嚢胞性線維症（CF）におけるIvacaftor（Kalydeco）とインスリン
2018年12月12日 更新者：Children's Hospital of Philadelphia
嚢胞性線維症患者におけるインスリンおよびインクレチン分泌に対する Ivacaftor (Kalydeco) 治療の効果
この研究は、グリシン（G551D）変異を伴う嚢胞性線維症患者のインスリンおよびインクレチン分泌および耐糖能に対するイバカフトールの影響をよりよく理解することを目的としています。
研究者らは、イバカフトールによる治療が CF 患者のインスリン分泌を改善すると仮定しています。
調査の概要
状態
完了
詳細な説明
嚢胞性線維症関連糖尿病 (CFRD) は、栄養状態の悪化、肺機能の大幅な低下、および死亡率の増加と関連しており、嚢胞性線維症 (CF) との関連性が強調されています。
CFRD は、主にインスリン分泌の低下から発生します。これは、従来、膵臓の外分泌組織の損傷と線維症の副産物と考えられていました。
糖尿病の分野における最近の発展は、この基本的な説明の再検討を推進しています。
嚢胞性線維症膜コンダクタンス レギュレータ (CFTR) 増強剤である ivacaftor がインスリン分泌とグルコース調節に及ぼす影響は調べられていませんが、耐糖能の改善は逸話的に評価されています。
この研究は、血糖値とインスリンおよびインクレチン分泌に対するイバカフトール療法の影響を理解することを目的としています。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
13
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-嚢胞性線維症の診断が確認された患者。
説明
包含基準:
- 6歳以上の嚢胞性線維症
- ivacaftor が開始される、少なくとも 1 つの G551D CFTR 変異または他の非 G551D ゲーティング変異、または R117H 変異などの残余機能 CFTR 変異。
- 臨床ケアチームによる FDA 承認の適応症に対する ivacaftor 治療の開始を計画するか、ゲーティング変異または残余機能変異を含む他の CFTR 変異に対する ivacaftor の進行中の研究の一環として計画します。
- 妊娠していません
除外基準:
- 非 CF 関連糖尿病 (すなわち、I 型糖尿病) の確立された診断
- 過去 1 年間の臨床的に症候性の膵炎の病歴
- 以前の肺または肝臓移植
- 重度の CF 肝疾患
- 噴門形成関連ダンピング症候群
- -治験責任医師の意見によると、CFに関連しない、または不安定な併存疾患
- -研究手順の4週間前までの急性CF肺増悪
- -研究の4週間以内の経口または静脈内コルチコステロイドによる治療
- -GPAテストの90日以内またはスクリーニング時のヘモグロビン<10g / dL
- -GPAテストの90日以内またはスクリーニング時の異常な腎機能
- 絶食時高血糖を伴う長年の CFRD、CFRD の診断前後の時間を超えて上昇した HbA1C (>8)、重要な基礎インスリン必要量
- 研究固有の手順（MMTT、GPA）を実行できない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
|
全教科
同じコホートに登録されたすべての被験者
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
16週でのインスリン分泌能力のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと16週間
|
CFおよび少なくとも1つのG551D CFTR変異、または他のCFTRゲーティング変異を有する被験者において、イバカフトールの開始前および16週間のイバカフトール治療後のインスリン分泌および最大インスリン分泌能力を比較し、インクレチン分泌に対するイバカフトールの影響を調査すること、インシュリン分泌のインクレチン調節、およびCFでの混合食事耐性試験中のグルコースエクスカーション。
|
ベースラインと16週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
16週でのインスリン分泌とタンパク質およびインターロイキンレベルの関係におけるベースラインからの複合変化
時間枠：ベースラインと16週間
|
インスリン分泌、最大インスリン分泌能力、およびインクレチン分泌と、分泌された縮れたタンパク質-4レベルおよびインターロイキン1βレベルとの複合関係を調査すること。
|
ベースラインと16週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Andrea Kelly, MD, MSCE、Children's Hospital of Philadelphia
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年1月6日
一次修了 (実際)
2016年10月11日
研究の完了 (実際)
2016年10月11日
試験登録日
最初に提出
2014年1月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年1月17日
最初の投稿 (見積もり)
2014年1月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年12月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年12月12日
最終確認日
2018年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。