Ivakaftori (Kalydeco) ja insuliini kystisessä fibroosissa (CF)
keskiviikko 12. joulukuuta 2018 päivittänyt: Children's Hospital of Philadelphia
Ivacaftor (Kalydeco) -hoidon vaikutukset insuliinin ja inkretiinin eritykseen potilailla, joilla on kystinen fibroosi
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää paremmin ivakaftorin vaikutus insuliinin ja inkretiinin eritykseen ja glukoosin sietokykyyn potilailla, joilla on kystinen fibroosi, jossa on glysiinimutaatio (G551D).
Tutkijat olettavat, että ivakaftorihoito parantaa insuliinin eritystä potilailla, joilla on CF.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystiseen fibroosiin liittyvä diabetes (CFRD) liittyy huonompaan ravitsemustilaan, suurempaan keuhkojen toiminnan heikkenemiseen ja lisääntyneeseen kuolleisuuteen, mikä korostaa sen merkitystä kystisessä fibroosissa (CF).
CFRD johtuu ensisijaisesti heikentyneestä insuliinin erityksestä - jota perinteisesti pidetään haiman eksokriinisen kudosvaurion ja fibroosin sivutuotteena.
Viimeaikainen kehitys diabeteksen alalla kannustaa tarkastelemaan tätä perusselitystä uudelleen.
Kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijän (CFTR) tehostajan, ivakaftorin, vaikutusta insuliinin eritykseen ja glukoosin säätelyyn ei ole tutkittu, mutta parantunutta glukoosinsietokykyä on arvostettu anekdoottisesti.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on ymmärtää ivakaftorihoidon vaikutus verensokeriin sekä insuliinin ja inkretiinin eritykseen.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
13
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on vahvistettu kystinen fibroosi diagnoosi.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 6-vuotiaat tai vanhemmat, joilla on kystinen fibroosi
- vähintään yksi G551D CFTR-mutaatio tai muu ei-G551D-avainnusmutaatio tai jäännösfunktion CFTR-mutaatio, kuten, mutta ei rajoittuen, R117H-mutaatio, jolle ivakaftori on aloitettava.
- Suunnittele ivakaftor-hoidon aloittaminen FDA:n hyväksymiin käyttöaiheisiin kliinisen hoitoryhmän toimesta tai osana meneillään olevaa ivakaftoritutkimusta muiden CFTR-mutaatioiden varalta, mukaan lukien porttimutaatiot tai jäännösfunktiomutaatiot.
- ei raskaana
Poissulkemiskriteerit:
- vahvistettu diagnoosi CF:stä riippumattomasta diabeteksesta (ts. tyypin I diabetes)
- kliinisesti oireinen haimatulehdus kuluneen vuoden aikana
- aikaisempi keuhkon- tai maksansiirto
- vaikea CF-maksasairaus
- fundoplikaatioon liittyvä dumping-oireyhtymä
- lääketieteelliset rinnakkaissairaudet, jotka eivät liity CF:ään tai ovat epävakaita tutkijan lausunnon mukaan
- akuutti CF-keuhkojen paheneminen 4 viikon sisällä ennen tutkimustoimenpiteitä
- oraalisilla tai suonensisäisillä kortikosteroideilla 4 viikon kuluessa tutkimuksesta
- hemoglobiini <10g/dl 90 päivän sisällä GPA-testistä tai seulonnassa
- epänormaali munuaisten toiminta 90 päivän sisällä GPA-testistä tai seulonnassa
- pitkäaikainen CFRD, johon liittyy paastohyperglykemia, kohonnut HbA1C (>8) CFRD-diagnoosin jälkeen, merkittävä perusinsuliinin tarve
- kyvyttömyys suorittaa tutkimusspesifisiä toimenpiteitä (MMTT, GPA).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
kaikki aiheet
kaikki samaan kohorttiin ilmoittautuneet aiheet
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta insuliinin erityskyvyssä 16 viikon kohdalla
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16 viikkoa
|
Insuliinin erityksen ja maksimaalisen insuliinin erittymiskapasiteetin vertailemiseksi ennen ivakaftorin aloittamista ja 16 viikon ivakaftorihoidon jälkeen potilailla, joilla on CF ja vähintään yksi G551D CFTR-mutaatio tai muu CFTR-avainnusmutaatio, ja tutkia ivakaftorin vaikutusta inkretiinin erittymiseen, insuliinin erityksen inkretiinin säätely ja glukoosimatka seka-ateriatoleranssitestin aikana CF:ssä.
|
lähtötilanne ja 16 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistelmämuutos lähtötasosta insuliinierityksen sekä proteiini- ja interleukiinitasojen suhteissa 16 viikon kohdalla
Aikaikkuna: lähtötilanne ja 16 viikkoa
|
Tutkia insuliinin erityksen, maksimaalisen insuliinin erityskapasiteetin ja inkretiinin erittymisen yhdistelmäsuhteita erittyneiden pörröisten proteiini-4-tasojen ja interleukiini-1β-tasojen kanssa.
|
lähtötilanne ja 16 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 6. tammikuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 11. lokakuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 11. lokakuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 16. tammikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. tammikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 20. tammikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 14. joulukuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. joulukuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 13-010465
- KELLY13A0 (Muu apuraha/rahoitusnumero: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis