Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ORGN001:n (entinen ALXN1101) turvallisuus- ja tehokkuustutkimus lapsipotilailla, joilla on tyypin A MoCD ja joita hoidetaan tällä hetkellä rcPMP:llä

perjantai 22. syyskuuta 2023 päivittänyt: Origin Biosciences

Vaihe 2, monikeskus, monikansallinen, avoin, annoskorotustutkimus ORGN001:n (entinen ALXN1101) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on tyypin A molybdeenikofaktoripuutos (MoCD) ja joita tällä hetkellä hoidetaan yhdistelmä-DNA-teknisen sylinterisen escheropiikan kanssa Monofosfaatti (rcPMP)

Tämä tutkimus sisältää seulontajakson, 6 kuukauden hoitojakson, jota seuraa pitkä jatkojakso, jonka odotetaan kestävän noin 72 kuukautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat saavat päivittäin IV-infuusioita ORGN001:tä (entinen ALXN1101) päivästä 1 alkaen. Määrätyn ajanjakson jälkeen annostusta lisätään kuukausittain määriteltyjen potilasturvallisuustoimenpiteiden perusteella. Kuudennen kuukauden jälkeen potilaat jatkavat päivittäistä annostelua viimeisellä siedetyllä annoksellaan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat
        • Beatrix Children's Hospital
  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Monash Medical Centre
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia
        • Unité des maladies métaboliques
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispotilaat, joilla on geneettisesti vahvistettu MoCD-tyypin A diagnoosi (MOCS1-mutaatio)
  • Tällä hetkellä hoidetaan rcPMP-infuusioilla

Poissulkemiskriteerit:

- Nykyinen tai suunniteltu hoito toisella tutkimuslääkkeellä tai -laitteella, lukuun ottamatta rcPMP-hoitoa päivään -1 asti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ORGN001 (entinen ALXN1101)
päivittäiset IV-infuusiot
Lääke: ORGN001 (entinen ALXN1101)
IV-infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ORGN001:n (entinen ALXN1101) turvallisuus
Aikaikkuna: Lähtötaso 24 kuukauteen kaikille potilaille sekä lisäseuranta 90 kuukauteen asti
Hoito Vakavat vakavat haittatapahtumat
Lähtötaso 24 kuukauteen kaikille potilaille sekä lisäseuranta 90 kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ORGN001:n (entinen ALXN1101) farmakokinetiikka (todellinen plasmapitoisuus)
Aikaikkuna: Ensimmäiset 6 kuukautta kullakin annostasolla, jos saatavilla
ORGN001-tasot annoksen mukaan ennen infuusiota ja infuusion lopussa (EOI) ajoitettuina ajankohtina
Ensimmäiset 6 kuukautta kullakin annostasolla, jos saatavilla
S-sulfokysteiini (Umol/L) normalisoitu virtsan kreatiniiniksi (mmol/l) - muutos lähtötasosta ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötaso 24 kuukauteen kaikille potilaille sekä lisäseuranta 90 kuukauteen asti
Analyysit suoritettiin virtsan SSC:stä, joka on MoCD-reitin biomarkkeri. Virtsasta mitatut SSC-tasot normalisoitiin virtsan kreatiniinitasoihin. Havaittu arvo, muutos ja prosentuaalinen muutos virtsan ja veren SSC-tasoissa lähtötasosta koottiin käyntien mukaan ajan kuluessa.
Lähtötaso 24 kuukauteen kaikille potilaille sekä lisäseuranta 90 kuukauteen asti
ORGN001:n (entinen ALXN1101) vaikutus neurologiseen toimintaan, mukaan lukien motoriset tutkimukset
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauteen kaikille potilaille sekä lisäseuranta 30. kuukauteen asti
Muutos lähtötilanteesta toistuvissa neurologisissa tutkimuksissa, kuten lihasvoiman ja -jänteen sekä aisti- ja refleksitutkimuksessa.
Lähtötilanne 24 kuukauteen kaikille potilaille sekä lisäseuranta 30. kuukauteen asti
ORGN001:n (entinen ALXN1101) pitkäaikainen turvallisuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne 24 kuukauteen kaikille potilaille sekä lisäseuranta 72 kuukauteen asti
Muutos kohtausten esiintymistiheyden perustasosta
Lähtötilanne 24 kuukauteen kaikille potilaille sekä lisäseuranta 72 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Origin Biosciences

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. elokuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. tammikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. tammikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 28. tammikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALXN1101-MCD-201
  • 2013-002701-56 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ORGN001 (entinen ALXN1101)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gabon

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa