Ivacaftor (Kalydeco) und Insulin bei Mukoviszidose (CF)
12. Dezember 2018 aktualisiert von: Children's Hospital of Philadelphia
Auswirkungen der Behandlung mit Ivacaftor (Kalydeco) auf die Insulin- und Inkretinsekretion bei Patienten mit zystischer Fibrose
Diese Studie zielt darauf ab, die Auswirkungen von Ivacaftor auf die Insulin- und Inkretinsekretion und die Glukosetoleranz bei Patienten mit zystischer Fibrose mit einer Glycin (G551D)-Mutation besser zu verstehen.
Forscher vermuten, dass die Behandlung mit Ivacaftor die Insulinsekretion bei Personen mit CF verbessert.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Detaillierte Beschreibung
Diabetes im Zusammenhang mit zystischer Fibrose (CFRD) ist mit einem schlechteren Ernährungszustand, einem stärkeren Rückgang der Lungenfunktion und einer erhöhten Sterblichkeit verbunden, was seine Relevanz bei zystischer Fibrose (CF) unterstreicht.
CFRD entsteht hauptsächlich aus einer beeinträchtigten Insulinsekretion – traditionell als Nebenprodukt von exokrinem Gewebeschaden und Fibrose der Bauchspeicheldrüse.
Jüngste Entwicklungen auf dem Gebiet des Diabetes treiben eine Überprüfung dieser grundlegenden Erklärung voran.
Die Auswirkung des Potenziators des Mukoviszidose-Transmembran-Leitfähigkeitsregulators (CFTR), Ivacaftor, auf die Insulinsekretion und die Glukoseregulierung wurde nicht untersucht, aber eine verbesserte Glukosetoleranz wurde anekdotisch gewürdigt.
Ziel dieser Studie ist es, die Auswirkungen der Ivacaftor-Therapie auf die Blutzucker-, Insulin- und Inkretinsekretion zu verstehen.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
13
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten mit einer bestätigten Diagnose von Mukoviszidose.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 6 Jahre oder älter mit Mukoviszidose
- mindestens eine G551D-CFTR-Mutation oder eine andere Nicht-G551D-Gating-Mutation oder eine Restfunktions-CFTR-Mutation wie, aber nicht beschränkt auf, die R117H-Mutation, für die Ivacaftor eingeleitet werden soll.
- Planen Sie den Beginn einer Ivacaftor-Behandlung für von der FDA zugelassene Indikationen durch das klinische Behandlungsteam oder als Teil einer laufenden Studie mit Ivacaftor für andere CFTR-Mutationen, einschließlich Gating-Mutationen oder Restfunktionsmutationen.
- nicht schwanger
Ausschlusskriterien:
- etablierte Diagnose von nicht-CF-bedingtem Diabetes (d. h. Typ-I-Diabetes)
- Vorgeschichte einer klinisch symptomatischen Pankreatitis im vergangenen Jahr
- vorherige Lungen- oder Lebertransplantation
- schwere CF-Lebererkrankung
- Fundoplikatio-bedingtes Dumping-Syndrom
- medizinische Komorbiditäten, die nicht CF-bedingt sind oder gemäß der Meinung des Ermittlers instabil sind
- akute CF-Lungenexazerbation innerhalb von 4 Wochen vor Studienverfahren
- Behandlung mit oralen oder intravenösen Kortikosteroiden innerhalb von 4 Wochen vor Studienbeginn
- Hämoglobin <10 g/dL innerhalb von 90 Tagen nach dem GPA-Test oder beim Screening
- anormale Nierenfunktion innerhalb von 90 Tagen nach dem GPA-Test oder beim Screening
- Langjährige CFRD mit Nüchtern-Hyperglykämie, erhöhter HbA1C-Wert (>8) über den Zeitraum um die CFRD-Diagnose hinaus, signifikanter Basalinsulinbedarf
- Unfähigkeit, studienspezifische Verfahren (MMTT, GPA) durchzuführen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
|
Alle Schulfächer
alle Probanden in derselben Kohorte eingeschrieben
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Veränderung der Insulinsekretionskapazität gegenüber dem Ausgangswert nach 16 Wochen
Zeitfenster: Grundlinie und 16 Wochen
|
Um die Insulinsekretion und die maximale Insulinsekretionskapazität vor Beginn der Behandlung mit Ivacaftor und nach 16 Wochen Ivacaftor-Behandlung bei Patienten mit CF und mindestens einer G551D-CFTR-Mutation oder einer anderen CFTR-Gating-Mutation zu vergleichen und die Auswirkung von Ivacaftor auf die Inkretinsekretion zu untersuchen, Inkretinregulierung der Insulinsekretion und Glucoseexkursion während eines Toleranztests für gemischte Mahlzeiten bei CF.
|
Grundlinie und 16 Wochen
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Zusammengesetzte Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Beziehungen zwischen Insulinsekretion und Protein- und Interleukinspiegeln nach 16 Wochen
Zeitfenster: Grundlinie und 16 Wochen
|
Es sollten die zusammengesetzten Beziehungen zwischen der Insulinsekretion, der maximalen Insulinsekretionskapazität und der Inkretinsekretion mit den Spiegeln des sezernierten frizzled Protein-4 und den Spiegeln von Interleukin 1β untersucht werden.
|
Grundlinie und 16 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
6. Januar 2014
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
11. Oktober 2016
Studienabschluss (Tatsächlich)
11. Oktober 2016
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. Januar 2014
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. Januar 2014
Zuerst gepostet (Schätzen)
20. Januar 2014
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
14. Dezember 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
12. Dezember 2018
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 13-010465
- KELLY13A0 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Mukoviszidose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Abgeschlossen