Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hämning av komplementaktivering (Eculizumab) i Guillain-Barre Syndrome Study (ICA-GBS)

22 september 2014 uppdaterad av: NHS Greater Glasgow and Clyde

Guillian-Barre Syndrome (GBS) är den vanligaste orsaken till akut neuromuskulär svaghet i västvärlden och kan uppstå i alla åldrar. GBS är en plötsligt progressiv "inflammatorisk" störning i de perifera nerverna som ofta leder till avskärning av pareser i extremiteterna. De flesta GBS-patienter har också känselstörningar (stickningar eller matt känsla) och smärta. Vissa patienter har också dubbelseende eller problem med att svälja. GBS mau involverar också andningsmusklerna, vilket leder till otillräcklig ventilation och inläggning på en intensivvårdsavdelning. GBS-patenter har en varierande prognos; 20-30% behöver mekanisk ventilation under en period som sträcker sig från veckor till månader, 20% kan inte gå efter 6 månader och 3-5% dör. Progressionen av svaghet i GBS är vanligtvis snabb och når sin topp inom 4 veckor hos majoriteten av patienterna, men många utvecklar sitt maximala underskott inom 2 veckor. Därefter har patienterna en varierande prognos.

GBS är en behandlingsbar sjukdom. Intravenöst immunglobulin (IVIg) 2g/kg administrerat på 5 dagar visade sig vara effektivt när det administrerades inom de första två veckorna efter symtomdebut och anses vara den föredragna behandlingen av de flesta experter på området. Även om standardbehandlingen för GBS är en enda kur av IVIg (2g/kg administrerat på 5 dagar), misslyckas många patienter med att återhämta sig och kvarstår med betydande funktionsnedsättning. Patienter med GBS och särskilt de med dålig prognos kan potentiellt dra nytta av mer kraftfull abd när det är möjligt en mer mekanistiskt rationell terapi.

Nya experimentella bevis tyder på att komplementaktivering spelar en avgörande roll i utvecklingen av neuromuskulär svaghet i GBS vilket gör komplementhämmare och regulatorer attraktiva terapeutiska mål. Vår hypotes är att Eculizumab, med sin funktion som komplementhämmare, kommer att vara mycket effektivt för att förhindra progression av svaghet hos patienter med GBS.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter >18 år diagnostiserade med GBS enligt NINDS diagnostiska kriterier
  • Början av svaghet på grund av GBS är mindre än 2 veckor sedan
  • Patienter som inte kan gå utan hjälp i >10 meter (grad >3 på GBS handikappskala)
  • Patienter som övervägs för eller redan på IVIg-behandling
  • Den första dosen av eculizumab måste påbörjas inom 2 veckor från början av svagheten och när som helst under IVIg-behandlingsperioden
  • Undertecknat informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Ålder <18 år
  • Patienter som övervägs för, eller redan är på, plasmautbyte
  • Graviditet eller amning
  • Patienter visar tydliga kliniska tecken på en polyneuropati orsakad av t.ex. diabetes mellitus (förutom mild sensorisk), alkoholism, allvarlig vitaminbrist och porfyri
  • Patienterna fick immunsuppressiv behandling (t. azatioprin, ciklosporin, mykofenolatemofetil, takrolimus, sirolimus eller > 20 mg prednisolon dagligen) under den senaste månaden
  • Patienter kända för att ha allvarlig samtidig sjukdom, som malignitet, allvarlig hjärt-kärlsjukdom, AIDS, svår KOL, TB
  • Oförmåga att följa studierelaterade procedurer eller möten under 6 månader
  • Varje tillstånd som enligt utredaren kan öka patientens risk genom att delta i studien eller förvirra resultatet av studien
  • Relaterat till administrering av eculizumab:

Olösta Neisseria meningitidisinfektion med meningokockinfektion i anamnesen Olämplig för antibiotikaprofylax (t.ex. på grund av allergi) Känd överkänslighet mot eculizumab, murina proteiner eller mot något av hjälpämnena Kända eller misstänkta ärftliga komplementbrister Kvinnor som inte använder preventivmedel och som inte använder preventivmedel. under behandlingen och i 5 månader efter avslutad behandling.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Matchad placebo, intravenöst en gång i veckan
Experimentell: Eculizumab
Eculizumab, 900 mg intravenöst en gång i veckan
Läkemedel: Eculizumab

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bestäm incidensen av AE/SAE efter behandling med eculizumab och IVIg jämfört med placebokontroller
Tidsram: 6 månader
Primär säkerhetsändpunkt
6 månader
Förbättring av ett eller flera betyg i funktionellt resultat (på 6-poängs GBS-handikappskala) efter 4 veckor
Tidsram: 4 veckor
Primär effektmått
4 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ventilationsstödets varaktighet
Tidsram: 8 veckor
8 veckor
Förmåga att gå utan hjälp (GBS funktionshinder poäng 2) vid 8 veckor
Tidsram: 8 veckor
8 veckor
Tid det tar att förbättra med minst ett betyg (på GBS-handikappskalan)
Tidsram: 8 veckor
8 veckor
Tid det tar att gå självständigt
Tidsram: 1 år
1 år
Skillnad i GBS funktionshinder poäng vid maximal funktionshinder avslutad med 6 månader
Tidsram: 6 månader
6 månader
Andel patienter med en kliniskt relevant förbättring av R-ODS-poäng
Tidsram: 6 månader
En ökning från Baseline i R-ODS-poäng med minst 6 poäng på det centile metriska poängen efter 4 veckor och 6 månader
6 månader
Andel patienter med en kliniskt relevant förbättring av ONLS
Tidsram: 6 månader
Definierat som en ökning från baslinjen i ONLS-poäng med minst 1 poäng efter 4 veckor och 6 månader
6 månader
Krav på andningsstöd (GBS funktionshinder poäng 5)
Tidsram: 4 veckor
4 veckor
Förekomst av återfall
Tidsram: 2 år
2 år
Födelsefall inom de första 6 månaderna
Tidsram: 6 månader
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

NHS Greater Glasgow and Clyde

Samarbetspartners

University of Glasgow

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2014

Primärt slutförande (Förväntat)

1 oktober 2015

Avslutad studie (Förväntat)

1 mars 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 januari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 januari 2014

Första postat (Uppskatta)

7 januari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

23 september 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 september 2014

Senast verifierad

1 september 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GN12NE462

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera