барре (СГБ) является наиболее частой причиной острой нервно-мышечной слабости в западном мире и может возникнуть в любом возрасте. СГБ представляет собой быстро прогрессирующее «воспалительное» заболевание периферических нервов, часто приводящее к тяжелому парезу конечностей. Большинство пациентов с СГБ также имеют нарушения чувствительности (покалывание или ощущение притупленности) и боль. Некоторые пациенты также имеют двоение в глазах или проблемы с глотанием. GBS mau также поражает дыхательные мышцы, что приводит к недостаточной вентиляции и госпитализации в отделение интенсивной терапии. Пациенты с СГБ имеют благоприятный прогноз; 20-30% нуждаются в искусственной вентиляции легких на период от нескольких недель до месяцев, 20% не могут ходить через 6 месяцев и 3-5% умирают. Прогрессирование слабости при СГБ обычно происходит быстро и достигает своего пика в течение 4 недель у большинства пациентов, но у многих максимальный дефицит развивается в течение 2 недель. В дальнейшем прогноз у пациентов вариабелен.

СГБ является излечимым заболеванием. Было показано, что внутривенный иммуноглобулин (IVIg) 2 г/кг, вводимый в течение 5 дней, эффективен при введении в течение первых двух недель после появления симптомов, и большинство экспертов в этой области считают его препаратом выбора. Хотя стандартным лечением СГБ является однократный курс внутривенного иммуноглобулина (2 г/кг в течение 5 дней), многие пациенты не выздоравливают и остаются со значительной инвалидностью. Пациенты с СГБ и особенно с неблагоприятным прогнозом потенциально могут получить пользу от более мощного абд, когда возможно более механистически рациональная терапия.

Недавние экспериментальные данные свидетельствуют о том, что активация комплемента играет решающую роль в развитии нервно-мышечной слабости при СГБ, что делает ингибиторы и регуляторы комплемента привлекательными терапевтическими мишенями. Наша гипотеза состоит в том, что экулизумаб с его функцией ингибитора комплемента будет очень эффективен для предотвращения прогрессирования слабости у пациентов с СГБ.