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Ivacaftor (Kalydeco) e insulina en la fibrosis quística (FQ)

12 de diciembre de 2018 actualizado por: Children's Hospital of Philadelphia

Efectos del tratamiento con ivacaftor (Kalydeco) sobre la secreción de insulina e incretina en pacientes con fibrosis quística

Este estudio tiene como objetivo comprender mejor el impacto de ivacaftor sobre la secreción de insulina e incretina y la tolerancia a la glucosa en pacientes con fibrosis quística con una mutación de glicina (G551D). Los investigadores plantean la hipótesis de que el tratamiento con ivacaftor mejora la secreción de insulina en personas con FQ.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

La Diabetes relacionada con la Fibrosis Quística (DRFQ) se asocia con un peor estado nutricional, mayor deterioro de la función pulmonar y mayor mortalidad, destacando su relevancia en la Fibrosis Quística (FQ). La CFRD surge principalmente de la secreción de insulina comprometida, tradicionalmente considerada un subproducto del daño y la fibrosis del tejido exocrino pancreático. Los desarrollos recientes en el campo de la diabetes están impulsando un nuevo examen de esta explicación básica. No se ha examinado el impacto del potenciador del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), ivacaftor, sobre la secreción de insulina y la regulación de la glucosa, pero se ha apreciado una mejora en la tolerancia a la glucosa de manera anecdótica. Este estudio tiene como objetivo comprender el impacto de la terapia con ivacaftor sobre la glucosa en sangre y la secreción de insulina e incretina.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

13

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con diagnóstico confirmado de fibrosis quística.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 6 años o más con fibrosis quística
  • al menos una mutación de CFTR G551D u otra mutación de activación no G551D, o una mutación de CFTR de función residual como, entre otras, la mutación R117H, para la cual se debe iniciar ivacaftor.
  • Planifique iniciar el tratamiento con ivacaftor para indicaciones aprobadas por la FDA por parte del equipo de atención clínica o como parte de un estudio en curso de ivacaftor para otras mutaciones de CFTR, incluidas mutaciones de activación o mutaciones de función residual.
  • no embarazada

Criterio de exclusión:

  • diagnóstico establecido de diabetes no relacionada con la FQ (es decir, diabetes tipo I)
  • antecedentes de pancreatitis clínicamente sintomática en el último año
  • trasplante previo de pulmón o hígado
  • enfermedad hepática grave por FQ
  • síndrome de dumping relacionado con fundoplicatura
  • comorbilidades médicas que no están relacionadas con la FQ o son inestables según la opinión del investigador
  • exacerbación pulmonar aguda de FQ dentro de las 4 semanas anteriores a los procedimientos del estudio
  • tratamiento con corticosteroides orales o intravenosos dentro de las 4 semanas del estudio
  • hemoglobina <10 g/dL dentro de los 90 días de la prueba de GPA o en la selección
  • función renal anormal dentro de los 90 días de la prueba de GPA o en la selección
  • DRFQ de larga data con hiperglucemia en ayunas, HbA1C elevada (>8) más allá del tiempo que rodea el diagnóstico de DRFQ, requerimiento significativo de insulina basal
  • incapacidad para realizar procedimientos específicos del estudio (MMTT, GPA).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
todas las materias
todos los sujetos inscritos en la misma cohorte

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la capacidad de secreción de insulina a las 16 semanas
Periodo de tiempo: línea de base y 16 semanas
Comparar la secreción de insulina y la capacidad máxima de secreción de insulina antes del inicio de ivacaftor y después de 16 semanas de tratamiento con ivacaftor en pacientes con FQ y al menos una mutación G551D CFTR u otra mutación de activación de CFTR, y explorar el impacto de ivacaftor sobre la secreción de incretina. regulación de incretina de la secreción de insulina y excursión de glucosa durante una prueba de tolerancia a comidas mixtas en FQ.
línea de base y 16 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio compuesto desde el inicio en las relaciones de la secreción de insulina y los niveles de proteína e interleucina a las 16 semanas
Periodo de tiempo: línea de base y 16 semanas
Explorar las relaciones compuestas de la secreción de insulina, la capacidad secretora máxima de insulina y la secreción de incretina con los niveles de proteína-4 frizzled secretada y los niveles de interleucina 1β.
línea de base y 16 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Children's Hospital of Philadelphia

Investigadores

  • Investigador principal: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de enero de 2014

Finalización primaria (Actual)

11 de octubre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

11 de octubre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de enero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de enero de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

20 de enero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de diciembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de diciembre de 2018

Última verificación

1 de diciembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 13-010465
  • KELLY13A0 (Otro número de subvención/financiamiento: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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