Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af ORGN001 (tidligere ALXN1101) hos pædiatriske patienter med MoCD type A, der i øjeblikket behandles med rcPMP

22. september 2023 opdateret af: Origin Biosciences

Et fase 2, multicenter, multinationalt, åbent, dosis-eskaleringsstudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​ORGN001 (tidligere ALXN1101) hos pædiatriske patienter med molybdænkofaktormangel (MoCD) type A, der i øjeblikket behandles med rekombinant pyderranscherivechia coli. Monofosfat (rcPMP)

Denne undersøgelse vil omfatte en screeningsperiode, en 6-måneders behandlingsperiode, efterfulgt af en langsigtet forlængelsesperiode, der forventes at vare cirka 72 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienterne vil modtage daglige IV-infusioner af ORGN001 (tidligere ALXN1101) fra dag 1. Efter en ordineret periode vil doseringen øges månedligt baseret på definerede patientsikkerhedsforanstaltninger. Efter 6. måned vil patienterne fortsætte med den daglige dosering med deres sidste tolererede dosis.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Monash Medical Centre
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children'S Hospital of Wisconsin
  • Holland
      • Groningen, Holland
        • Beatrix Children's Hospital
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien
        • Unité des maladies métaboliques

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige patienter med en genetisk bekræftet diagnose af MoCD Type A (MOCS1-mutation)
  • Behandles i øjeblikket med rcPMP-infusioner

Ekskluderingskriterier:

- Aktuel eller planlagt behandling med et andet forsøgslægemiddel eller udstyr, med undtagelse af rcPMP-behandling til og med dag -1.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ORGN001 (tidligere ALXN1101)
daglige IV-infusioner
Medicin: ORGN001 (tidligere ALXN1101)
IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed for ORGN001 (tidligere ALXN1101)
Tidsramme: Baseline til måned 24 for alle patienter plus yderligere opfølgning op til måned 90
Behandling Emergent Alvorlige Bivirkninger
Baseline til måned 24 for alle patienter plus yderligere opfølgning op til måned 90

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetik (faktisk plasmakoncentration) af ORGN001 (tidligere ALXN1101)
Tidsramme: De første 6 måneder ved hvert dosisniveau, hvor det er muligt
ORGN001-niveauer efter dosis ved præ-infusion og afslutning af infusion (EOI) på planlagte tidspunkter
De første 6 måneder ved hvert dosisniveau, hvor det er muligt
S-sulfocystein (Umol/L) Normaliseret til Urin Kreatinin (mmol/L) - Ændring fra baseline over tid
Tidsramme: Baseline til måned 24 for alle patienter plus yderligere opfølgning til måned 90
Analyser blev udført på urin SSC, en biomarkør for MoCD-vejen. Niveauer af SSC målt i urin blev normaliseret til urinkreatininniveauer. Den observerede værdi, ændring og procentvise ændring i urin og blod SSC-niveauer fra baseline blev opsummeret ved besøg over tid.
Baseline til måned 24 for alle patienter plus yderligere opfølgning til måned 90
Virkning af ORGN001 (tidligere ALXN1101) på neurologisk funktion, herunder motorisk undersøgelse
Tidsramme: Baseline til måned 24 for alle patienter plus yderligere opfølgning indtil måned 30
Ændring fra baseline på gentagne neurologiske undersøgelser såsom muskelstyrke og tonus, samt sensorisk og refleksundersøgelse.
Baseline til måned 24 for alle patienter plus yderligere opfølgning indtil måned 30
Langsigtet sikkerhed af ORGN001 (tidligere ALXN1101)
Tidsramme: Baseline til måned 24 for alle patienter plus yderligere opfølgning indtil måned 72
Ændring fra baseline i anfaldshyppighed
Baseline til måned 24 for alle patienter plus yderligere opfølgning indtil måned 72

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Origin Biosciences

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2022

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. januar 2014

Først opslået (Anslået)

28. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1101-MCD-201
  • 2013-002701-56 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Molybdænkofaktormangel, type A

Kliniske forsøg med ORGN001 (tidligere ALXN1101)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner