Ivacaftor (Kalydeco) et insuline dans la fibrose kystique (FK)
12 décembre 2018 mis à jour par: Children's Hospital of Philadelphia
Effets du traitement à l'ivacaftor (Kalydeco) sur la sécrétion d'insuline et d'incrétines chez les patients atteints de fibrose kystique
Cette étude vise à mieux comprendre l'impact de l'ivacaftor sur la sécrétion d'insuline et d'incrétines et la tolérance au glucose chez les patients atteints de mucoviscidose avec une mutation de la glycine (G551D).
Les chercheurs émettent l'hypothèse que le traitement par l'ivacaftor améliore la sécrétion d'insuline chez les personnes atteintes de mucoviscidose.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Le diabète lié à la fibrose kystique (CFRD) est associé à un état nutritionnel plus mauvais, à un déclin plus important de la fonction pulmonaire et à une mortalité accrue, soulignant sa pertinence dans la fibrose kystique (FK).
Le CFRD résulte principalement d'une sécrétion d'insuline compromise - traditionnellement considérée comme un sous-produit des lésions et de la fibrose des tissus pancréatiques exocrines.
Les développements récents dans le domaine du diabète poussent à un réexamen de cette explication fondamentale.
L'impact du potentialisateur du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR), l'ivacaftor, sur la sécrétion d'insuline et la régulation du glucose n'a pas été examiné, mais l'amélioration de la tolérance au glucose a été appréciée de manière anecdotique.
Cette étude vise à comprendre l'impact du traitement par l'ivacaftor sur la glycémie et la sécrétion d'insuline et d'incrétines.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
13
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients avec un diagnostic confirmé de fibrose kystique.
La description
Critère d'intégration:
- 6 ans ou plus avec fibrose kystique
- au moins une mutation CFTR G551D ou une autre mutation gating non-G551D, ou une mutation fonctionnelle résiduelle CFTR telle que, mais sans s'y limiter, la mutation R117H, pour laquelle l'ivacaftor doit être initié.
- Prévoyez d'initier un traitement par l'ivacaftor pour les indications approuvées par la FDA par l'équipe de soins cliniques ou dans le cadre d'une étude en cours sur l'ivacaftor pour d'autres mutations CFTR, y compris les mutations gating ou les mutations de la fonction résiduelle.
- pas enceinte
Critère d'exclusion:
- diagnostic établi de diabète non lié à la FK (c.-à-d. diabète de type I)
- antécédent de pancréatite cliniquement symptomatique au cours de la dernière année
- transplantation pulmonaire ou hépatique antérieure
- maladie hépatique grave de la mucoviscidose
- syndrome de dumping lié à la fundoplication
- comorbidités médicales qui ne sont pas liées à la mucoviscidose ou qui sont instables selon l'opinion de l'investigateur
- exacerbation pulmonaire aiguë de mucoviscidose dans les 4 semaines précédant les procédures d'étude
- traitement avec des corticostéroïdes oraux ou intraveineux dans les 4 semaines suivant l'étude
- hémoglobine <10g/dL dans les 90 jours suivant le test GPA ou lors du dépistage
- fonction rénale anormale dans les 90 jours suivant le test GPA ou lors du dépistage
- CFRD de longue date avec hyperglycémie à jeun, HbA1C élevée (> 8) au-delà du temps entourant le diagnostic de CFRD, besoin basal important en insuline
- incapacité à effectuer des procédures spécifiques à l'étude (MMTT, GPA).
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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tous les sujets
tous les sujets inscrits dans la même cohorte
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport au départ de la capacité de sécrétion d'insuline à 16 semaines
Délai: ligne de base et 16 semaines
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Comparer la sécrétion d'insuline et la capacité maximale de sécrétion d'insuline avant le début de l'ivacaftor et après 16 semaines de traitement par l'ivacaftor chez des sujets atteints de mucoviscidose et au moins une mutation CFTR G551D, ou une autre mutation gating CFTR, et explorer l'impact de l'ivacaftor sur la sécrétion d'incrétines, la régulation par les incrétines de la sécrétion d'insuline et l'excursion du glucose au cours d'un test de tolérance aux repas mixtes dans la mucoviscidose.
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ligne de base et 16 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement composite par rapport au départ dans les relations entre la sécrétion d'insuline et les niveaux de protéines et d'interleukines à 16 semaines
Délai: ligne de base et 16 semaines
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Explorer les relations composites de la sécrétion d'insuline, de la capacité maximale de sécrétion d'insuline et de la sécrétion d'incrétines avec les niveaux sécrétés de protéine frizzled-4 et les niveaux d'interleukine 1β.
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ligne de base et 16 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 janvier 2014
Achèvement primaire (Réel)
11 octobre 2016
Achèvement de l'étude (Réel)
11 octobre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 janvier 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 janvier 2014
Première publication (Estimation)
20 janvier 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
14 décembre 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 décembre 2018
Dernière vérification
1 décembre 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 13-010465
- KELLY13A0 (Autre subvention/numéro de financement: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)
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