Hamowanie aktywacji dopełniacza (ekulizumab) w badaniu dotyczącym zespołu Guillain-Barre (ICA-GBS)

Zespół Guillian-Barre (GBS) jest najczęstszą przyczyną ostrego osłabienia nerwowo-mięśniowego w krajach zachodnich i może wystąpić w każdym wieku. GBS jest szybko postępującą „zapalną” chorobą nerwów obwodowych, często prowadzącą do ciężkiego niedowładu kończyn. Większość pacjentów z GBS ma również zaburzenia czucia (mrowienie lub uczucie otępienia) i ból. Niektórzy pacjenci mają również podwójne widzenie lub problemy z połykaniem. GBS mau obejmuje również mięśnie oddechowe, co prowadzi do niedostatecznej wentylacji i przyjęcia na oddział intensywnej terapii. Pateint GBS mają zmienne rokowanie; 20-30% wymaga wentylacji mechanicznej przez okres od tygodni do miesięcy, 20% nie może chodzić po 6 miesiącach, a 3-5% umiera. Postęp osłabienia GBS jest zwykle szybki i osiąga szczyt w ciągu 4 tygodni u większości pacjentów, ale u wielu pacjentów maksymalny deficyt rozwija się w ciągu 2 tygodni. Następnie pacjenci mają zmienne rokowanie.

GBS jest zaburzeniem, które można leczyć. Wykazano, że dożylna immunoglobulina (IVIg) 2 g/kg podana w ciągu 5 dni jest skuteczna, gdy jest podawana w ciągu pierwszych dwóch tygodni od wystąpienia objawów i jest uważana za leczenie z wyboru przez większość ekspertów w tej dziedzinie. Chociaż standardowym leczeniem GBS jest pojedynczy kurs IVIg (2 g/kg podawane w ciągu 5 dni), wielu pacjentów nie wraca do zdrowia i pozostaje z poważnym upośledzeniem. Pacjenci z GBS, a zwłaszcza ci ze złym rokowaniem, potencjalnie mogą odnieść korzyść z silniejszej i, jeśli to możliwe, bardziej racjonalnej mechanistycznie terapii.

Ostatnie dowody eksperymentalne sugerują, że aktywacja dopełniacza odgrywa kluczową rolę w rozwoju osłabienia nerwowo-mięśniowego w GBS, co czyni inhibitory i regulatory dopełniacza atrakcyjnymi celami terapeutycznymi. Nasza hipoteza jest taka, że ​​ekulizumab, pełniący funkcję inhibitora dopełniacza, będzie bardzo skuteczny w zapobieganiu postępowi osłabienia u pacjentów z GBS.