Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhets- og effektstudie av ORGN001 (tidligere ALXN1101) hos pediatriske pasienter med MoCD type A som for tiden behandles med rcPMP

22. september 2023 oppdatert av: Origin Biosciences

En fase 2, multisenter, multinasjonal, åpen etikett, dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til ORGN001 (tidligere ALXN1101) hos pediatriske pasienter med molybdenkofaktormangel (MoCD) type A som for tiden behandles med rekombinant pyderraniveterinic coli. Monofosfat (rcPMP)

Denne studien vil inkludere en screeningperiode, en 6-måneders behandlingsperiode, etterfulgt av en langsiktig forlengelsesperiode som forventes å vare ca. 72 måneder.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter vil motta daglige IV-infusjoner av ORGN001 (tidligere ALXN1101) fra og med dag 1. Etter en foreskrevet periode vil doseringen øke månedlig basert på definerte pasientsikkerhetstiltak. Etter måned 6 vil pasientene fortsette daglig dosering med siste tolererte dose.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Monash Medical Centre
  • Forente stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • Beatrix Children's Hospital
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Storbritannia
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia
        • Unité des maladies métaboliques

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige pasienter med en genetisk bekreftet diagnose av MoCD Type A (MOCS1-mutasjon)
  • Behandles for tiden med rcPMP-infusjoner

Ekskluderingskriterier:

- Nåværende eller planlagt behandling med et annet undersøkelsesmiddel eller utstyr, med unntak av rcPMP-behandling til og med dag -1.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ORGN001 (tidligere ALXN1101)
daglige IV-infusjoner
Legemiddel: ORGN001 (tidligere ALXN1101)
IV infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheten til ORGN001 (tidligere ALXN1101)
Tidsramme: Baseline til måned 24 for alle pasienter pluss ytterligere oppfølging opp til måned 90
Behandling Emergent Alvorlige Bivirkninger
Baseline til måned 24 for alle pasienter pluss ytterligere oppfølging opp til måned 90

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetikk (faktisk plasmakonsentrasjon) av ORGN001 (tidligere ALXN1101)
Tidsramme: Første 6 måneder ved hvert dosenivå, der tilgjengelig
ORGN001-nivåer etter dose ved pre-infusjon og slutt på infusjon (EOI) ved planlagte tidspunkter
Første 6 måneder ved hvert dosenivå, der tilgjengelig
S-sulfocystein (Umol/L) Normalisert til Urin Kreatinin (mmol/L) - Endring fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline til måned 24 for alle pasienter pluss ytterligere oppfølging til måned 90
Analyser ble utført på urin SSC, en biomarkør for MoCD-veien. Nivåer av SSC målt i urin ble normalisert til urinkreatininnivåer. Den observerte verdien, endringen og prosentvis endring i urin og blod SSC-nivåer fra baseline ble oppsummert ved besøk over tid.
Baseline til måned 24 for alle pasienter pluss ytterligere oppfølging til måned 90
Effekt av ORGN001 (tidligere ALXN1101) på nevrologisk funksjon inkludert motorisk undersøkelse
Tidsramme: Baseline til måned 24 for alle pasienter pluss ytterligere oppfølging frem til måned 30
Endring fra baseline på gjentatte nevrologiske undersøkelser som muskelstyrke og tonus, samt sensorisk og refleksundersøkelse.
Baseline til måned 24 for alle pasienter pluss ytterligere oppfølging frem til måned 30
Langsiktig sikkerhet for ORGN001 (tidligere ALXN1101)
Tidsramme: Baseline til måned 24 for alle pasienter pluss ytterligere oppfølging frem til måned 72
Endring fra baseline i anfallsfrekvens
Baseline til måned 24 for alle pasienter pluss ytterligere oppfølging frem til måned 72

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Origin Biosciences

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2022

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. januar 2014

Først lagt ut (Antatt)

28. januar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN1101-MCD-201
  • 2013-002701-56 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Molybdenkofaktormangel, type A

  • Sanofi
    Rekruttering
    Dataanalyse av voksne og pediatriske deltakere med Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) om tidlig tilgang til Olipudase Alfa i Frankrike (OPERA)
    Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD)
    Frankrike
  • West Kazakhstan Medical University
    Rekruttering
    Selektiv screening av barn for arvelige metabolske sykdommer ved tandem massespektrometri i Kasakhstan
    Ornithine Transcarbamylase mangel | Biotinidase mangel | Citrullinemi | Glutarsyreacidemia type II | Argininosuccinic aciduria | Lønnesirup urinsykdom | Primær karnitinmangel | Homocystinuri | Karnitin Palmitoyltransferase II-mangel | Arginase mangel | Svært langkjedet Acyl-CoA-dehydrogenase-mangel | Langkjedet... og andre forhold
    Kasakhstan
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnere
    Påmelding etter invitasjon
    Tidlig sjekk: utvidet screening hos nyfødte
    Primær hyperoksaluri type 3 | Sukkersyke | Hemofili A | Hemofili B | Arvelig fruktoseintoleranse | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Sigdcellesykdom | Dravet syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Rett syndrom | Wilsons sykdom | Niemann-Pick... og andre forhold
    Forente stater
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbeidspartnere
    Rekruttering
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening
    Medfødt binyrehyperplasi | Hemofili A | Hemofili B | Mukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Cystisk fibrose | Alpha 1-antitrypsin mangel | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Kronisk granulomatøs sykdom | Wilsons sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Ornithine Transcarbamylase mangel | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgia

Kliniske studier på ORGN001 (tidligere ALXN1101)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Mali

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere