Säkerhets- och effektstudie av ORGN001 (tidigare ALXN1101) hos pediatriska patienter med MoCD typ A som för närvarande behandlas med rcPMP
22 september 2023 uppdaterad av: Origin Biosciences
En fas 2, multicenter, multinationell, öppen etikett, dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av ORGN001 (tidigare ALXN1101) hos pediatriska patienter med molybdenkofaktorbrist (MoCD) typ A som för närvarande behandlas med rekombinant pyderranscheriverichia cyklisk cyklisk pyderranin. Monofosfat (rcPMP)
Denna studie kommer att inkludera en screeningperiod, en 6-månaders behandlingsperiod, följt av en långvarig förlängningsperiod som förväntas vara cirka 72 månader.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Patienterna kommer att få dagliga IV-infusioner av ORGN001 (tidigare ALXN1101) från och med dag 1.
Efter en föreskriven period kommer doseringen att öka varje månad baserat på definierade patientsäkerhetsåtgärder.
Efter månad 6 kommer patienterna att fortsätta med den dagliga dosen med sin senast tolererade dos.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
8
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Melbourne, Australien
- Monash Medical Centre
-
-
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Groningen, Nederländerna
- Beatrix Children's Hospital
-
-
-
-
-
Glasgow, Storbritannien
- Royal Hospital for Sick Children
-
Manchester, Storbritannien
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Tunis, Tunisien
- Unité des maladies métaboliques
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga eller kvinnliga patienter med en genetiskt bekräftad diagnos av MoCD typ A (MOCS1-mutation)
- Behandlas för närvarande med rcPMP-infusioner
Exklusions kriterier:
- Pågående eller planerad behandling med ett annat prövningsläkemedel eller apparat, med undantag för rcPMP-behandling till och med dag -1.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ORGN001 (tidigare ALXN1101)
dagliga IV-infusioner
|
IV infusion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet för ORGN001 (tidigare ALXN1101)
Tidsram: Baslinje till månad 24 för alla patienter plus ytterligare uppföljning upp till månad 90
|
Behandling Emergerande allvarliga biverkningar
|
Baslinje till månad 24 för alla patienter plus ytterligare uppföljning upp till månad 90
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakokinetik (faktisk plasmakoncentration) för ORGN001 (tidigare ALXN1101)
Tidsram: Första 6 månaderna vid varje dosnivå, där tillgängligt
|
ORGN001-nivåer efter dos vid pre-infusion och slutet av infusion (EOI) vid schemalagda tidpunkter
|
Första 6 månaderna vid varje dosnivå, där tillgängligt
|
|
S-sulfocystein (Umol/L) Normaliserad till Urin Kreatinin (mmol/L) - Förändring från baslinjen över tid
Tidsram: Baslinje till månad 24 för alla patienter plus ytterligare uppföljning till månad 90
|
Analyser utfördes på urin SSC, en biomarkör för MoCD-vägen.
Nivåer av SSC uppmätt i urin normaliserades till urinkreatininnivåer.
Det observerade värdet, förändringen och procentuella förändringen i urin och blod SSC-nivåer från baslinjen sammanfattades genom besök över tid.
|
Baslinje till månad 24 för alla patienter plus ytterligare uppföljning till månad 90
|
|
Effekt av ORGN001 (tidigare ALXN1101) på neurologisk funktion inklusive motorisk undersökning
Tidsram: Baslinje till månad 24 för alla patienter plus ytterligare uppföljning fram till månad 30
|
Ändra från baslinjen vid upprepade neurologiska undersökningar som muskelstyrka och tonus, samt sensorisk och reflexundersökning.
|
Baslinje till månad 24 för alla patienter plus ytterligare uppföljning fram till månad 30
|
|
Långsiktig säkerhet för ORGN001 (tidigare ALXN1101)
Tidsram: Baslinje till månad 24 för alla patienter plus ytterligare uppföljning fram till månad 72
|
Ändring från baslinjen i anfallsfrekvens
|
Baslinje till månad 24 för alla patienter plus ytterligare uppföljning fram till månad 72
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 april 2014
Primärt slutförande (Faktisk)
1 augusti 2022
Avslutad studie (Faktisk)
1 oktober 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 januari 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 januari 2014
Första postat (Beräknad)
28 januari 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 oktober 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 september 2023
Senast verifierad
1 september 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALXN1101-MCD-201
- 2013-002701-56 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .