Étude d'innocuité et d'efficacité d'ORGN001 (anciennement ALXN1101) chez des patients pédiatriques atteints de MoCD de type A actuellement traités par rcPMP
22 septembre 2023 mis à jour par: Origin Biosciences
Une étude de phase 2, multicentrique, multinationale, ouverte et à dose croissante pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'ORGN001 (anciennement ALXN1101) chez des patients pédiatriques atteints d'un déficit en cofacteur de molybdène (MoCD) de type A actuellement traités avec une pyranoptérine cyclique dérivée d'Escherichia Coli recombinante Monophosphate (rcPMP)
Cette étude comprendra une période de dépistage, une période de traitement de 6 mois, suivie d'une période de prolongation à long terme qui devrait durer environ 72 mois.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les patients recevront des perfusions IV quotidiennes d'ORGN001 (anciennement ALXN1101) à partir du jour 1.
Après une période prescrite, la posologie augmentera mensuellement en fonction des mesures de sécurité définies pour le patient.
Après le 6e mois, les patients continueront à prendre quotidiennement leur dernière dose tolérée.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
8
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Melbourne, Australie
- Monash Medical Centre
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Groningen, Pays-Bas
- Beatrix Children's Hospital
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Glasgow, Royaume-Uni
- Royal Hospital for Sick Children
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Manchester, Royaume-Uni
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
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Tunis, Tunisie
- Unité des maladies métaboliques
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients masculins ou féminins avec un diagnostic génétiquement confirmé de MoCD de type A (mutation MOCS1)
- Actuellement traité avec des perfusions de rcPMP
Critère d'exclusion:
- Traitement actuel ou prévu avec un autre médicament ou dispositif expérimental, à l'exception du traitement rcPMP jusqu'au jour -1.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ORGN001 (anciennement ALXN1101)
perfusions IV quotidiennes
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Perfusion IV
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité de ORGN001 (anciennement ALXN1101)
Délai: Début jusqu'au mois 24 pour tous les patients plus suivi supplémentaire jusqu'au mois 90
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Événements indésirables graves survenus pendant le traitement
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Début jusqu'au mois 24 pour tous les patients plus suivi supplémentaire jusqu'au mois 90
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pharmacocinétique (concentration plasmatique réelle) de ORGN001 (anciennement ALXN1101)
Délai: 6 premiers mois à chaque niveau de dose, le cas échéant
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Niveaux d'ORGN001 par dose en pré-perfusion et en fin de perfusion (EOI) à des moments programmés
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6 premiers mois à chaque niveau de dose, le cas échéant
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S-sulfocystéine (Umol/L) normalisée à la créatinine urinaire (mmol/L) – Changement par rapport à la valeur initiale au fil du temps
Délai: Début jusqu'au mois 24 pour tous les patients plus suivi supplémentaire jusqu'au mois 90
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Des analyses ont été réalisées sur les SSC urinaires, un biomarqueur de la voie MoCD.
Les niveaux de SSC mesurés dans l'urine ont été normalisés aux niveaux de créatinine urinaire.
La valeur, le changement et le pourcentage de changement observés dans les taux de SSC urinaires et sanguins par rapport au départ ont été résumés par visite au fil du temps.
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Début jusqu'au mois 24 pour tous les patients plus suivi supplémentaire jusqu'au mois 90
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Effet de ORGN001 (anciennement ALXN1101) sur la fonction neurologique, y compris l'examen moteur
Délai: Début jusqu'au mois 24 pour tous les patients plus suivi supplémentaire jusqu'au mois 30
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Changement par rapport à la valeur initiale lors d'examens neurologiques répétés tels que la force et le tonus musculaires, ainsi que l'examen sensoriel et réflexe.
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Début jusqu'au mois 24 pour tous les patients plus suivi supplémentaire jusqu'au mois 30
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Sécurité à long terme de ORGN001 (anciennement ALXN1101)
Délai: Début jusqu'au mois 24 pour tous les patients plus suivi supplémentaire jusqu'au mois 72
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Changement par rapport à la valeur initiale de la fréquence des crises
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Début jusqu'au mois 24 pour tous les patients plus suivi supplémentaire jusqu'au mois 72
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 avril 2014
Achèvement primaire (Réel)
1 août 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
1 octobre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 janvier 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 janvier 2014
Première publication (Estimé)
28 janvier 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 octobre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 septembre 2023
Dernière vérification
1 septembre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALXN1101-MCD-201
- 2013-002701-56 (Numéro EudraCT)
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