Hæmning af komplementaktivering (Eculizumab) i Guillain-Barre Syndrome Study (ICA-GBS)

Guillian-Barre Syndrom (GBS) er den hyppigste årsag til akut neuromuskulær svaghed i den vestlige verden og kan forekomme i alle aldre. GBS er en hurtigt fremadskridende 'inflammatorisk' lidelse i de perifere nerver, der ofte fører til alvorlige parese af lemmerne. De fleste GBS-patienter har også føleforstyrrelser (prikken eller kedelig følelse) og smerter. Nogle patienter har også dobbeltsyn eller problemer med at synke. GBS mau involverer også åndedrætsmusklerne, hvilket fører til utilstrækkelig ventilation og indlæggelse på en intensivafdeling. GBS-patenter har en variabel prognose; 20-30% har behov for mekanisk ventilation i en periode fra uger til måneder, 20% er ude af stand til at gå efter 6 måneder og 3-5% dør. Progression af svaghed i GBS er normalt hurtig og når sit højdepunkt inden for 4 uger hos de fleste patienter, men mange udvikler deres maksimale underskud inden for 2 uger. Herefter har patienterne en variabel prognose.

GBS er en lidelse, der kan behandles. Intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) 2g/kg administreret på 5 dage viste sig at være effektivt, når det blev administreret inden for de første to uger efter symptomernes begyndelse, og anses for at være den foretrukne behandling af de fleste eksperter på området. Selvom standardbehandlingen for GBS er et enkelt forløb med IVIg (2g/kg administreret på 5 dage), formår mange patienter ikke at komme sig, og forbliver med betydelig invaliditet. Patienter med GBS og især dem med en dårlig prognose kan potentielt have gavn af mere kraftfuld abd, når det er muligt, en mere mekanistisk rationel terapi.

Nylige eksperimentelle beviser tyder på, at komplementaktivering spiller en afgørende rolle i udviklingen af ​​neuromuskulær svaghed i GBS, hvilket gør komplementhæmmere og regulatorer attraktive terapeutiske mål. Vores hypotese er, at Eculizumab med sin funktion som komplementhæmmer vil være meget effektiv til at forhindre progression af svaghed hos patienter med GBS.