Ivacaftor (Kalydeco) e Insulina na Fibrose Cística (FC)
12 de dezembro de 2018 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia
Efeitos do tratamento com Ivacaftor (Kalydeco) sobre a secreção de insulina e incretina em pacientes com fibrose cística
Este estudo tem como objetivo compreender melhor o impacto do ivacaftor na secreção de insulina e incretina e na tolerância à glicose em pacientes com Fibrose Cística com uma mutação de glicina (G551D).
Os investigadores levantam a hipótese de que o tratamento com ivacaftor melhora a secreção de insulina em indivíduos com FC.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Descrição detalhada
O Diabetes Relacionado à Fibrose Cística (DRFC) está associado a pior estado nutricional, maior declínio da função pulmonar e aumento da mortalidade, destacando sua relevância na Fibrose Cística (FC).
A CFRD surge principalmente da secreção de insulina comprometida - tradicionalmente considerada um subproduto do dano e fibrose do tecido exócrino pancreático.
Desenvolvimentos recentes no campo do diabetes estão impulsionando um reexame dessa explicação básica.
O impacto do potenciador do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR), ivacaftor, sobre a secreção de insulina e a regulação da glicose não foi examinado, mas a melhora da tolerância à glicose foi apreciada informalmente.
Este estudo tem como objetivo compreender o impacto da terapia com ivacaftor sobre a glicemia e a secreção de insulina e incretinas.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
13
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com diagnóstico confirmado de fibrose cística.
Descrição
Critério de inclusão:
- 6 anos ou mais com fibrose cística
- pelo menos uma mutação G551D CFTR ou outra mutação de gating não G551D, ou mutação CFTR de função residual, tal como, mas não limitada a, mutação R117H, para a qual o ivacaftor deve ser iniciado.
- Planeje iniciar o tratamento com ivacaftor para indicações aprovadas pela FDA pela equipe de atendimento clínico ou como parte de um estudo em andamento de ivacaftor para outras mutações CFTR, incluindo mutações de gating ou mutações de função residual.
- não grávida
Critério de exclusão:
- diagnóstico estabelecido de diabetes não relacionada à FC (ou seja, diabetes tipo I)
- história de pancreatite clinicamente sintomática no último ano
- transplante prévio de pulmão ou fígado
- doença hepática grave na FC
- síndrome de dumping relacionada à fundoplicatura
- comorbidades médicas que não estão relacionadas à FC ou são instáveis de acordo com a opinião do investigador
- exacerbação pulmonar aguda da FC dentro de 4 semanas antes dos procedimentos do estudo
- tratamento com corticosteroides orais ou intravenosos dentro de 4 semanas de estudo
- hemoglobina <10g/dL dentro de 90 dias do teste GPA ou na triagem
- função renal anormal dentro de 90 dias do teste GPA ou na triagem
- CFRD de longa duração com hiperglicemia em jejum, HbA1C elevada (>8) após o diagnóstico de CFRD, necessidade significativa de insulina basal
- incapacidade de realizar procedimentos específicos do estudo (MMTT, GPA).
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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todos os assuntos
todos os indivíduos inscritos na mesma coorte
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na capacidade de secreção de insulina em 16 semanas
Prazo: linha de base e 16 semanas
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Para comparar a secreção de insulina e a capacidade máxima de secreção de insulina antes do início do ivacaftor e após 16 semanas de tratamento com ivacaftor em indivíduos com FC e pelo menos uma mutação G551D CFTR ou outra mutação de gating CFTR, e para explorar o impacto do ivacaftor sobre a secreção de incretina, regulação incretina da secreção de insulina e excursão de glicose durante um teste de tolerância a refeições mistas na FC.
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linha de base e 16 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança composta da linha de base nas relações de secreção de insulina e níveis de proteína e interleucina em 16 semanas
Prazo: linha de base e 16 semanas
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Explorar as relações compostas de secreção de insulina, capacidade máxima de secreção de insulina e secreção de incretina com os níveis de proteína frisada 4 secretada e os níveis de interleucina 1β.
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linha de base e 16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de janeiro de 2014
Conclusão Primária (Real)
11 de outubro de 2016
Conclusão do estudo (Real)
11 de outubro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de janeiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de janeiro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
20 de janeiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de dezembro de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de dezembro de 2018
Última verificação
1 de dezembro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 13-010465
- KELLY13A0 (Número de outro subsídio/financiamento: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)
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