현재 rcPMP로 치료 중인 MoCD A형 소아 환자에서 ORGN001(구 ALXN1101)의 안전성 및 효능 연구
2023년 9월 22일 업데이트: Origin Biosciences
현재 재조합 대장균 유래 사이클릭 피라놉테린으로 치료 중인 몰리브덴 보조인자 결핍(MoCD) A형 소아 환자에서 ORGN001(이전 ALXN1101)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 다기관, 다국적, 공개 라벨, 용량 증량 연구 모노포스페이트(rcPMP)
이 연구는 선별 기간, 6개월의 치료 기간, 이후 약 72개월 동안 지속될 것으로 예상되는 장기 연장 기간을 포함할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
환자는 1일차부터 ORGN001(이전 ALXN1101)을 매일 IV 주입받습니다.
정해진 기간이 지나면 정의된 환자 안전 조치에 따라 복용량이 매달 증가합니다.
6개월 후 환자는 마지막 허용 용량으로 매일 용량을 계속 투여합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
8
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드
- Beatrix Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Glasgow, 영국
- Royal Hospital for Sick Children
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Manchester, 영국
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
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Tunis, 튀니지
- Unité des maladies métaboliques
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Melbourne, 호주
- Monash Medical Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- MoCD A형(MOCS1 돌연변이)의 유전학적 진단이 확인된 남성 또는 여성 환자
- 현재 rcPMP 주입으로 치료 중
제외 기준:
- Day -1까지의 rcPMP 치료를 제외하고 다른 연구 약물 또는 장치를 사용한 현재 또는 계획된 치료.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ORGN001(이전 ALXN1101)
매일 IV 주입
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IV 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ORGN001(이전 ALXN1101)의 안전성
기간: 모든 환자에 대한 기준선은 24개월이며 추가 추적 관찰은 최대 90개월까지입니다.
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치료 응급 심각한 부작용
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모든 환자에 대한 기준선은 24개월이며 추가 추적 관찰은 최대 90개월까지입니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ORGN001(이전 ALXN1101)의 약동학(실제 혈장 농도)
기간: 가능한 경우 각 용량 수준에서 처음 6개월
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예정된 시점에 주입 전 및 주입 종료(EOI) 시 용량별 ORGN001 수준
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가능한 경우 각 용량 수준에서 처음 6개월
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소변 크레아티닌(mmol/L)으로 표준화된 S-설포시스테인(Umol/L) - 시간 경과에 따른 기준선 대비 변화
기간: 모든 환자에 대해 24개월까지의 기준치와 90개월까지의 추가 후속 조치
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MoCD 경로의 바이오마커인 소변 SSC에 대한 분석이 수행되었습니다.
소변에서 측정된 SSC 수준은 소변 크레아티닌 수준으로 표준화되었습니다.
기준치로부터 소변 및 혈액 SSC 수준의 관찰된 값, 변화 및 백분율 변화는 시간 경과에 따른 방문별로 요약되었습니다.
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모든 환자에 대해 24개월까지의 기준치와 90개월까지의 추가 후속 조치
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ORGN001(구 ALXN1101)이 운동 검사를 포함한 신경 기능에 미치는 영향
기간: 모든 환자에 대한 24개월 기준 기준 + 30개월까지 추가 추적 관찰
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근력, 긴장도, 감각 및 반사 검사 등 반복적인 신경학적 검사를 통해 기준선에서 변경됩니다.
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모든 환자에 대한 24개월 기준 기준 + 30개월까지 추가 추적 관찰
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ORGN001(구 ALXN1101)의 장기 안전성
기간: 모든 환자에 대한 24개월 기준 기준 + 72개월까지 추가 추적 관찰
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발작 빈도의 기준선 대비 변화
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모든 환자에 대한 24개월 기준 기준 + 72개월까지 추가 추적 관찰
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2022년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2022년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 1월 24일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 1월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 22일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALXN1101-MCD-201
- 2013-002701-56 (EudraCT 번호)
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