ORGN001（以前称为 ALXN1101）在目前接受 rcPMP 治疗的 A 型 MoCD 儿科患者中的安全性和有效性研究
2023年9月22日 更新者：Origin Biosciences
一项 2 期、多中心、多国、开放标签、剂量递增研究，以评估 ORGN001（以前称为 ALXN1101）在目前接受重组大肠杆菌衍生的环状吡喃蝶呤治疗的 A 型钼辅助因子缺乏症 (MoCD) 儿科患者中的安全性和有效性一磷酸盐 (rcPMP)
这项研究将包括一个筛选期、一个 6 个月的治疗期，然后是预计将持续约 72 个月的长期延长期。
研究概览
详细说明
从第 1 天开始，患者将每天接受 ORGN001（以前称为 ALXN1101）的静脉输注。
在规定的期限后，剂量将根据规定的患者安全措施每月增加。
第 6 个月后，患者将继续每天服用最后一次耐受剂量。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Melbourne、澳大利亚
- Monash Medical Centre
-
-
-
-
-
Tunis、突尼斯
- Unité des maladies métaboliques
-
-
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Glasgow、英国
- Royal Hospital for Sick Children
-
Manchester、英国
- Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Groningen、荷兰
- Beatrix Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 经基因确诊为 MoCD A 型（MOCS1 突变）的男性或女性患者
- 目前接受 rcPMP 输注治疗
排除标准：
-当前或计划使用另一种研究药物或设备进行治疗，但第 -1 天的 rcPMP 治疗除外。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：ORGN001（原 ALXN1101）
每日静脉输液
|
静脉输液
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
ORGN001（原 ALXN1101）的安全性
大体时间：所有患者至第 24 个月的基线加上至第 90 个月的额外随访
|
治疗紧急严重不良事件
|
所有患者至第 24 个月的基线加上至第 90 个月的额外随访
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
ORGN001（原 ALXN1101）的药代动力学（实际血浆浓度）
大体时间：每个剂量水平的前 6 个月（如果有）
|
ORGN001 在预定时间点输注前和输注结束 (EOI) 时的剂量水平
|
每个剂量水平的前 6 个月（如果有）
|
|
S-磺基半胱氨酸 (Umol/L) 标准化为尿肌酐 (mmol/L) - 随时间推移相对于基线的变化
大体时间：所有患者的基线至第 24 个月以及至第 90 个月的额外随访
|
对尿液 SSC（MoCD 途径的生物标志物）进行了分析。
将尿液中测量的 SSC 水平标准化为尿肌酐水平。
通过随时间的访问总结尿液和血液 SSC 水平相对于基线的观察值、变化和百分比变化。
|
所有患者的基线至第 24 个月以及至第 90 个月的额外随访
|
|
ORGN001（原 ALXN1101）对神经功能（包括运动检查）的影响
大体时间：所有患者的基线至第 24 个月，加上额外随访至第 30 个月
|
重复神经系统检查（如肌肉力量和张力，以及感觉和反射检查）与基线相比的变化。
|
所有患者的基线至第 24 个月，加上额外随访至第 30 个月
|
|
ORGN001（原 ALXN1101）的长期安全性
大体时间：所有患者的基线至第 24 个月，加上额外随访直至第 72 个月
|
癫痫发作频率相对基线的变化
|
所有患者的基线至第 24 个月，加上额外随访直至第 72 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年4月1日
初级完成 (实际的)
2022年8月1日
研究完成 (实际的)
2022年10月1日
研究注册日期
首次提交
2014年1月9日
首先提交符合 QC 标准的
2014年1月24日
首次发布 (估计的)
2014年1月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月22日
最后验证
2023年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALXN1101-MCD-201
- 2013-002701-56 (EudraCT编号)
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.