Estudio de seguridad y eficacia de ORGN001 (anteriormente ALXN1101) en pacientes pediátricos con MoCD tipo A actualmente tratados con rcPMP
22 de septiembre de 2023 actualizado por: Origin Biosciences
Estudio de fase 2, multicéntrico, multinacional, abierto, de aumento de dosis para evaluar la seguridad y la eficacia de ORGN001 (anteriormente ALXN1101) en pacientes pediátricos con deficiencia del cofactor de molibdeno (MoCD) tipo A actualmente tratados con piranopterina cíclica derivada de Escherichia Coli recombinante Monofosfato (rcPMP)
Este estudio incluirá un período de selección, un período de tratamiento de 6 meses, seguido de un período de extensión a largo plazo que se espera que dure aproximadamente 72 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes recibirán infusiones intravenosas diarias de ORGN001 (antes ALXN1101) a partir del día 1.
Después de un período prescrito, la dosificación aumentará mensualmente según las medidas definidas de seguridad del paciente.
Después del Mes 6, los pacientes continuarán con la dosificación diaria en su última dosis tolerada.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
8
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Melbourne, Australia
- Monash Medical Centre
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Groningen, Países Bajos
- Beatrix Children's Hospital
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Glasgow, Reino Unido
- Royal Hospital for Sick Children
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Manchester, Reino Unido
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
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Tunis, Túnez
- Unité des maladies métaboliques
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes masculinos o femeninos con un diagnóstico genéticamente confirmado de MoCD tipo A (mutación MOCS1)
- Actualmente tratado con infusiones de rcPMP
Criterio de exclusión:
- Tratamiento actual o planificado con otro fármaco o dispositivo en investigación, con la excepción del tratamiento con rcPMP hasta el Día -1.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: ORGN001 (antes ALXN1101)
infusiones intravenosas diarias
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Infusión intravenosa
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad de ORGN001 (anteriormente ALXN1101)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta el mes 24 para todos los pacientes más seguimiento adicional hasta el mes 90
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Eventos adversos graves emergentes del tratamiento
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Valor inicial hasta el mes 24 para todos los pacientes más seguimiento adicional hasta el mes 90
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Farmacocinética (concentración plasmática real) de ORGN001 (anteriormente ALXN1101)
Periodo de tiempo: Primeros 6 meses en cada nivel de dosis, cuando esté disponible
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Niveles de ORGN001 por dosis antes de la infusión y al final de la infusión (EOI) en momentos programados
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Primeros 6 meses en cada nivel de dosis, cuando esté disponible
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S-sulfocisteína (umol/l) normalizada a creatinina en orina (mmol/l): cambio desde el valor inicial a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta el mes 24 para todos los pacientes más seguimiento adicional hasta el mes 90
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Se realizaron análisis de SSC en orina, un biomarcador de la vía MoCD.
Los niveles de SSC medidos en orina se normalizaron a los niveles de creatinina en orina.
El valor observado, el cambio y el cambio porcentual en los niveles de SSC en orina y sangre desde el inicio se resumieron por visita a lo largo del tiempo.
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Valor inicial hasta el mes 24 para todos los pacientes más seguimiento adicional hasta el mes 90
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Efecto de ORGN001 (anteriormente ALXN1101) sobre la función neurológica, incluido el examen motor
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta el mes 24 para todos los pacientes más seguimiento adicional hasta el mes 30
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Cambio desde el inicio en exámenes neurológicos repetidos, como fuerza y tono muscular, así como exámenes sensoriales y reflejos.
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Valor inicial hasta el mes 24 para todos los pacientes más seguimiento adicional hasta el mes 30
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Seguridad a largo plazo de ORGN001 (anteriormente ALXN1101)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta el mes 24 para todos los pacientes más seguimiento adicional hasta el mes 72
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Cambio desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones
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Valor inicial hasta el mes 24 para todos los pacientes más seguimiento adicional hasta el mes 72
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de abril de 2014
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2022
Finalización del estudio (Actual)
1 de octubre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de enero de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
28 de enero de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de octubre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de septiembre de 2023
Última verificación
1 de septiembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALXN1101-MCD-201
- 2013-002701-56 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .