Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности ORGN001 (ранее ALXN1101) у педиатрических пациентов с MoCD типа A, которые в настоящее время лечатся rcPMP

22 сентября 2023 г. обновлено: Origin Biosciences

Фаза 2, многоцентровое, многонациональное, открытое исследование с повышением дозы для оценки безопасности и эффективности ORGN001 (ранее ALXN1101) у педиатрических пациентов с дефицитом кофактора молибдена (MoCD) типа A, которые в настоящее время лечат рекомбинантным циклическим пираноптерином, полученным из Escherichia Coli. Монофосфат (rcPMP)

Это исследование будет включать период скрининга, 6-месячный период лечения, за которым следует долгосрочный период продления, который, как ожидается, продлится примерно 72 месяца.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты будут получать ежедневные внутривенные инфузии ORGN001 (ранее ALXN1101), начиная с 1-го дня. По истечении установленного периода дозировка будет увеличиваться ежемесячно в соответствии с определенными мерами безопасности пациента. Через 6 месяцев пациенты будут продолжать ежедневно принимать последнюю переносимую дозу.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты мужского или женского пола с генетически подтвержденным диагнозом MoCD типа A (мутация MOCS1)
  • В настоящее время лечится инфузиями ркПМП.

Критерий исключения:

- Текущее или планируемое лечение другим исследуемым препаратом или устройством, за исключением лечения rcPMP до дня -1.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ORGN001 (ранее ALXN1101)
ежедневные внутривенные инфузии
Лекарство: ORGN001 (ранее ALXN1101)
Внутривенное вливание

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность ORGN001 (ранее ALXN1101)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-го месяца для всех пациентов плюс дополнительное наблюдение до 90-го месяца.
Серьезные нежелательные явления, возникшие при лечении
Исходный уровень до 24-го месяца для всех пациентов плюс дополнительное наблюдение до 90-го месяца.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика (фактическая концентрация в плазме) ORGN001 (ранее ALXN1101)
Временное ограничение: Первые 6 месяцев при каждом уровне дозы, если таковой имеется.
Уровни ORGN001 в зависимости от дозы перед инфузией и в конце инфузии (EOI) в запланированные моменты времени
Первые 6 месяцев при каждом уровне дозы, если таковой имеется.
S-сульфоцистеин (ммоль/л), нормализованный по отношению к креатинину мочи (ммоль/л) – изменение по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-го месяца для всех пациентов плюс дополнительное наблюдение до 90-го месяца.
Анализы проводились на SSC ​​мочи, биомаркере пути MoCD. Уровни SSC, измеренные в моче, были нормализованы по уровням креатинина в моче. Наблюдаемые значения, изменения и процентные изменения уровней SSC в моче и крови по сравнению с исходным уровнем суммировались при посещении с течением времени.
Исходный уровень до 24-го месяца для всех пациентов плюс дополнительное наблюдение до 90-го месяца.
Влияние ORGN001 (ранее ALXN1101) на неврологические функции, включая моторное обследование
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-го месяца для всех пациентов плюс дополнительное наблюдение до 30-го месяца.
Изменение по сравнению с исходным уровнем при повторных неврологических обследованиях, таких как мышечная сила и тонус, а также сенсорное и рефлекторное обследование.
Исходный уровень до 24-го месяца для всех пациентов плюс дополнительное наблюдение до 30-го месяца.
Долгосрочная безопасность ORGN001 (ранее ALXN1101)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24-го месяца для всех пациентов плюс дополнительное наблюдение до 72-го месяца.
Изменение частоты приступов по сравнению с базовым уровнем
Исходный уровень до 24-го месяца для всех пациентов плюс дополнительное наблюдение до 72-го месяца.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Origin Biosciences

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 апреля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 января 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 января 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

28 января 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALXN1101-MCD-201
  • 2013-002701-56 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования ORGN001 (ранее ALXN1101)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться