Ivacaftor (Kalydeco) a inzulin u cystické fibrózy (CF)
12. prosince 2018 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia
Účinky léčby Ivacaftorem (Kalydeco) na sekreci inzulínu a inkretinů u pacientů s cystickou fibrózou
Tato studie je zaměřena na lepší pochopení vlivu ivakaftoru na sekreci inzulínu a inkretinů a glukózovou toleranci u pacientů s cystickou fibrózou s mutací glycinu (G551D).
Výzkumníci předpokládají, že léčba ivakaftorem zlepšuje sekreci inzulínu u jedinců s CF.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Detailní popis
Diabetes související s cystickou fibrózou (CFRD) je spojen s horším nutričním stavem, větším poklesem plicních funkcí a zvýšenou mortalitou, což zdůrazňuje jeho význam u cystické fibrózy (CF).
CFRD vzniká primárně ze snížené sekrece inzulínu – tradičně považována za vedlejší produkt poškození exokrinní tkáně pankreatu a fibrózy.
Nedávný vývoj v oblasti diabetu vede k přehodnocení tohoto základního vysvětlení.
Vliv potenciátoru regulátoru transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy, ivakaftoru, na sekreci inzulínu a regulaci glukózy nebyl zkoumán, ale neoficiálně byla oceněna zlepšená glukózová tolerance.
Tato studie si klade za cíl porozumět dopadu léčby ivakaftorem na krevní glukózu a sekreci inzulinu a inkretinů.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
13
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s potvrzenou diagnózou cystická fibróza.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 6 let nebo starší s cystickou fibrózou
- alespoň jednu G551D CFTR mutaci nebo jinou ne-G551D hradlovou mutaci nebo mutaci CFTR se zbytkovou funkcí, jako je, ale bez omezení, mutace R117H, pro kterou má být zahájen ivakaftor.
- Plánujte zahájení léčby ivakaftorem pro indikace schválené FDA týmem klinické péče nebo jako součást probíhající studie ivakaftoru pro další mutace CFTR, včetně mutací hradlových nebo reziduálních funkčních mutací.
- není těhotná
Kritéria vyloučení:
- stanovená diagnóza diabetu nesouvisejícího s CF (tj. diabetes typu I)
- anamnéza klinicky symptomatické pankreatitidy v minulém roce
- před transplantací plic nebo jater
- těžké CF onemocnění jater
- syndrom dumpingu souvisejícího s fundoplikací
- lékařské komorbidity, které nesouvisejí s CF nebo jsou nestabilní podle názoru zkoušejícího
- akutní CF plicní exacerbace během 4 týdnů před procedurami studie
- léčba perorálními nebo intravenózními kortikosteroidy během 4 týdnů studie
- hemoglobin <10 g/dl do 90 dnů od testu GPA nebo při screeningu
- abnormální renální funkce do 90 dnů od testu GPA nebo při screeningu
- dlouhotrvající CFRD s hyperglykémií nalačno, zvýšeným HbA1C (>8) nad rámec diagnózy CFRD, významnou bazální potřebou inzulínu
- neschopnost provádět postupy specifické pro studii (MMTT, GPA).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
všechny předměty
všechny předměty zapsané ve stejné kohortě
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna kapacity sekrece inzulínu od výchozí hodnoty v 16. týdnu
Časové okno: výchozí stav a 16 týdnů
|
Porovnat sekreci inzulínu a maximální kapacitu sekrece inzulínu před zahájením léčby ivakaftorem a po 16 týdnech léčby ivakaftorem u subjektů s CF a alespoň jednou mutací CFTR G551D nebo jinou mutací CFTR a prozkoumat dopad ivakaftoru na sekreci inkretinů, inkretinová regulace sekrece inzulínu a odchylka glukózy během testu tolerance smíšeného jídla u CF.
|
výchozí stav a 16 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Složená změna od výchozí hodnoty ve vztazích sekrece inzulínu a hladin proteinu a interleukinu po 16. týdnu
Časové okno: výchozí stav a 16 týdnů
|
Prozkoumat složené vztahy sekrece inzulinu, maximální sekreční kapacity inzulinu a sekrece inkretinů s hladinami secernovaného zmrzlého proteinu-4 a hladinami interleukinu 1p.
|
výchozí stav a 16 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Andrea Kelly, MD, MSCE, Children's Hospital of Philadelphia
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. ledna 2014
Primární dokončení (Aktuální)
11. října 2016
Dokončení studie (Aktuální)
11. října 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. ledna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. ledna 2014
První zveřejněno (Odhad)
20. ledna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. prosince 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. prosince 2018
Naposledy ověřeno
1. prosince 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 13-010465
- KELLY13A0 (Jiné číslo grantu/financování: Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc.)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .