Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti ORGN001 (dříve ALXN1101) u pediatrických pacientů s MoCD typu A aktuálně léčených rcPMP

22. září 2023 aktualizováno: Origin Biosciences

Fáze 2, multicentrická, nadnárodní, otevřená studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ORGN001 (dříve ALXN1101) u dětských pacientů s nedostatkem molybdenového kofaktoru (MoCD) typu A aktuálně léčených rekombinantním eschevedičním cyklickým pyranodermanem Monofosfát (rcPMP)

Tato studie bude zahrnovat období screeningu, 6měsíční období léčby, po kterém bude následovat dlouhodobé prodloužení, které bude trvat přibližně 72 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Detailní popis

Pacienti budou dostávat denně IV infuze ORGN001 (dříve ALXN1101) počínaje dnem 1. Po předepsané době se bude dávkování zvyšovat měsíčně na základě definovaných bezpečnostních opatření pro pacienta. Po 6. měsíci budou pacienti pokračovat v denním podávání poslední tolerované dávky.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Melbourne, Austrálie
        • Monash Medical Centre
      • Groningen, Holandsko
        • Beatrix Children's Hospital
      • Glasgow, Spojené království
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Spojené království
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
      • Tunis, Tunisko
        • Unité des maladies métaboliques

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského nebo ženského pohlaví s geneticky potvrzenou diagnózou MoCD typu A (mutace MOCS1)
  • V současné době léčeno infuzemi rcPMP

Kritéria vyloučení:

- Současná nebo plánovaná léčba jiným hodnoceným lékem nebo zařízením, s výjimkou léčby rcPMP do dne -1.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ORGN001 (dříve ALXN1101)
denní IV infuze
IV infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost ORGN001 (dříve ALXN1101)
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování až do 90. měsíce
Léčba akutních závažných nežádoucích příhod
Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování až do 90. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetika (skutečná plazmatická koncentrace) ORGN001 (dříve ALXN1101)
Časové okno: Prvních 6 měsíců pro každou úroveň dávky, je-li k dispozici
Hladiny ORGN001 podle dávky před infuzí a na konci infuze (EOI) v naplánovaných časových bodech
Prvních 6 měsíců pro každou úroveň dávky, je-li k dispozici
S-sulfocystein (umol/l) normalizovaný na kreatinin v moči (mmol/l) – změna od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování do 90. měsíce
Analýzy byly provedeny na moči SSC, biomarkeru dráhy MoCD. Hladiny SSC měřené v moči byly normalizovány na hladiny kreatininu v moči. Pozorovaná hodnota, změna a procentuální změna hladin SSC v moči a krvi od výchozí hodnoty byly shrnuty podle návštěvy v průběhu času.
Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování do 90. měsíce
Vliv ORGN001 (dříve ALXN1101) na neurologické funkce včetně vyšetření motoru
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování do 30. měsíce
Změna od výchozí hodnoty při opakovaných neurologických vyšetřeních, jako je svalová síla a tonus, stejně jako senzorické a reflexní vyšetření.
Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování do 30. měsíce
Dlouhodobá bezpečnost ORGN001 (dříve ALXN1101)
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování do 72. měsíce
Změna frekvence záchvatů od výchozí hodnoty
Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování do 72. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. ledna 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

28. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ORGN001 (dříve ALXN1101)

3
Předplatit