Estudo de segurança e eficácia de ORGN001 (anteriormente ALXN1101) em pacientes pediátricos com MoCD tipo A atualmente tratados com rcPMP
22 de setembro de 2023 atualizado por: Origin Biosciences
Um estudo de Fase 2, Multicêntrico, Multinacional, Aberto, de Escalonamento de Dose para Avaliar a Segurança e a Eficácia de ORGN001 (anteriormente ALXN1101) em Pacientes Pediátricos com Deficiência de Cofator de Molibdênio (MoCD) Tipo A Atualmente Tratados com Piranopterina Cíclica Derivada de Escherichia Coli Recombinante Monofosfato (rcPMP)
Este estudo incluirá um período de triagem, um período de tratamento de 6 meses, seguido por um período de extensão de longo prazo que deve durar aproximadamente 72 meses.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pacientes receberão infusões IV diárias de ORGN001 (anteriormente ALXN1101) a partir do dia 1.
Após um período prescrito, a dosagem aumentará mensalmente com base nas medidas de segurança do paciente definidas.
Após o mês 6, os pacientes continuarão com a dosagem diária em sua última dose tolerada.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
8
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Melbourne, Austrália
- Monash Medical Centre
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Groningen, Holanda
- Beatrix Children's Hospital
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Glasgow, Reino Unido
- Royal Hospital for Sick Children
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Manchester, Reino Unido
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
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Tunis, Tunísia
- Unité des maladies métaboliques
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino ou feminino com diagnóstico geneticamente confirmado de MoCD Tipo A (mutação MOCS1)
- Atualmente tratado com infusões de rcPMP
Critério de exclusão:
- Tratamento atual ou planejado com outro medicamento ou dispositivo experimental, com exceção do tratamento com rcPMP até o Dia -1.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ORGN001 (anteriormente ALXN1101)
infusões intravenosas diárias
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Infusão IV
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança de ORGN001 (anteriormente ALXN1101)
Prazo: Linha de base até o mês 24 para todos os pacientes, além de acompanhamento adicional até o mês 90
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Tratamento de eventos adversos graves emergentes
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Linha de base até o mês 24 para todos os pacientes, além de acompanhamento adicional até o mês 90
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Farmacocinética (concentração plasmática real) de ORGN001 (anteriormente ALXN1101)
Prazo: Primeiros 6 meses em cada nível de dose, quando disponível
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Níveis de ORGN001 por dose na pré-infusão e no final da infusão (EOI) em momentos programados
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Primeiros 6 meses em cada nível de dose, quando disponível
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S-sulfocisteína (Umol/L) normalizada para creatinina na urina (mmol/L) - mudança da linha de base ao longo do tempo
Prazo: Linha de base até o mês 24 para todos os pacientes, além de acompanhamento adicional até o mês 90
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As análises foram realizadas no SSC da urina, um biomarcador da via MoCD.
Os níveis de SSC medidos na urina foram normalizados para os níveis de creatinina urinária.
O valor observado, a alteração e a alteração percentual nos níveis de SSC na urina e no sangue desde o início foram resumidos por visita ao longo do tempo.
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Linha de base até o mês 24 para todos os pacientes, além de acompanhamento adicional até o mês 90
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Efeito do ORGN001 (anteriormente ALXN1101) na função neurológica, incluindo exame motor
Prazo: Linha de base até o mês 24 para todos os pacientes, além de acompanhamento adicional até o mês 30
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Alteração da linha de base em exames neurológicos repetidos, como força e tônus muscular, bem como exames sensoriais e reflexos.
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Linha de base até o mês 24 para todos os pacientes, além de acompanhamento adicional até o mês 30
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Segurança a longo prazo do ORGN001 (anteriormente ALXN1101)
Prazo: Linha de base até o mês 24 para todos os pacientes, além de acompanhamento adicional até o mês 72
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Alteração da linha de base na frequência das convulsões
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Linha de base até o mês 24 para todos os pacientes, além de acompanhamento adicional até o mês 72
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de abril de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2022
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de janeiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de janeiro de 2014
Primeira postagem (Estimado)
28 de janeiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de outubro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de setembro de 2023
Última verificação
1 de setembro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALXN1101-MCD-201
- 2013-002701-56 (Número EudraCT)
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