Ivacaftor (Kalydeco) e insulina nella fibrosi cistica (FC)
12 dicembre 2018 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia
Effetti del trattamento con Ivacaftor (Kalydeco) sulla secrezione di insulina e incretina nei pazienti con fibrosi cistica
Questo studio ha lo scopo di comprendere meglio l'impatto di ivacaftor sulla secrezione di insulina e incretina e sulla tolleranza al glucosio nei pazienti con fibrosi cistica con mutazione della glicina (G551D).
I ricercatori ipotizzano che il trattamento con ivacaftor migliori la secrezione di insulina nei soggetti con FC.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Descrizione dettagliata
Il diabete correlato alla fibrosi cistica (CFRD) è associato a uno stato nutrizionale peggiore, un maggiore declino della funzione polmonare e un aumento della mortalità, evidenziando la sua rilevanza nella fibrosi cistica (FC).
La CFRD deriva principalmente dalla compromissione della secrezione di insulina, tradizionalmente considerata un sottoprodotto del danno del tessuto esocrino pancreatico e della fibrosi.
I recenti sviluppi nel campo del diabete stanno spingendo a riesaminare questa spiegazione di base.
L'impatto del potenziatore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), ivacaftor, sulla secrezione di insulina e sulla regolazione del glucosio non è stato esaminato, ma una migliore tolleranza al glucosio è stata apprezzata aneddoticamente.
Questo studio mira a comprendere l'impatto della terapia con ivacaftor sulla glicemia e sulla secrezione di insulina e incretina.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
13
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con diagnosi confermata di fibrosi cistica.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 6 anni o più con fibrosi cistica
- almeno una mutazione CFTR G551D o un'altra mutazione gating non G551D, o una mutazione CFTR con funzione residua come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, la mutazione R117H, per la quale deve essere iniziato il trattamento con ivacaftor.
- Pianificare l'inizio del trattamento con ivacaftor per le indicazioni approvate dalla FDA da parte del team di assistenza clinica o come parte di uno studio in corso su ivacaftor per altre mutazioni CFTR, comprese le mutazioni di gating o le mutazioni della funzione residua.
- non incinta
Criteri di esclusione:
- diagnosi accertata di diabete non correlato alla FC (es. diabete di tipo I)
- storia di pancreatite clinicamente sintomatica nell'ultimo anno
- precedente trapianto di polmone o fegato
- grave malattia epatica CF
- sindrome da dumping correlata alla fundoplicatio
- co-morbidità mediche che non sono correlate alla FC o sono instabili secondo l'opinione dello sperimentatore
- esacerbazione polmonare acuta della fibrosi cistica entro 4 settimane prima delle procedure dello studio
- trattamento con corticosteroidi orali o endovenosi entro 4 settimane dallo studio
- emoglobina <10g/dL entro 90 giorni dal test GPA o allo Screening
- funzionalità renale anormale entro 90 giorni dal test GPA o allo screening
- CFRD di lunga durata con iperglicemia a digiuno, HbA1C elevata (>8) oltre il tempo che circonda la diagnosi di CFRD, significativo fabbisogno di insulina basale
- incapacità di eseguire procedure specifiche dello studio (MMTT, GPA).
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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tutti gli argomenti
tutti i soggetti arruolati nella stessa coorte
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale della capacità di secrezione di insulina a 16 settimane
Lasso di tempo: basale e 16 settimane
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Per confrontare la secrezione di insulina e la massima capacità secretoria di insulina prima dell'inizio del trattamento con ivacaftor e dopo 16 settimane di trattamento con ivacaftor in soggetti con FC e almeno una mutazione CFTR G551D, o altra mutazione gating CFTR, e per esplorare l'impatto di ivacaftor sulla secrezione di incretina, regolazione dell'incretina della secrezione di insulina ed escursione del glucosio durante un test di tolleranza al pasto misto nella FC.
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basale e 16 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione composita rispetto al basale nei rapporti tra secrezione di insulina e livelli di proteine e interleuchina a 16 settimane
Lasso di tempo: basale e 16 settimane
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Per esplorare le relazioni composite di secrezione di insulina, massima capacità secretoria di insulina e secrezione di incretina con livelli di proteina-4 crespi secreti e livelli di interleuchina 1β.
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basale e 16 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 gennaio 2014
Completamento primario (Effettivo)
11 ottobre 2016
Completamento dello studio (Effettivo)
11 ottobre 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 gennaio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 gennaio 2014
Primo Inserito (Stima)
20 gennaio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 dicembre 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
12 dicembre 2018
Ultimo verificato
1 dicembre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 13-010465
- KELLY13A0 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)
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Prove cliniche su Fibrosi cistica
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato