Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności ORGN001 (wcześniej ALXN1101) u pacjentów pediatrycznych z MoCD typu A leczonych obecnie rcPMP

22 września 2023 zaktualizowane przez: Origin Biosciences

Wieloośrodkowe, wielonarodowe, otwarte badanie fazy 2 z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności ORGN001 (wcześniej ALXN1101) u dzieci i młodzieży z niedoborem kofaktora molibdenu (MoCD) typu A leczonych obecnie rekombinowaną cykliczną piranopteryną pochodzącą z Escherichia coli Monofosforan (rcPMP)

Badanie to obejmie okres przesiewowy, 6-miesięczny okres leczenia, po którym nastąpi długoterminowy okres przedłużenia, który ma trwać około 72 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci będą otrzymywać codzienne infuzje dożylne ORGN001 (dawniej ALXN1101) począwszy od dnia 1. Po określonym czasie dawkowanie będzie zwiększane co miesiąc w oparciu o określone środki bezpieczeństwa pacjenta. Po 6. miesiącu pacjenci będą kontynuować codzienne podawanie ostatniej tolerowanej dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Monash Medical Centre
  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • Beatrix Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Tunezja
      • Tunis, Tunezja
        • Unité des maladies métaboliques
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z genetycznie potwierdzoną diagnozą MoCD typu A (mutacja MOCS1)
  • Obecnie leczony infuzjami rcPMP

Kryteria wyłączenia:

- Obecne lub planowane leczenie innym badanym lekiem lub urządzeniem, z wyjątkiem leczenia rcPMP do dnia -1.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ORGN001 (dawniej ALXN1101)
codzienne wlewy dożylne
Lek: ORGN001 (dawniej ALXN1101)
Infuzja dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo ORGN001 (dawniej ALXN1101)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. miesiąca dla wszystkich pacjentów oraz dodatkowa kontrola do 90. miesiąca
Leczenie Pojawiające się poważne zdarzenia niepożądane
Wartość wyjściowa do 24. miesiąca dla wszystkich pacjentów oraz dodatkowa kontrola do 90. miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyka (rzeczywiste stężenie w osoczu) ORGN001 (dawniej ALXN1101)
Ramy czasowe: Pierwsze 6 miesięcy na każdym poziomie dawki, jeśli jest dostępne
Poziomy ORGN001 według dawki przed infuzją i na końcu infuzji (EOI) w zaplanowanych punktach czasowych
Pierwsze 6 miesięcy na każdym poziomie dawki, jeśli jest dostępne
S-sulfocysteina (Umol/l) znormalizowana do kreatyniny w moczu (mmol/l) — zmiana w czasie w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. miesiąca dla wszystkich pacjentów oraz dodatkowa kontrola do 90. miesiąca
Analizy przeprowadzono na SSC w moczu, biomarkerze szlaku MoCD. Poziomy SSC mierzone w moczu normalizowano do poziomu kreatyniny w moczu. Zaobserwowaną wartość, zmianę i procentową zmianę poziomów SSC w moczu i krwi w stosunku do wartości wyjściowych podsumowano podczas wizyty w czasie.
Wartość wyjściowa do 24. miesiąca dla wszystkich pacjentów oraz dodatkowa kontrola do 90. miesiąca
Wpływ ORGN001 (dawniej ALXN1101) na funkcje neurologiczne, w tym badanie motoryczne
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. miesiąca dla wszystkich pacjentów plus dodatkowa obserwacja do 30. miesiąca
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w powtarzanych badaniach neurologicznych, takich jak siła i napięcie mięśni, a także badanie czucia i odruchów.
Wartość wyjściowa do 24. miesiąca dla wszystkich pacjentów plus dodatkowa obserwacja do 30. miesiąca
Długoterminowe bezpieczeństwo ORGN001 (dawniej ALXN1101)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 24. miesiąca dla wszystkich pacjentów oraz dodatkowa kontrola do 72. miesiąca
Zmiana częstotliwości napadów w porównaniu z wartością wyjściową
Wartość wyjściowa do 24. miesiąca dla wszystkich pacjentów oraz dodatkowa kontrola do 72. miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Origin Biosciences

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

28 stycznia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1101-MCD-201
  • 2013-002701-56 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ORGN001 (dawniej ALXN1101)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Estonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj