Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Iwakaftor (Kalydeco) i insulina w mukowiscydozie (CF)

12 grudnia 2018 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Philadelphia

Wpływ leczenia iwakaftorem (Kalydeco) na wydzielanie insuliny i inkretyny u pacjentów z mukowiscydozą

Niniejsze badanie ma na celu lepsze zrozumienie wpływu iwakaftoru na wydzielanie insuliny i inkretyn oraz tolerancję glukozy u pacjentów z mukowiscydozą z mutacją glicyny (G551D). Badacze wysuwają hipotezę, że leczenie iwakaftorem poprawia wydzielanie insuliny u osób z mukowiscydozą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Cukrzyca związana z mukowiscydozą (CFRD) wiąże się z gorszym stanem odżywienia, większym pogorszeniem czynności płuc i zwiększoną śmiertelnością, co podkreśla jej znaczenie w mukowiscydozie (CF). CFRD wynika przede wszystkim z upośledzonego wydzielania insuliny – tradycyjnie uważanego za produkt uboczny uszkodzenia i zwłóknienia tkanki zewnątrzwydzielniczej trzustki. Ostatnie osiągnięcia w dziedzinie cukrzycy skłaniają do ponownego zbadania tego podstawowego wyjaśnienia. Nie badano wpływu środka wzmacniającego przewodnictwo przezbłonowe mukowiscydozy (CFTR), iwakaftoru, na wydzielanie insuliny i regulację glukozy, ale anegdotycznie doceniono poprawę tolerancji glukozy. Badanie to ma na celu zrozumienie wpływu leczenia iwakaftorem na poziom glukozy we krwi oraz wydzielanie insuliny i inkretyny.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 6 lat lub więcej z mukowiscydozą
  • co najmniej jedną mutację CFTR G551D lub inną mutację bramkującą inną niż G551D lub mutację CFTR o resztkowej funkcji, taką jak między innymi mutacja R117H, w przypadku której należy rozpocząć iwakaftor.
  • Zaplanuj rozpoczęcie leczenia iwakaftorem ze wskazań zatwierdzonych przez FDA przez zespół opieki klinicznej lub w ramach trwającego badania iwakaftoru pod kątem innych mutacji CFTR, w tym mutacji bramkowania lub mutacji funkcji resztkowych.
  • nie jest w ciąży

Kryteria wyłączenia:

  • ustalone rozpoznanie cukrzycy niezwiązanej z mukowiscydozą (tj. cukrzyca typu I)
  • historia klinicznie objawowego zapalenia trzustki w ciągu ostatniego roku
  • przebyty przeszczep płuca lub wątroby
  • ciężka choroba wątroby CF
  • zespół dumpingu związany z fundoplikacją
  • choroby współistniejące, które nie są związane z mukowiscydozą lub są niestabilne zgodnie z opinią badacza
  • ostre zaostrzenie płucne mukowiscydozy w ciągu 4 tygodni przed procedurami badania
  • leczenie doustnymi lub dożylnymi kortykosteroidami w ciągu 4 tygodni badania
  • hemoglobina <10 g/dl w ciągu 90 dni od testu GPA lub podczas badania przesiewowego
  • nieprawidłowa czynność nerek w ciągu 90 dni od testu GPA lub podczas badania przesiewowego
  • długotrwała CFRD z hiperglikemią na czczo, podwyższonym HbA1C (>8) poza czasem towarzyszącym rozpoznaniu CFRD, znacznym zapotrzebowaniem na insulinę bazową
  • niezdolność do wykonywania procedur specyficznych dla badania (MMTT, GPA).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
wszystkie tematy
wszyscy badani zapisani do tej samej kohorty

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana zdolności wydzielania insuliny w porównaniu z wartością wyjściową po 16 tygodniach
Ramy czasowe: linii podstawowej i 16 tygodni
Porównanie wydzielania insuliny i maksymalnej zdolności wydzielania insuliny przed rozpoczęciem leczenia iwakaftorem i po 16 tygodniach leczenia iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą i co najmniej jedną mutacją G551D CFTR lub inną mutacją bramkującą CFTR oraz zbadanie wpływu iwakaftoru na wydzielanie inkretyn, inkretynowa regulacja wydzielania insuliny i skoki glukozy podczas testu tolerancji posiłku mieszanego w mukowiscydozie.
linii podstawowej i 16 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Złożona zmiana od wartości wyjściowych w zależnościach wydzielania insuliny oraz poziomów białka i interleukiny po 16 tygodniach
Ramy czasowe: linii podstawowej i 16 tygodni
Zbadanie złożonych zależności wydzielania insuliny, maksymalnej zdolności wydzielania insuliny i wydzielania inkretyny z wydzielanymi poziomami białka frizzled-4 i poziomami interleukiny 1β.
linii podstawowej i 16 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Śledczy

  • Główny śledczy: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

11 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 stycznia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 grudnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 13-010465
  • KELLY13A0 (Inny numer grantu/finansowania: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj