Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ivacaftor (Kalydeco) og insulin ved cystisk fibrose (CF)

12. december 2018 opdateret af: Children's Hospital of Philadelphia

Virkninger af Ivacaftor (Kalydeco)-behandling på insulin- og inkretinsekretion hos patienter med cystisk fibrose

Denne undersøgelse er rettet mod bedre at forstå virkningen af ​​ivacaftor på insulin- og inkretinsekretion og glukosetolerance hos patienter med cystisk fibrose med en glycin (G551D) mutation. Forskere antager, at behandling med ivacaftor forbedrer insulinsekretionen hos personer med CF.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Cystisk fibrose-relateret diabetes (CFRD) er forbundet med dårligere ernæringsstatus, større lungefunktionsnedgang og øget dødelighed, hvilket fremhæver dens relevans i cystisk fibrose (CF). CFRD opstår primært fra kompromitteret insulinsekretion - traditionelt betragtet som et biprodukt af pancreas eksokrin vævsskade og fibrose. Den seneste udvikling inden for diabetesområdet driver en ny undersøgelse af denne grundlæggende forklaring. Indvirkningen af ​​cystisk fibrose transmembrankonduktansregulator (CFTR) potentiator, ivacaftor, på insulinsekretion og glukoseregulering er ikke blevet undersøgt, men forbedret glukosetolerance er blevet værdsat anekdotisk. Denne undersøgelse har til formål at forstå virkningen af ​​ivacaftor-behandling på blodsukker og insulin- og inkretinsekretion.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

13

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med en bekræftet diagnose af cystisk fibrose.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 6 år eller ældre med cystisk fibrose
  • mindst én G551D CFTR-mutation eller anden ikke-G551D-gating-mutation eller CFTR-mutation med restfunktion, såsom, men ikke begrænset til, R117H-mutation, for hvilken ivacaftor skal initieres.
  • Planlæg at påbegynde ivacaftor-behandling for FDA-godkendte indikationer af det kliniske plejeteam eller som en del af en igangværende undersøgelse af ivacaftor for andre CFTR-mutationer, inklusive gating-mutationer eller resterende funktionsmutationer.
  • ikke gravid

Ekskluderingskriterier:

  • etableret diagnose af ikke-CF-relateret diabetes (dvs. type I-diabetes)
  • historie med klinisk symptomatisk pancreatitis i det seneste år
  • tidligere lunge- eller levertransplantation
  • alvorlig CF-leversygdom
  • fundoplikationsrelateret dumpingsyndrom
  • medicinske komorbiditeter, der ikke er CF-relaterede eller er ustabile ifølge Investigator-udtalelsen
  • akut CF-pulmonal eksacerbation inden for 4 uger før undersøgelsesprocedurer
  • behandling med orale eller intravenøse kortikosteroider inden for 4 uger efter undersøgelsen
  • hæmoglobin <10g/dL inden for 90 dage efter GPA-test eller ved screening
  • unormal nyrefunktion inden for 90 dage efter GPA-test eller ved screening
  • langvarig CFRD med fastende hyperglykæmi, forhøjet HbA1C (>8) ud over tiden omkring diagnosticering af CFRD, betydeligt basalt insulinbehov
  • manglende evne til at udføre undersøgelsesspecifikke procedurer (MMTT, GPA).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
alle fag
alle fag indskrevet i samme kohorte

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i insulinsekretionskapacitet ved 16 uger
Tidsramme: baseline og 16 uger
At sammenligne insulinsekretion og maksimal insulinsekretorisk kapacitet før påbegyndelse af ivacaftor og efter 16 ugers ivacaftor-behandling hos forsøgspersoner med CF og mindst én G551D CFTR-mutation eller anden CFTR-gate-mutation, og at undersøge virkningen af ​​ivacaftor på inkretinsekretion, inkretinregulering af insulinsekretion og glukoseekskursion under en tolerancetest for blandet måltid ved CF.
baseline og 16 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensat ændring fra baseline i forhold mellem insulinsekretion og protein- og interleukinniveauer efter 16 uger
Tidsramme: baseline og 16 uger
At udforske de sammensatte forhold mellem insulinsekretion, maksimal insulinsekretorisk kapacitet og inkretinsekretion med udskilte krusede protein-4-niveauer og interleukin 1β-niveauer.
baseline og 16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

11. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. januar 2014

Først opslået (Skøn)

20. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. december 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. december 2018

Sidst verificeret

1. december 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 13-010465
  • KELLY13A0 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner