Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ivacaftor (Kalydeco) en insuline bij cystische fibrose (CF)

12 december 2018 bijgewerkt door: Children's Hospital of Philadelphia

Effecten van behandeling met Ivacaftor (Kalydeco) op insuline- en incretinesecretie bij patiënten met cystische fibrose

Deze studie is gericht op een beter begrip van de invloed van ivacaftor op insuline- en incretinesecretie en glucosetolerantie bij patiënten met cystische fibrose met een glycine (G551D)-mutatie. Onderzoekers veronderstellen dat behandeling met ivacaftor de insulinesecretie verbetert bij personen met CF.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes (CFRD) wordt in verband gebracht met een slechtere voedingstoestand, een grotere achteruitgang van de longfunctie en een verhoogde mortaliteit, wat de relevantie ervan bij cystic fibrosis (CF) benadrukt. CFRD komt voornamelijk voort uit een verminderde insulinesecretie - traditioneel beschouwd als een bijproduct van exocriene weefselbeschadiging en fibrose van de pancreas. Recente ontwikkelingen op het gebied van diabetes leiden tot een heronderzoek van deze basisverklaring. De invloed van de cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-potentiator, ivacaftor, op insulinesecretie en glucoseregulatie is niet onderzocht, maar verbeterde glucosetolerantie wordt anekdotisch gewaardeerd. Deze studie heeft tot doel inzicht te krijgen in de invloed van behandeling met ivacaftor op de bloedglucose en insuline- en incretinesecretie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

13

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met een bevestigde diagnose van cystische fibrose.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 6 jaar of ouder met cystische fibrose
  • ten minste één G551D CFTR-mutatie of andere niet-G551D-gating-mutatie, of CFTR-mutatie met restfunctie zoals, maar niet beperkt tot, R117H-mutatie, waarvoor ivacaftor moet worden gestart.
  • Plan om behandeling met ivacaftor te starten voor door de FDA goedgekeurde indicaties door het klinische zorgteam of als onderdeel van een lopend onderzoek naar ivacaftor voor andere CFTR-mutaties, waaronder gating-mutaties of residuele functiemutaties.
  • niet zwanger

Uitsluitingscriteria:

  • vastgestelde diagnose van niet-CF-gerelateerde diabetes (d.w.z. diabetes type I)
  • voorgeschiedenis van klinisch symptomatische pancreatitis in het afgelopen jaar
  • eerdere long- of levertransplantatie
  • ernstige CF leverziekte
  • fundoplicatiegerelateerd dumpingsyndroom
  • medische comorbiditeiten die niet CF-gerelateerd zijn of onstabiel zijn volgens de mening van de onderzoeker
  • acute longexacerbatie van CF binnen 4 weken voorafgaand aan de onderzoeksprocedures
  • behandeling met orale of intraveneuze corticosteroïden binnen 4 weken na studie
  • hemoglobine <10g/dL binnen 90 dagen na GPA-test of bij screening
  • abnormale nierfunctie binnen 90 dagen na GPA-test of bij screening
  • langdurige CFRD met nuchtere hyperglykemie, verhoogd HbA1C (>8) voorbij de tijd rond de diagnose van CFRD, significante behoefte aan basale insuline
  • onvermogen om studiespecifieke procedures uit te voeren (MMTT, GPA).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
alle onderwerpen
alle proefpersonen namen deel aan hetzelfde cohort

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in insulinesecretiecapaciteit na 16 weken
Tijdsspanne: baseline en 16 weken
Om de insulinesecretie en de maximale insulinesecretiecapaciteit te vergelijken voorafgaand aan de start van ivacaftor en na 16 weken behandeling met ivacaftor bij proefpersonen met CF en ten minste één G551D CFTR-mutatie, of een andere CFTR-gating-mutatie, en om de invloed van ivacaftor op de incretinesecretie te onderzoeken, incretineregulatie van insulinesecretie en glucoseexcursie tijdens een gemengde maaltijdtolerantietest bij CF.
baseline en 16 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samengestelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in relaties van insulinesecretie en eiwit- en interleukinespiegels na 16 weken
Tijdsspanne: baseline en 16 weken
Onderzoek naar de samengestelde relaties tussen insulinesecretie, maximale insulinesecretiecapaciteit en incretinesecretie met uitgescheiden frizzled eiwit-4-niveaus en interleukine 1β-niveaus.
baseline en 16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 januari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 oktober 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

11 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 januari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 januari 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

20 januari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 december 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 december 2018

Laatst geverifieerd

1 december 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 13-010465
  • KELLY13A0 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sweden

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren