Ivacaftor (Kalydeco) och insulin vid cystisk fibros (CF)
12 december 2018 uppdaterad av: Children's Hospital of Philadelphia
Effekter av Ivacaftor (Kalydeco)-behandling på insulin- och inkretinsekretion hos patienter med cystisk fibros
Denna studie syftar till att bättre förstå effekten av ivacaftor på insulin- och inkretinsekretion och glukostolerans hos patienter med cystisk fibros med en glycin (G551D) mutation.
Utredarna antar att behandling med ivacaftor förbättrar insulinutsöndringen hos individer med CF.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Cystisk fibrosrelaterad diabetes (CFRD) är associerad med sämre näringsstatus, större försämrad lungfunktion och ökad dödlighet, vilket framhäver dess relevans för cystisk fibros (CF).
CFRD uppstår främst från försämrad insulinutsöndring - traditionellt betraktad som en biprodukt av bukspottkörtelns exokrina vävnadsskada och fibros.
Den senaste utvecklingen inom diabetesområdet driver fram en omprövning av denna grundläggande förklaring.
Effekten av potentiatorn för cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR), ivacaftor, på insulinutsöndring och glukosreglering har inte undersökts, men förbättrad glukostolerans har uppskattats anekdotiskt.
Denna studie syftar till att förstå effekten av ivacaftor-terapi på blodglukos och insulin- och inkretinsekretion.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
13
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med en bekräftad diagnos av cystisk fibros.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 6 år eller äldre med cystisk fibros
- minst en G551D CFTR-mutation eller annan icke-G551D grindmutation, eller CFTR-mutation med kvarvarande funktion såsom, men inte begränsat till, R117H-mutation, för vilken ivacaftor ska initieras.
- Planera att initiera ivacaftor-behandling för FDA-godkända indikationer av det kliniska vårdteamet eller som en del av en pågående studie av ivacaftor för andra CFTR-mutationer, inklusive gating-mutationer eller kvarvarande funktionsmutationer.
- inte gravid
Exklusions kriterier:
- fastställd diagnos av icke-CF-relaterad diabetes (dvs typ I-diabetes)
- historia av kliniskt symptomatisk pankreatit under det senaste året
- tidigare lung- eller levertransplantation
- allvarlig CF-leversjukdom
- fundoplikationsrelaterat dumpningssyndrom
- medicinska komorbiditeter som inte är CF-relaterade eller är instabila enligt utredarens åsikt
- akut CF-pulmonell exacerbation inom 4 veckor före studieprocedurer
- behandling med orala eller intravenösa kortikosteroider inom 4 veckor efter studien
- hemoglobin <10g/dL inom 90 dagar efter GPA-test eller vid screening
- onormal njurfunktion inom 90 dagar efter GPA-test eller vid screening
- långvarig CFRD med fastande hyperglykemi, förhöjt HbA1C (>8) utöver tiden kring diagnos av CFRD, betydande behov av basalt insulin
- oförmåga att utföra studiespecifika procedurer (MMTT, GPA).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
alla ämnen
alla ämnen inskrivna i samma kohort
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen i insulinutsöndringskapacitet vid 16 veckor
Tidsram: baslinje och 16 veckor
|
För att jämföra insulinutsöndring och maximal insulinsekretorisk kapacitet före initiering av ivacaftor och efter 16 veckors ivacaftor-behandling hos patienter med CF och minst en G551D CFTR-mutation, eller annan CFTR-gatemutation, och att utforska effekten av ivacaftor på inkretinsekretion, inkretinreglering av insulinsekretion och glukosutsöndring under ett toleranstest för blandad måltid vid CF.
|
baslinje och 16 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Sammansatt förändring från baslinjen i relationer mellan insulinutsöndring och protein- och interleukinnivåer vid 16 veckor
Tidsram: baslinje och 16 veckor
|
Att utforska de sammansatta förhållandena mellan insulinutsöndring, maximal insulinsekretorisk kapacitet och inkretinsekretion med utsöndrat friserat protein-4-nivåer och interleukin 1β-nivåer.
|
baslinje och 16 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Huvudutredare: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 januari 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
11 oktober 2016
Avslutad studie (Faktisk)
11 oktober 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 januari 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 januari 2014
Första postat (Uppskatta)
20 januari 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
14 december 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 december 2018
Senast verifierad
1 december 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 13-010465
- KELLY13A0 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .