Ивакафтор (Калидеко) и инсулин при кистозном фиброзе (МВ)
12 декабря 2018 г. обновлено: Children's Hospital of Philadelphia
Влияние лечения ивакафтором (Калидеко) на секрецию инсулина и инкретина у пациентов с кистозным фиброзом
Это исследование направлено на лучшее понимание влияния ивакафтора на секрецию инсулина и инкретина и толерантность к глюкозе у пациентов с кистозным фиброзом с мутацией глицина (G551D).
Исследователи предполагают, что лечение ивакафтором улучшает секрецию инсулина у пациентов с муковисцидозом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Подробное описание
Диабет, связанный с кистозным фиброзом (CFRD), связан с ухудшением состояния питания, более выраженным снижением функции легких и повышенной смертностью, что подчеркивает его значимость для кистозного фиброза (CF).
CFRD возникает в первую очередь из-за нарушения секреции инсулина, который традиционно считается побочным продуктом повреждения экзокринной ткани поджелудочной железы и фиброза.
Недавние разработки в области диабета побуждают пересмотреть это основное объяснение.
Воздействие ивакафтора, потенцирующего трансмембранный регулятор проводимости при муковисцидозе (CFTR), на секрецию инсулина и регуляцию глюкозы не изучалось, но по некоторым данным улучшалась толерантность к глюкозе.
Это исследование направлено на то, чтобы понять влияние терапии ивакафтором на уровень глюкозы в крови, секрецию инсулина и инкретина.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
13
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с подтвержденным диагнозом муковисцидоза.
Описание
Критерии включения:
- 6 лет и старше с кистозным фиброзом
- по меньшей мере одна мутация CFTR G551D или другая гейтирующая мутация, не относящаяся к G551D, или мутация CFTR с остаточной функцией, такая как, но не ограничиваясь ею, мутация R117H, для которой следует инициировать ивакафтор.
- Запланируйте лечение ивакафтором по показаниям, одобренным FDA, командой клинической помощи или в рамках продолжающегося исследования ивакафтора для других мутаций CFTR, включая гейтирующие мутации или мутации остаточной функции.
- не беременна
Критерий исключения:
- установленный диагноз диабета, не связанного с муковисцидозом (т. е. диабета I типа)
- история клинически симптоматического панкреатита в прошлом году
- предшествующая трансплантация легких или печени
- тяжелое заболевание печени при муковисцидозе
- демпинг-синдром, связанный с фундопликацией
- сопутствующие медицинские заболевания, не связанные с муковисцидозом или нестабильные по мнению исследователя
- обострение острого МВ в легких в течение 4 недель до процедур исследования
- лечение пероральными или внутривенными кортикостероидами в течение 4 недель исследования
- гемоглобин <10 г/дл в течение 90 дней после теста GPA или при скрининге
- нарушение функции почек в течение 90 дней после теста GPA или при скрининге
- длительно существующая МВЗ с гипергликемией натощак, повышенный уровень HbA1C (>8) за пределами времени, предшествующего установлению диагноза МВЗ, значительная потребность в базальном инсулине
- неспособность выполнять специальные процедуры исследования (MMTT, GPA).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
все предметы
все субъекты, зачисленные в одну когорту
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем способности к секреции инсулина через 16 недель
Временное ограничение: исходный уровень и 16 недель
|
Чтобы сравнить секрецию инсулина и максимальную секреторную способность инсулина до начала лечения ивакафтором и после 16 недель лечения ивакафтором у субъектов с муковисцидозом и по крайней мере одной мутацией G551D CFTR или другой гейтирующей мутацией CFTR, а также изучить влияние ивакафтора на секрецию инкретина, инкретиновая регуляция секреции инсулина и отклонение уровня глюкозы во время теста на толерантность к смешанной пище при муковисцидозе.
|
исходный уровень и 16 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Композитное изменение по сравнению с исходным уровнем взаимосвязи секреции инсулина и уровней белка и интерлейкина через 16 недель
Временное ограничение: исходный уровень и 16 недель
|
Изучить составные взаимосвязи секреции инсулина, максимальной секреторной способности инсулина и секреции инкретина с уровнями секретируемого белка-4 и уровнями интерлейкина 1β.
|
исходный уровень и 16 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 января 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
11 октября 2016 г.
Завершение исследования (Действительный)
11 октября 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 января 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
17 января 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
20 января 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 декабря 2018 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 декабря 2018 г.
Последняя проверка
1 декабря 2018 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 13-010465
- KELLY13A0 (Другой номер гранта/финансирования: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .