Az ORGN001 (korábban ALXN1101) biztonsági és hatékonysági tanulmánya A típusú MoCD-ben szenvedő, jelenleg rcPMP-vel kezelt gyermekbetegeknél
2023. szeptember 22. frissítette: Origin Biosciences
2. fázisú, többközpontú, többnemzetiségű, nyílt, dózis-eszkalációs vizsgálat az ORGN001 (korábban ALXN1101) biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére A típusú molibdén-kofaktor-hiányban (MoCD) szenvedő, jelenleg rekombináns cyterilic-pyra-vedriai-val kezelt gyermekbetegeknél Monofoszfát (rcPMP)
Ez a vizsgálat tartalmaz egy szűrési időszakot, egy 6 hónapos kezelési időszakot, majd egy hosszú távú meghosszabbítási időszakot, amely várhatóan körülbelül 72 hónapig tart.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A betegek naponta kapnak ORGN001 (korábban ALXN1101) IV infúziót az 1. naptól kezdődően.
Az előírt időszak elteltével az adagolás havonta emelkedik a meghatározott betegbiztonsági intézkedések alapján.
A 6. hónap után a betegek az utolsó tolerált adagjukkal folytatják a napi adagolást.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
8
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Melbourne, Ausztrália
- Monash Medical Centre
-
-
-
-
-
Glasgow, Egyesült Királyság
- Royal Hospital for Sick Children
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Groningen, Hollandia
- Beatrix Children's Hospital
-
-
-
-
-
Tunis, Tunézia
- Unité des maladies métaboliques
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nőbetegek, akiknek genetikailag megerősített diagnózisa A típusú MoCD (MOCS1 mutáció)
- Jelenleg rcPMP infúziókkal kezelik
Kizárási kritériumok:
- Jelenlegi vagy tervezett kezelés más vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel, az rcPMP-kezelés kivételével a -1. napon keresztül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ORGN001 (korábban ALXN1101)
napi IV infúziók
|
IV infúzió
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ORGN001 (korábban ALXN1101) biztonsága
Időkeret: Kiindulási állapot a 24. hónapig minden betegnél, plusz további követés 90. hónapig
|
Súlyos nemkívánatos események kezelése
|
Kiindulási állapot a 24. hónapig minden betegnél, plusz további követés 90. hónapig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az ORGN001 (korábban ALXN1101) farmakokinetikája (tényleges plazmakoncentrációja)
Időkeret: Az első 6 hónap minden dózisszintnél, ahol elérhető
|
ORGN001 szintek dózis szerint az infúzió előtt és az infúzió végén (EOI) a tervezett időpontokban
|
Az első 6 hónap minden dózisszintnél, ahol elérhető
|
|
S-szulfocisztein (Umol/L) vizelet kreatininre (mmol/L) normalizálva – Időbeli változás az alapértékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot a 24. hónapig minden betegnél, plusz további követés a 90. hónapig
|
Az elemzéseket a vizelet SSC-n, a MoCD útvonal biomarkerén végezték.
A vizeletben mért SSC-szinteket a vizelet kreatininszintjére normalizálták.
A vizelet és a vér SSC-szintjének megfigyelt értéket, változását és százalékos változását a kiindulási értékhez képest látogatásonként összegezték.
|
Kiindulási állapot a 24. hónapig minden betegnél, plusz további követés a 90. hónapig
|
|
Az ORGN001 (korábban ALXN1101) hatása a neurológiai funkciókra, beleértve a motoros vizsgálatot
Időkeret: Kiindulási állapot a 24. hónapig minden beteg esetében, plusz további követés a 30. hónapig
|
Változás a kiindulási értékhez képest ismételt neurológiai vizsgálatok során, mint például izomerő és tónus, valamint szenzoros és reflexvizsgálat.
|
Kiindulási állapot a 24. hónapig minden beteg esetében, plusz további követés a 30. hónapig
|
|
Az ORGN001 (korábban ALXN1101) hosszú távú biztonsága
Időkeret: Kiindulási állapot a 24. hónapig minden betegnél, plusz további követés a 72. hónapig
|
Változás az alapvonalhoz képest a rohamok gyakoriságában
|
Kiindulási állapot a 24. hónapig minden betegnél, plusz további követés a 72. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. január 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. január 24.
Első közzététel (Becsült)
2014. január 28.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. október 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 22.
Utolsó ellenőrzés
2023. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALXN1101-MCD-201
- 2013-002701-56 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .