Ivacaftor (Kalydeco) 和胰岛素治疗囊性纤维化 (CF)
2018年12月12日 更新者：Children's Hospital of Philadelphia
Ivacaftor (Kalydeco) 治疗对囊性纤维化患者胰岛素和肠促胰岛素分泌的影响
本研究旨在更好地了解 ivacaftor 对具有甘氨酸 (G551D) 突变的囊性纤维化患者的胰岛素和肠促胰岛素分泌以及葡萄糖耐量的影响。
研究人员假设用依伐卡托治疗可改善 CF 患者的胰岛素分泌。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
囊性纤维化相关糖尿病 (CFRD) 与更差的营养状况、更大的肺功能下降和更高的死亡率相关，突出了其与囊性纤维化 (CF) 的相关性。
CFRD 主要源于胰岛素分泌受损——传统上被认为是胰腺外分泌组织损伤和纤维化的副产品。
糖尿病领域的最新发展正在推动对这一基本解释的重新审视。
囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 增效剂 ivacaftor 对胰岛素分泌和葡萄糖调节的影响尚未得到检验，但葡萄糖耐量的改善已得到传闻。
本研究旨在了解依伐卡托治疗对血糖和胰岛素及肠促胰岛素分泌的影响。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
13
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
确诊为囊性纤维化的患者。
描述
纳入标准：
- 6 岁或以上患有囊性纤维化
- 至少一个 G551D CFTR 突变或其他非 G551D 门控突变，或残余功能 CFTR 突变，例如但不限于 R117H 突变，为此将启动 ivacaftor。
- 计划由临床护理团队针对 FDA 批准的适应症启动 ivacaftor 治疗，或作为正在进行的 ivacaftor 其他 CFTR 突变研究的一部分，包括门控突变或残余功能突变。
- 未怀孕
排除标准：
- 非 CF 相关糖尿病（即 I 型糖尿病）的确定诊断
- 过去一年有临床症状性胰腺炎病史
- 先前的肺或肝移植
- 严重的 CF 肝病
- 胃底折叠术相关倾倒综合征
- 根据研究者的意见，与 CF 无关或不稳定的医学合并症
- 研究程序前 4 周内急性 CF 肺恶化
- 研究后 4 周内口服或静脉注射皮质类固醇治疗
- GPA 测试或筛选时 90 天内血红蛋白 <10g/dL
- GPA 测试后 90 天内或筛选时肾功能异常
- 长期 CFRD 伴空腹高血糖，HbA1C 升高 (>8) 超过 CFRD 诊断时间，显着的基础胰岛素需求
- 无法执行研究特定程序（MMTT、GPA）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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所有科目
参加同一队列的所有受试者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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16 周时胰岛素分泌能力相对于基线的变化
大体时间：基线和 16 周
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在患有 CF 和至少一个 G551D CFTR 突变或其他 CFTR 门控突变的受试者中比较依伐卡托开始前和依伐卡托治疗 16 周后的胰岛素分泌和最大胰岛素分泌能力，并探索依伐卡托对肠促胰岛素分泌的影响，在 CF 的混合膳食耐量试验中，肠促胰岛素调节胰岛素分泌和葡萄糖偏移。
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基线和 16 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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16 周时胰岛素分泌与蛋白质和白细胞介素水平的关系相对于基线的复合变化
大体时间：基线和 16 周
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探讨胰岛素分泌、最大胰岛素分泌能力和肠促胰岛素分泌与分泌的卷曲蛋白 4 水平和白细胞介素 1β 水平的复合关系。
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基线和 16 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Andrea Kelly, MD, MSCE、Children's Hospital of Philadelphia
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年1月6日
初级完成 (实际的)
2016年10月11日
研究完成 (实际的)
2016年10月11日
研究注册日期
首次提交
2014年1月16日
首先提交符合 QC 标准的
2014年1月17日
首次发布 (估计)
2014年1月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年12月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年12月12日
最后验证
2018年12月1日
更多信息
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