낭포성 섬유증(CF)의 Ivacaftor(Kalydeco) 및 인슐린
2018년 12월 12일 업데이트: Children's Hospital of Philadelphia
낭포성 섬유증 환자에서 Ivacaftor(Kalydeco) 치료가 인슐린 및 인크레틴 분비에 미치는 영향
이 연구는 글리신(G551D) 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 환자의 인슐린 및 인크레틴 분비 및 포도당 내성에 대한 ivacaftor의 영향을 더 잘 이해하는 것을 목표로 합니다.
연구자들은 ivacaftor로 치료하면 CF 환자의 인슐린 분비가 개선된다는 가설을 세웁니다.
연구 개요
상태
완전한
상세 설명
낭포성 섬유증 관련 당뇨병(CFRD)은 영양 상태 악화, 폐 기능 저하 증가, 사망률 증가와 관련되어 낭포 섬유증(CF)과의 관련성을 강조합니다.
CFRD는 주로 췌장 외분비 조직 손상 및 섬유증의 부산물로 간주되는 손상된 인슐린 분비로 인해 발생합니다.
당뇨병 분야의 최근 발전은 이 기본적인 설명에 대한 재검토를 추진하고 있습니다.
낭포성 섬유증 막전도 조절제(CFTR) 강화제인 ivacaftor가 인슐린 분비와 포도당 조절에 미치는 영향은 조사되지 않았지만 개선된 포도당 내성은 일화적으로 인정되었습니다.
이 연구는 ivacaftor 요법이 혈당과 인슐린 및 인크레틴 분비에 미치는 영향을 이해하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
13
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
낭포성 섬유증 진단이 확정된 환자.
설명
포함 기준:
- 낭포성 섬유증이 있는 6세 이상
- 적어도 하나의 G551D CFTR 돌연변이 또는 다른 비-G551D 게이팅 돌연변이, 또는 ivacaftor가 개시되는 R117H 돌연변이와 같으나 이에 제한되지 않는 잔여 기능 CFTR 돌연변이.
- 게이팅 돌연변이 또는 잔류 기능 돌연변이를 포함한 다른 CFTR 돌연변이에 대한 ivacaftor의 진행 중인 연구의 일부로 또는 임상 치료 팀에 의해 FDA 승인 적응증에 대해 ivacaftor 치료를 시작할 계획입니다.
- 임신 아님
제외 기준:
- 비-CF 관련 당뇨병(즉, 제1형 당뇨병)의 확립된 진단
- 지난 1년 동안 임상적으로 증상이 있는 췌장염의 병력
- 이전 폐 또는 간 이식
- 중증 CF 간 질환
- fundoplication 관련 덤핑 증후군
- CF 관련이 아니거나 연구자의 의견에 따라 불안정한 의학적 동시이환
- 연구 절차 전 4주 이내의 급성 CF 폐 악화
- 연구 4주 이내에 경구 또는 정맥 내 코르티코스테로이드 치료
- GPA 검사 후 90일 이내 또는 스크리닝 시 헤모글로빈 <10g/dL
- GPA 검사 90일 이내 또는 스크리닝 시 신장 기능 이상
- 공복 고혈당증을 동반한 장기간 CFRD, CFRD 진단을 둘러싼 시간 경과에 따라 HbA1C 상승(>8), 상당한 기저 인슐린 요구량
- 연구 특정 절차를 수행할 수 없음(MMTT, GPA).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
|
모든 과목
동일한 코호트에 등록된 모든 피험자
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
16주에 인슐린 분비 능력의 기준선에서 변화
기간: 기준선 및 16주
|
CF 및 최소 하나의 G551D CFTR 돌연변이 또는 다른 CFTR 게이팅 돌연변이가 있는 피험자에서 ivacaftor 시작 전과 ivacaftor 치료 16주 후 인슐린 분비 및 최대 인슐린 분비 능력을 비교하고 ivacaftor가 인크레틴 분비에 미치는 영향을 조사하기 위해, 인슐린 분비의 인크레틴 조절 및 CF의 혼합 식사 내성 시험 동안의 포도당 변동.
|
기준선 및 16주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
16주에 인슐린 분비와 단백질 및 인터루킨 수준의 관계에서 기준선으로부터의 복합적 변화
기간: 기준선 및 16주
|
분비된 frizzled protein-4 수준 및 interleukin 1β 수준과 인슐린 분비, 최대 인슐린 분비 능력 및 인크레틴 분비의 복합 관계를 탐색합니다.
|
기준선 및 16주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 1월 6일
기본 완료 (실제)
2016년 10월 11일
연구 완료 (실제)
2016년 10월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 1월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 1월 17일
처음 게시됨 (추정)
2014년 1월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 12월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 12월 12일
마지막으로 확인됨
2018년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .