Ivacaftor (Kalydeco) og insulin ved cystisk fibrose (CF)
12. desember 2018 oppdatert av: Children's Hospital of Philadelphia
Effekter av Ivacaftor (Kalydeco)-behandling på insulin- og inkretinsekresjon hos pasienter med cystisk fibrose
Denne studien er rettet mot å bedre forstå virkningen av ivacaftor på insulin- og inkretinsekresjon og glukosetoleranse hos pasienter med cystisk fibrose med en glycin (G551D) mutasjon.
Etterforskere antar at behandling med ivacaftor forbedrer insulinsekresjonen hos personer med CF.
Studieoversikt
Status
Fullført
Detaljert beskrivelse
Cystisk fibrose-relatert diabetes (CFRD) er assosiert med dårligere ernæringsstatus, større lungefunksjonsnedgang og økt dødelighet, noe som fremhever dens relevans for cystisk fibrose (CF).
CFRD oppstår først og fremst fra kompromittert insulinsekresjon - tradisjonelt betraktet som et biprodukt av bukspyttkjertelens eksokrine vevsskade og fibrose.
Nyere utvikling innen diabetesfeltet driver en ny undersøkelse av denne grunnleggende forklaringen.
Virkningen av cystisk fibrose transmembrane conductance regulator (CFTR) potensiator, ivacaftor, på insulinsekresjon og glukoseregulering har ikke blitt undersøkt, men forbedret glukosetoleranse har blitt verdsatt anekdotisk.
Denne studien tar sikte på å forstå virkningen av ivacaftor-behandling på blodsukker og insulin- og inkretinsekresjon.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
13
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med bekreftet diagnose cystisk fibrose.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 6 år eller eldre med cystisk fibrose
- minst én G551D CFTR-mutasjon eller annen ikke-G551D-gatemutasjon, eller CFTR-mutasjon med gjenværende funksjon slik som, men ikke begrenset til, R117H-mutasjon, for hvilken ivacaftor skal initieres.
- Planlegg å initiere ivacaftor-behandling for FDA-godkjente indikasjoner av klinisk omsorgsteam eller som en del av en pågående studie av ivacaftor for andre CFTR-mutasjoner, inkludert gating-mutasjoner eller gjenværende funksjonsmutasjoner.
- ikke gravid
Ekskluderingskriterier:
- etablert diagnose av ikke-CF-relatert diabetes (dvs. type I diabetes)
- historie med klinisk symptomatisk pankreatitt det siste året
- tidligere lunge- eller levertransplantasjon
- alvorlig CF-leversykdom
- fundoplikasjonsrelatert dumpingsyndrom
- medisinske komorbiditeter som ikke er CF-relaterte eller er ustabile i henhold til etterforskerens mening
- akutt CF-pulmonal eksaserbasjon innen 4 uker før studieprosedyrene
- behandling med orale eller intravenøse kortikosteroider innen 4 uker etter studien
- hemoglobin <10g/dL innen 90 dager etter GPA-test eller ved screening
- unormal nyrefunksjon innen 90 dager etter GPA-test eller ved screening
- langvarig CFRD med fastende hyperglykemi, forhøyet HbA1C (>8) utover tiden rundt diagnose av CFRD, betydelig behov for basalt insulin
- manglende evne til å utføre studiespesifikke prosedyrer (MMTT, GPA).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
alle fag
alle fag som er registrert i samme kohort
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i insulinsekresjonskapasitet ved 16 uker
Tidsramme: baseline og 16 uker
|
For å sammenligne insulinsekresjon og maksimal insulinsekresjonskapasitet før oppstart av ivacaftor og etter 16 uker med ivacaftor-behandling hos personer med CF og minst én G551D CFTR-mutasjon, eller annen CFTR-gatemutasjon, og for å utforske virkningen av ivacaftor på inkretinsekresjon, inkretinregulering av insulinsekresjon, og glukoseekskursjon under en toleransetest for blandet måltid ved CF.
|
baseline og 16 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammensatt endring fra baseline i forhold mellom insulinsekresjon og protein- og interleukinnivåer ved 16 uker
Tidsramme: baseline og 16 uker
|
For å utforske de sammensatte forholdene mellom insulinsekresjon, maksimal insulinsekresjonskapasitet og inkretinsekresjon med utskilte frizzled protein-4 nivåer og interleukin 1β nivåer.
|
baseline og 16 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. januar 2014
Primær fullføring (Faktiske)
11. oktober 2016
Studiet fullført (Faktiske)
11. oktober 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. januar 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. januar 2014
Først lagt ut (Anslag)
20. januar 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
14. desember 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. desember 2018
Sist bekreftet
1. desember 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 13-010465
- KELLY13A0 (Annet stipend/finansieringsnummer: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført