Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van ORGN001 (voorheen ALXN1101) bij pediatrische patiënten met MoCD type A die momenteel worden behandeld met rcPMP

22 september 2023 bijgewerkt door: Origin Biosciences

Een fase 2, multicenter, multinationaal, open-label, dosis-escalatieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van ORGN001 (voorheen ALXN1101) te evalueren bij pediatrische patiënten met molybdeen-cofactordeficiëntie (MoCD) type A die momenteel worden behandeld met recombinant van Escherichia Coli afgeleid cyclisch pyranopterine Monofosfaat (rcPMP)

Deze studie omvat een screeningperiode, een behandelingsperiode van 6 maanden, gevolgd door een langdurige verlengingsperiode die naar verwachting ongeveer 72 maanden zal duren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten zullen vanaf dag 1 dagelijks IV-infusies van ORGN001 (voorheen ALXN1101) krijgen. Na een voorgeschreven periode wordt de dosering maandelijks verhoogd op basis van gedefinieerde veiligheidsmaatregelen voor de patiënt. Na maand 6 gaan patiënten door met de dagelijkse dosering van hun laatst getolereerde dosis.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Melbourne, Australië
        • Monash Medical Centre
  • Nederland
      • Groningen, Nederland
        • Beatrix Children's Hospital
  • Tunesië
      • Tunis, Tunesië
        • Unité des maladies métaboliques
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke patiënten met een genetisch bevestigde diagnose van MoCD Type A (MOCS1-mutatie)
  • Momenteel behandeld met rcPMP-infusies

Uitsluitingscriteria:

- Huidige of geplande behandeling met een ander onderzoeksgeneesmiddel of apparaat, met uitzondering van rcPMP-behandeling tot en met Dag -1.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ORGN001 (voorheen ALXN1101)
dagelijkse IV-infusies
Geneesmiddel: ORGN001 (voorheen ALXN1101)
IV infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van ORGN001 (voorheen ALXN1101)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24 voor alle patiënten plus aanvullende follow-up tot maand 90
Behandeling Opkomende ernstige bijwerkingen
Basislijn tot maand 24 voor alle patiënten plus aanvullende follow-up tot maand 90

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (werkelijke plasmaconcentratie) van ORGN001 (voorheen ALXN1101)
Tijdsspanne: Eerste 6 maanden bij elk dosisniveau, indien beschikbaar
ORGN001-niveaus per dosis vóór de infusie en aan het einde van de infusie (EOI) op geplande tijdstippen
Eerste 6 maanden bij elk dosisniveau, indien beschikbaar
S-sulfocysteïne (Umol/L) genormaliseerd naar urinecreatinine (mmol/L) – verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24 voor alle patiënten plus aanvullende follow-up tot maand 90
Analyses werden uitgevoerd op urine-SSC, een biomarker van de MoCD-route. Niveaus van SSC gemeten in de urine werden genormaliseerd naar creatininespiegels in de urine. De waargenomen waarde, verandering en procentuele verandering in urine- en bloed-SSC-waarden ten opzichte van de uitgangswaarde werden per bezoek in de loop van de tijd samengevat.
Basislijn tot maand 24 voor alle patiënten plus aanvullende follow-up tot maand 90
Effect van ORGN001 (voorheen ALXN1101) op de neurologische functie, inclusief motorisch onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24 voor alle patiënten plus aanvullende follow-up tot maand 30
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij herhaalde neurologische onderzoeken, zoals spierkracht en -tonus, evenals sensorisch en reflexonderzoek.
Basislijn tot maand 24 voor alle patiënten plus aanvullende follow-up tot maand 30
Veiligheid op lange termijn van ORGN001 (voorheen ALXN1101)
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 24 voor alle patiënten plus aanvullende follow-up tot maand 72
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de aanvalsfrequentie
Basislijn tot maand 24 voor alle patiënten plus aanvullende follow-up tot maand 72

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Origin Biosciences

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 januari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 januari 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

28 januari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALXN1101-MCD-201
  • 2013-002701-56 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Molybdeen-cofactordeficiëntie, type A

  • University of Pittsburgh
    Werving
    Longitudinale studie van neurodegeneratieve aandoeningen
    Lysosomale stapelingsziekten | Leukodystrofie | Niemann-Pick-ziekten | Batten-ziekte | De ziekte van Gaucher | Ziekte van Krabbe | Alfa-mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs ziekte | Ziekte van Pelizaeus-Merzbacher | Ziekte van Sandhoff | GM1 gangliosidoses | MPS ik | MPS II | Verdwijnende ziekte van witte stof | Multiple... en andere voorwaarden
    Verenigde Staten

Klinische onderzoeken op ORGN001 (voorheen ALXN1101)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Vietnam

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren