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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di ORGN001 (precedentemente ALXN1101) in pazienti pediatrici con MoCD di tipo A attualmente trattati con rcPMP

22 settembre 2023 aggiornato da: Origin Biosciences

Uno studio di fase 2, multicentrico, multinazionale, in aperto, di aumento della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia di ORGN001 (precedentemente ALXN1101) in pazienti pediatrici con deficit di cofattore del molibdeno (MoCD) di tipo A attualmente trattati con piranopterina ciclica ricombinante derivata da Escherichia Coli Monofosfato (rcPMP)

Questo studio includerà un periodo di screening, un periodo di trattamento di 6 mesi, seguito da un periodo di estensione a lungo termine che dovrebbe durare circa 72 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti riceveranno infusioni IV giornaliere di ORGN001 (precedentemente ALXN1101) a partire dal giorno 1. Dopo un periodo prescritto, il dosaggio aumenterà mensilmente in base a misure di sicurezza del paziente definite. Dopo il mese 6, i pazienti continueranno la somministrazione giornaliera all'ultima dose tollerata.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Monash Medical Centre
  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Beatrix Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Manchester, Regno Unito
        • Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia
        • Unité des maladies métaboliques

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile con diagnosi geneticamente confermata di MoCD di tipo A (mutazione MOCS1)
  • Attualmente in trattamento con infusioni di rcPMP

Criteri di esclusione:

- Trattamento in corso o pianificato con un altro farmaco o dispositivo sperimentale, ad eccezione del trattamento con rcPMP fino al giorno -1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ORGN001 (precedentemente ALXN1101)
infusioni IV giornaliere
Droga: ORGN001 (precedentemente ALXN1101)
Infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di ORGN001 (precedentemente ALXN1101)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24 per tutti i pazienti più ulteriore follow-up fino al mese 90
Trattamento degli eventi avversi gravi emergenti
Dal basale al mese 24 per tutti i pazienti più ulteriore follow-up fino al mese 90

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica (concentrazione plasmatica effettiva) di ORGN001 (precedentemente ALXN1101)
Lasso di tempo: Primi 6 mesi a ciascun livello di dose, ove disponibile
Livelli di ORGN001 in base alla dose alla pre-infusione e alla fine dell'infusione (EOI) ai tempi previsti
Primi 6 mesi a ciascun livello di dose, ove disponibile
S-sulfocisteina (Umol/L) normalizzata alla creatinina urinaria (mmol/L) - Variazione rispetto al basale nel tempo
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24 per tutti i pazienti più ulteriore follow-up fino al mese 90
Le analisi sono state eseguite sulle SSC urinarie, un biomarcatore del percorso MoCD. I livelli di SSC misurati nelle urine sono stati normalizzati ai livelli di creatinina urinaria. Il valore osservato, la variazione e la variazione percentuale dei livelli di SSC nelle urine e nel sangue rispetto al basale sono stati riepilogati in base alla visita nel tempo.
Dal basale al mese 24 per tutti i pazienti più ulteriore follow-up fino al mese 90
Effetto di ORGN001 (precedentemente ALXN1101) sulla funzione neurologica compreso l'esame motorio
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24 per tutti i pazienti più ulteriore follow-up fino al mese 30
Variazione rispetto al basale in esami neurologici ripetuti come forza e tono muscolare, nonché esame sensoriale e riflesso.
Dal basale al mese 24 per tutti i pazienti più ulteriore follow-up fino al mese 30
Sicurezza a lungo termine di ORGN001 (precedentemente ALXN1101)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 24 per tutti i pazienti più ulteriore follow-up fino al mese 72
Variazione rispetto al basale della frequenza delle crisi
Dal basale al mese 24 per tutti i pazienti più ulteriore follow-up fino al mese 72

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Origin Biosciences

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 gennaio 2014

Primo Inserito (Stimato)

28 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1101-MCD-201
  • 2013-002701-56 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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