Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhibice aktivace komplementu (Eculizumab) ve studii syndromu Guillain-Barre (ICA-GBS)

22. září 2014 aktualizováno: NHS Greater Glasgow and Clyde

Guillian-Barre syndrom (GBS) je nejčastější příčinou akutní neuromuskulární slabosti v západním světě a může se objevit v jakémkoli věku. GBS je rpadicky progresivní „zánětlivá“ porucha perihperálních nervů, která často vede k těžké paréze končetin. Většina pacientů s GBS má také senzorické poruchy (brnění nebo tupé pocity) a bolest. Někteří pacienti mají také dvojité vidění nebo problémy s polykáním. GBS mau také zapojuje dýchací svaly, což vede k nedostatečné ventilaci a přijetí na jednotku intenzivní péče. GBS pateints mají proměnlivou prognózu; 20–30 % vyžaduje mechanickou ventilaci po dobu týdnů až měsíců, 20 % není schopno chodit po 6 měsících a 3–5 % umírá. Progrese slabosti u GBS je obvykle rychlá a u většiny pacientů dosahuje vrcholu během 4 týdnů, ale u mnoha pacientů se maximální deficit rozvine během 2 týdnů. Poté mají pacienti proměnlivou prognózu.

GBS je léčitelná porucha. Ukázalo se, že intravenózní imunoglobulin (IVIg) 2 g/kg podaný během 5 dnů je účinný, pokud je podáván během prvních dvou týdnů po nástupu příznaků, a většina odborníků v oboru jej považuje za léčbu volby. I když standardní léčbou GBS je jeden cyklus IVIg (2 g/kg podané během 5 dnů), mnoha pacientům se nedaří zotavit se a zůstat se značným postižením. Pacienti s GBS a zejména ti, kteří mají špatnou prognózu, mohou mít prospěch z výkonnější abd, pokud je to možné, z mechanicky racionálnější terapie.

Nedávné experimentální důkazy naznačují, že aktivace komplementu hraje klíčovou roli ve vývoji neuromuskulární slabosti u GBS, což činí z inhibitorů a regulátorů komplementu atraktivní terapeutické cíle. Naší hypotézou je, že Eculizumab se svou funkcí jako inhibitor komplementu bude velmi účinný v prevenci progrese slabosti u pacientů s GBS.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku >18 let s diagnózou GBS podle diagnostických kritérií NINDS
  • Nástup slabosti v důsledku GBS je před méně než 2 týdny
  • Pacienti, kteří nejsou schopni ujít bez pomoci více než 10 metrů (stupeň > 3 na stupnici postižení GBS)
  • Pacienti, kteří jsou zvažováni nebo již užívají IVIg léčbu
  • První dávka eculizumabu musí být zahájena do 2 týdnů od nástupu slabosti a kdykoli během období léčby IVIg
  • Podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Věk <18 let
  • Pacienti, u kterých se uvažuje o výměně plazmy nebo již na výměně plazmy
  • Těhotenství nebo kojení
  • Pacienti vykazují jasné klinické známky polyneuropatie způsobené např. diabetes mellitus (kromě mírného senzorického), alkoholismus, závažný nedostatek vitamínů a porfyrie
  • Pacienti dostávali imunosupresivní léčbu (např. azathioprin, cyklosporin, mykofenolátmofetil, takrolimus, sirolimus nebo > 20 mg prednisolonu denně) během posledního měsíce
  • Pacienti, o kterých je známo, že mají závažné souběžné onemocnění, jako je malignita, závažné kardiovaskulární onemocnění, AIDS, závažná CHOPN, TBC
  • Neschopnost dodržet postupy nebo schůzky související se studiem po dobu 6 měsíců
  • Jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zvýšit riziko pacienta účastí ve studii nebo zmást výsledek studie
  • Související s podáváním eculizumabu:

Neřešená Neisseria meningitidisinfekce anamnéza meningokokové infekce Nevhodné pro antibiotickou profylaxi (např. kvůli alergii) Známá přecitlivělost na ekulizumab, myší proteiny nebo na kteroukoli pomocnou látku Známý nebo předpokládaný dědičný deficit komplementu Ženy ve fertilním věku, které nejsou ochotny používat účinnou antikoncepci během léčby a 5 měsíců po jejím ukončení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo, intravenózně jednou týdně
Experimentální: Eculizumab
Eculizumab, 900 mg intravenózně jednou týdně
Lék: Eculizumab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Určete výskyt AE/SAE po léčbě eculizumabem a IVIg ve srovnání s kontrolami s placebem
Časové okno: 6 měsíců
Primární bezpečnostní koncový bod
6 měsíců
Zlepšení o jeden nebo více stupňů funkčního výsledku (na 6bodové škále postižení GBS) po 4 týdnech
Časové okno: 4 týdny
Primární cílový bod účinnosti
4 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Délka ventilační podpory
Časové okno: 8 týdnů
8 týdnů
Schopnost chodit bez pomoci (GBS skóre invalidity 2) v 8 týdnech
Časové okno: 8 týdnů
8 týdnů
Čas potřebný ke zlepšení alespoň o jeden stupeň (na stupnici postižení GBS)
Časové okno: 8 týdnů
8 týdnů
Čas strávený samostatnou chůzí
Časové okno: 1 rok
1 rok
Rozdíl ve skóre invalidity GBS při maximální invaliditě dokončené po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Procento pacientů s klinicky významným zlepšením skóre R-ODS
Časové okno: 6 měsíců
Nárůst skóre R-ODS oproti výchozí hodnotě alespoň o 6 bodů oproti skóre centilové metriky za 4 týdny a 6 měsíců
6 měsíců
Procento pacientů s klinicky relevantním zlepšením ONLS
Časové okno: 6 měsíců
Definováno jako zvýšení skóre ONLS od výchozí hodnoty alespoň o 1 bod po 4 týdnech a 6 měsících
6 měsíců
Požadavek na ventilační podporu (GBS skóre postižení 5)
Časové okno: 4 týdny
4 týdny
Výskyt recidivy
Časové okno: 2 roky
2 roky
Deart během prvních 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NHS Greater Glasgow and Clyde

Spolupracovníci

University of Glasgow

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. října 2015

Dokončení studie (Očekávaný)

1. března 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. ledna 2014

První zveřejněno (Odhad)

7. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

23. září 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2014

Naposledy ověřeno

1. září 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GN12NE462

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gullian Barre syndrom

Klinické studie na Eculizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit