Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von ORGN001 (ehemals ALXN1101) bei pädiatrischen Patienten mit MoCD Typ A, die derzeit mit rcPMP behandelt werden

22. September 2023 aktualisiert von: Origin Biosciences

Eine multizentrische, multinationale, offene Dosiseskalationsstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ORGN001 (ehemals ALXN1101) bei pädiatrischen Patienten mit Molybdän-Cofaktor-Mangel (MoCD) Typ A, die derzeit mit rekombinantem, aus Escherichia Coli stammendem zyklischem Pyranopterin behandelt werden Monophosphat (rcPMP)

Diese Studie umfasst eine Screening-Phase, eine 6-monatige Behandlungsphase, gefolgt von einer langfristigen Verlängerungsphase, die voraussichtlich etwa 72 Monate dauern wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Patienten erhalten ab Tag 1 täglich intravenöse Infusionen von ORGN001 (früher ALXN1101). Nach einem vorgeschriebenen Zeitraum wird die Dosierung basierend auf definierten Patientensicherheitsmaßnahmen monatlich erhöht. Nach Monat 6 werden die Patienten die tägliche Dosierung mit ihrer zuletzt tolerierten Dosis fortsetzen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Monash Medical Centre
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Beatrix Children's Hospital
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien
        • Unité des maladies métaboliques
  • Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children'S Hospital of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Patienten mit einer genetisch bestätigten Diagnose von MoCD Typ A (MOCS1-Mutation)
  • Derzeit mit rcPMP-Infusionen behandelt

Ausschlusskriterien:

- Aktuelle oder geplante Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat oder -gerät, mit Ausnahme der rcPMP-Behandlung bis Tag -1.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ORGN001 (früher ALXN1101)
tägliche IV-Infusionen
Arzneimittel: ORGN001 (früher ALXN1101)
IV-Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von ORGN001 (ehemals ALXN1101)
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24 für alle Patienten plus zusätzliche Nachbeobachtung bis Monat 90
Bei der Behandlung auftretende schwerwiegende unerwünschte Ereignisse
Baseline bis Monat 24 für alle Patienten plus zusätzliche Nachbeobachtung bis Monat 90

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik (tatsächliche Plasmakonzentration) von ORGN001 (ehemals ALXN1101)
Zeitfenster: Die ersten 6 Monate bei jeder Dosisstufe, sofern verfügbar
ORGN001-Spiegel nach Dosis vor der Infusion und am Ende der Infusion (EOI) zu geplanten Zeitpunkten
Die ersten 6 Monate bei jeder Dosisstufe, sofern verfügbar
S-Sulfocystein (Umol/L), normalisiert auf Urin-Kreatinin (mmol/L) – Veränderung vom Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis Monat 24 für alle Patienten plus zusätzliche Nachbeobachtung bis Monat 90
Es wurden Analysen an Urin-SSC durchgeführt, einem Biomarker des MoCD-Signalwegs. Die im Urin gemessenen SSC-Werte wurden auf den Kreatininspiegel im Urin normalisiert. Der beobachtete Wert, die Veränderung und die prozentuale Veränderung der SSC-Werte im Urin und Blut gegenüber dem Ausgangswert wurden nach Besuch im Zeitverlauf zusammengefasst.
Baseline bis Monat 24 für alle Patienten plus zusätzliche Nachbeobachtung bis Monat 90
Wirkung von ORGN001 (ehemals ALXN1101) auf die neurologische Funktion einschließlich motorischer Untersuchung
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 24 für alle Patienten plus zusätzliche Nachbeobachtung bis Monat 30
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei wiederholten neurologischen Untersuchungen wie Muskelkraft und -tonus sowie sensorischen und Reflexuntersuchungen.
Ausgangswert bis Monat 24 für alle Patienten plus zusätzliche Nachbeobachtung bis Monat 30
Langzeitsicherheit von ORGN001 (ehemals ALXN1101)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 24 für alle Patienten plus zusätzliche Nachbeobachtung bis Monat 72
Änderung der Anfallshäufigkeit gegenüber dem Ausgangswert
Ausgangswert bis Monat 24 für alle Patienten plus zusätzliche Nachbeobachtung bis Monat 72

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Origin Biosciences

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Januar 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

28. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1101-MCD-201
  • 2013-002701-56 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Molybdän-Cofaktor-Mangel, Typ A

Klinische Studien zur ORGN001 (früher ALXN1101)

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mozambique

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren