現在rcPMPで治療されているMoCD A型の小児患者におけるORGN001（以前のALXN1101）の安全性と有効性の研究
2023年9月22日 更新者：Origin Biosciences
現在組換え大腸菌由来環状ピラノプテリンで治療されているモリブデン補因子欠乏症（MoCD）A型の小児患者におけるORGN001（以前のALXN1101）の安全性と有効性を評価するためのフェーズ2、多施設、多国籍、非盲検、用量漸増試験一リン酸 (rcPMP)
この研究には、スクリーニング期間、6 か月の治療期間が含まれ、その後、約 72 か月続くと予想される長期延長期間が続きます。
調査の概要
詳細な説明
患者は、1 日目から ORGN001 (以前の ALXN1101) の毎日の IV 注入を受けます。
所定の期間の後、定義された患者の安全対策に基づいて、投与量が毎月増加します。
6 か月目以降、患者は最後の耐用量で毎日の投薬を続けます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Glasgow、イギリス
- Royal Hospital for Sick Children
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Manchester、イギリス
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
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Groningen、オランダ
- Beatrix Children's Hospital
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Melbourne、オーストラリア
- Monash Medical Centre
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Tunis、チュニジア
- Unité des maladies métaboliques
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -遺伝的に確認されたMoCDタイプA（MOCS1変異）の診断を受けた男性または女性患者
- 現在rcPMP注入で治療中
除外基準:
-1日目までのrcPMP治療を除いて、別の治験薬またはデバイスによる現在または計画中の治療。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ORGN001 (以前の ALXN1101)
毎日の点滴
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点滴
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ORGN001 (旧 ALXN1101) の安全性
時間枠：すべての患者の 24 か月目までのベースラインと 90 か月目までの追加の追跡調査
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治療 緊急の重篤な有害事象
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すべての患者の 24 か月目までのベースラインと 90 か月目までの追加の追跡調査
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ORGN001 (旧名 ALXN1101) の薬物動態 (実際の血漿濃度)
時間枠：可能な場合は、各用量レベルで最初の 6 か月間
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予定された時点での注入前および注入終了（EOI）の用量別のORGN001レベル
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可能な場合は、各用量レベルで最初の 6 か月間
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S-スルホシステイン (Umol/L) を尿クレアチニン (mmol/L) に正規化 - 経時的なベースラインからの変化
時間枠：すべての患者の 24 か月目までのベースラインと 90 か月目までの追加フォローアップ
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MoCD 経路のバイオマーカーである尿中 SSC について分析を実施しました。
尿中で測定された SSC レベルは、尿クレアチニン レベルに対して正規化されました。
ベースラインからの尿および血中 SSC レベルの観察値、変化、および変化率を、訪問ごとに経時的に要約しました。
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すべての患者の 24 か月目までのベースラインと 90 か月目までの追加フォローアップ
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運動検査を含む神経機能に対する ORGN001 (旧 ALXN1101) の効果
時間枠：すべての患者の 24 か月目までのベースラインと 30 か月目までの追加の追跡調査
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筋力や緊張などの神経学的検査、および感覚検査や反射検査を繰り返すと、ベースラインからの変化が得られます。
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すべての患者の 24 か月目までのベースラインと 30 か月目までの追加の追跡調査
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ORGN001 (旧 ALXN1101) の長期安全性
時間枠：すべての患者の 24 か月目までのベースラインと、72 か月目までの追加のフォローアップ
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発作頻度のベースラインからの変化
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すべての患者の 24 か月目までのベースラインと、72 か月目までの追加のフォローアップ
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年4月1日
一次修了 (実際)
2022年8月1日
研究の完了 (実際)
2022年10月1日
試験登録日
最初に提出
2014年1月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年1月24日
最初の投稿 (推定)
2014年1月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年10月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月22日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALXN1101-MCD-201
- 2013-002701-56 (EudraCT番号)
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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