Ivacaftor (Kalydeco) és inzulin cisztás fibrózisban (CF)
2018. december 12. frissítette: Children's Hospital of Philadelphia
Az ivacaftor (Kalydeco) kezelés hatása az inzulin és az inkretin szekréciójára cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy jobban megértse az ivakaftor hatását az inzulin- és inkretinszekrécióra, valamint a glicin (G551D) mutációval rendelkező cisztás fibrózisban szenvedő betegek glükóztoleranciájára.
A kutatók azt feltételezik, hogy az ivakaftor-kezelés javítja az inzulinszekréciót a CF-ben szenvedő egyénekben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Részletes leírás
A cisztás fibrózishoz kapcsolódó cukorbetegség (CFRD) rosszabb tápláltsági állapottal, nagyobb tüdőfunkció-csökkenéssel és megnövekedett halálozással jár, kiemelve a cisztás fibrózis (CF) jelentőségét.
A CFRD elsősorban a károsodott inzulinszekrécióból ered, amelyet hagyományosan a hasnyálmirigy exokrin szövetkárosodásának és fibrózisának melléktermékeként tartanak számon.
A cukorbetegség területén a közelmúltban bekövetkezett fejlemények ennek az alapvető magyarázatnak az újbóli vizsgálatát hajtják végre.
A cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) potencírozójának, az ivakaftornak az inzulinszekrécióra és a glükóz szabályozásra gyakorolt hatását nem vizsgálták, de a glükóz tolerancia javulását anekdotikusan értékelték.
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megértse az ivakaftor-terápia hatását a vércukorszintre, valamint az inzulin- és inkretinszekrécióra.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
13
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Megerősített cisztás fibrózis diagnózissal rendelkező betegek.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 6 éves vagy idősebb, cisztás fibrózisban szenved
- legalább egy G551D CFTR mutáció vagy más nem G551D kapuzó mutáció, vagy maradék funkciójú CFTR mutáció, mint például, de nem kizárólagosan az R117H mutáció, amelyre ivakaftort kell indítani.
- Tervezze meg az ivakaftor-kezelés megkezdését az FDA által jóváhagyott indikációkra a klinikai gondozási csoport által, vagy az ivakaftor egyéb CFTR-mutációira vonatkozó, folyamatban lévő vizsgálatának részeként, beleértve a kapuzási mutációkat vagy a maradékfunkciós mutációkat.
- nem terhes
Kizárási kritériumok:
- a CF-hez nem kapcsolódó cukorbetegség (azaz I-es típusú cukorbetegség) megállapított diagnózisa
- klinikai tünetekkel járó pancreatitis az elmúlt évben
- korábbi tüdő- vagy májtranszplantáció
- súlyos CF májbetegség
- fundoplikációval kapcsolatos dömping szindróma
- orvosi társbetegségek, amelyek nem CF-hez kapcsolódnak, vagy a vizsgáló véleménye szerint instabilok
- akut CF pulmonalis exacerbáció a vizsgálati eljárások előtt 4 héten belül
- orális vagy intravénás kortikoszteroid kezelés a vizsgálatot követő 4 héten belül
- hemoglobin <10g/dl a GPA-tesztet követő 90 napon belül vagy a szűréskor
- kóros vesefunkció a GPA-tesztet követő 90 napon belül vagy a szűréskor
- régóta fennálló CFRD éhomi hiperglikémiával, emelkedett HbA1C (>8) a CFRD diagnosztizálása körüli időn túl, jelentős bazális inzulinszükséglet
- vizsgálati specifikus eljárások (MMTT, GPA) végrehajtásának képtelensége.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
minden tantárgy
minden alany ugyanabba a kohorszba iratkozott be
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest az inzulinszekréciós kapacitásban a 16. héten
Időkeret: alapvonal és 16 hét
|
Az inzulinszekréció és a maximális inzulin szekréciós kapacitás összehasonlítása az ivakaftor megkezdése előtt és 16 hetes ivakaftor-kezelés után CF-ben és legalább egy G551D CFTR mutációban vagy egyéb CFTR kapuzó mutációban szenvedő alanyoknál, valamint az ivakaftor inkretinszekrécióra gyakorolt hatásának feltárása, Az inzulinszekréció inkretin szabályozása és a glükóz excursion a vegyes étkezési tolerancia teszt során CF-ben.
|
alapvonal és 16 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Összetett változás a kiindulási értékhez képest az inzulinszekréció, valamint a fehérje- és interleukinszint összefüggésében a 16. héten
Időkeret: alapvonal és 16 hét
|
Az inzulin szekréció, a maximális inzulin szekréciós kapacitás és az inkretin szekréció összetett összefüggéseinek feltárása a szekretált frizzled protein-4 szintekkel és az interleukin 1β szintekkel.
|
alapvonal és 16 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. január 6.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. október 11.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. október 11.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. január 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. január 17.
Első közzététel (Becslés)
2014. január 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. december 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. december 12.
Utolsó ellenőrzés
2018. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 13-010465
- KELLY13A0 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .