Komplementin aktivoitumisen esto (ekulitsumabi) Guillain-Barren oireyhtymätutkimuksessa (ICA-GBS)

Guillian-Barren oireyhtymä (GBS) on yleisin akuutin hermo-lihasheikkouden syy länsimaissa ja sitä voi esiintyä missä iässä tahansa. GBS on nopeasti etenevä periferaalisten hermojen "tulehduksellinen" sairaus, joka usein johtaa vakavaan raajojen pareesiin. Useimmilla GBS-potilailla on myös aistihäiriöitä (pistely tai tylsä ​​tunne) ja kipua. Joillakin potilailla on myös kaksoisnäkö tai nielemisongelmia. GBS mau koskettaa myös hengityslihaksia, mikä johtaa riittämättömään ilmanvaihtoon ja tehohoitoon pääsyyn. GBS-pateinteilla on vairable ennuste; 20-30 % tarvitsee koneellista ilmanvaihtoa viikoista kuukausiin, 20 % ei pysty kävelemään kuuden kuukauden jälkeen ja 3-5 % kuolee. GBS:n heikkouden eteneminen on yleensä nopeaa ja saavuttaa huippunsa 4 viikossa suurimmalla osalla potilaista, mutta monille kehittyy enimmäisvaje 2 viikossa. Sen jälkeen potilailla on vaihteleva ennuste.

GBS on hoidettavissa oleva sairaus. Suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIg) 2 g/kg 5 päivässä annettuna osoitettiin olevan tehokas, kun se annettiin kahden ensimmäisen viikon aikana oireiden alkamisesta, ja useimmat alan asiantuntijat pitävät sitä ensisijaisena hoitona. Vaikka GBS:n standardihoito on yksi IVIg-hoito (2 g/kg annettuna 5 päivässä), monet potilaat eivät toipu, ja heillä on huomattava vamma. Potilaat, joilla on GBS ja erityisesti ne, joiden ennuste on huono, voivat mahdollisesti hyötyä tehokkaammasta abd-hoidosta, jos mahdollista, mekaanisesti järkevämmästä hoidosta.

Viimeaikaiset kokeelliset todisteet viittaavat siihen, että komplementin aktivaatiolla on ratkaiseva rooli neuromuskulaarisen heikkouden kehittymisessä GBS:ssä, jolloin komplementin estäjät ja säätelijät ovat houkuttelevia terapeuttisia kohteita. Hypoteesimme on, että ekulitsumabi, joka toimii komplementin estäjänä, on erittäin tehokas estämään heikkouden etenemistä potilailla, joilla on GBS.