- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02047461
Studie bezpečnosti a účinnosti ORGN001 (dříve ALXN1101) u pediatrických pacientů s MoCD typu A aktuálně léčených rcPMP
22. září 2023 aktualizováno: Origin Biosciences
Fáze 2, multicentrická, nadnárodní, otevřená studie s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti ORGN001 (dříve ALXN1101) u dětských pacientů s nedostatkem molybdenového kofaktoru (MoCD) typu A aktuálně léčených rekombinantním eschevedičním cyklickým pyranodermanem Monofosfát (rcPMP)
Tato studie bude zahrnovat období screeningu, 6měsíční období léčby, po kterém bude následovat dlouhodobé prodloužení, které bude trvat přibližně 72 měsíců.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Pacienti budou dostávat denně IV infuze ORGN001 (dříve ALXN1101) počínaje dnem 1.
Po předepsané době se bude dávkování zvyšovat měsíčně na základě definovaných bezpečnostních opatření pro pacienta.
Po 6. měsíci budou pacienti pokračovat v denním podávání poslední tolerované dávky.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Melbourne, Austrálie
- Monash Medical Centre
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko
- Beatrix Children's Hospital
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království
- Royal Hospital for Sick Children
-
Manchester, Spojené království
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Tunis, Tunisko
- Unité des maladies métaboliques
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti mužského nebo ženského pohlaví s geneticky potvrzenou diagnózou MoCD typu A (mutace MOCS1)
- V současné době léčeno infuzemi rcPMP
Kritéria vyloučení:
- Současná nebo plánovaná léčba jiným hodnoceným lékem nebo zařízením, s výjimkou léčby rcPMP do dne -1.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: ORGN001 (dříve ALXN1101)
denní IV infuze
|
IV infuze
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Bezpečnost ORGN001 (dříve ALXN1101)
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování až do 90. měsíce
|
Léčba akutních závažných nežádoucích příhod
|
Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování až do 90. měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Farmakokinetika (skutečná plazmatická koncentrace) ORGN001 (dříve ALXN1101)
Časové okno: Prvních 6 měsíců pro každou úroveň dávky, je-li k dispozici
|
Hladiny ORGN001 podle dávky před infuzí a na konci infuze (EOI) v naplánovaných časových bodech
|
Prvních 6 měsíců pro každou úroveň dávky, je-li k dispozici
|
S-sulfocystein (umol/l) normalizovaný na kreatinin v moči (mmol/l) – změna od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování do 90. měsíce
|
Analýzy byly provedeny na moči SSC, biomarkeru dráhy MoCD.
Hladiny SSC měřené v moči byly normalizovány na hladiny kreatininu v moči.
Pozorovaná hodnota, změna a procentuální změna hladin SSC v moči a krvi od výchozí hodnoty byly shrnuty podle návštěvy v průběhu času.
|
Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování do 90. měsíce
|
Vliv ORGN001 (dříve ALXN1101) na neurologické funkce včetně vyšetření motoru
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování do 30. měsíce
|
Změna od výchozí hodnoty při opakovaných neurologických vyšetřeních, jako je svalová síla a tonus, stejně jako senzorické a reflexní vyšetření.
|
Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování do 30. měsíce
|
Dlouhodobá bezpečnost ORGN001 (dříve ALXN1101)
Časové okno: Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování do 72. měsíce
|
Změna frekvence záchvatů od výchozí hodnoty
|
Výchozí stav do 24. měsíce pro všechny pacienty plus další sledování do 72. měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. dubna 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2022
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. ledna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. ledna 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
28. ledna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. října 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. září 2023
Naposledy ověřeno
1. září 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALXN1101-MCD-201
- 2013-002701-56 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na ORGN001 (dříve ALXN1101)
-
Origin BiosciencesDokončenoDeficit molybdenového kofaktoru, typ ASpojené státy, Španělsko, Izrael, Norsko, Krocan, Spojené království
-
Origin BiosciencesDokončenoNedostatek molybdenového kofaktoru (MoCD) | Vzácná autozomálně recesivní porucha | Nedostatek aktivity enzymů závislých na molybdenu (sulfitoxidáza [SOX], xanthindehydrogenáza a aldehydoxidáza)Spojené státy